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Newron Pharmaceuticals unterstützt den Rare Disease Day(R) und schliesst sich der globalen Allianz zur Stärkung des Bewusstseins für seltene Krankheiten an - Seite 2
ganzen Welt durchgeführt, mit denen Hundertausende von Menschen erreicht
wurden. Der daraus resultierende politische Druck hat die Fürsprache
gestärkt und zum Ausbau von EU-Richtlinien zu seltenen Krankheiten
beigetragen. Daraus sind nationale Pläne für seltene Krankheiten in einer
Reihe von EU-Mitgliedstaaten und jetzt auch in weiteren Ländern entstanden.
In den USA sponsert und organisiert die National Organization for Rare
Disorders (NORD(R)) den Rare Disease Day. Weitere Informationen über den
Rare Disease Day in den USA sind unter http://www.rarediseaseday.us/ zu
finden.
Informationen über weltweite Aktivitäten gibt es auf
www.rarediseaseday.org.
Über seltene Krankheiten
Die Europäische Union definiert eine Krankheit als selten, wenn sie weniger
als 1 von 2000 Bürgern betrifft. Gemäss EURORDIS wurden bisher über 6'000
verschiedene seltene Krankheiten identifiziert. Sie betreffen mehr als 60
Millionen Menschen allein in Europa und den USA. Aufgrund der geringen
Verbreitung der jeweiligen Krankheit sind medizinische Kompetenz rar, das
Wissen beschränkt, die Pflegeangebote unzureichend und die Forschung
begrenzt. Trotz ihrer grossen Gesamtzahl sind Patienten mit seltenen
Krankheiten die Waisen der Gesundheitssysteme, oft ohne Diagnose,
Behandlung und den Vorteilen der Forschung.
Newron betreibt die klinische Entwicklung des Wirkstoffs Sarizotan zur
Behandlung des Rett-Syndroms.
Über das Rett-Syndrom
Das Rett-Syndrom ist eine schwere neurologische Entwicklungsstörung, von
der hauptsächlich Mädchen und Frauen betroffen sind. Die geschätzte
Prävalenz beträgt eine von 10.000 bis eine von 20.000 Frauen. Es stehen
keine zugelassenen Therapien zur Verfügung. Kennzeichnend für das
Rett-Syndrom sind der Verlust erworbener fein- und grobmotorischer
Fähigkeiten und die Entwicklung neurologischer, kognitiver und autonomer
Funktionsstörungen, die zum Verlust der Fähigkeit zur Ausübung normaler
Alltagsaktivitäten sowie der Geh- oder Kommunikationsfähigkeit führen. Das
Rett-Syndrom ist ausserdem mit einer verminderten Lebenserwartung
verbunden. Etwa 25 Prozent der Todesfälle bei Patientinnen mit Rett-Syndrom
stehen möglicherweise mit multiplen kardiorespiratorischen Arrhythmien im
Zusammenhang, die von der Unreife des Hirnstamms und autonomem Versagen
herrühren. Bei über 95 Prozent dieser Patientinnen liegt eine zufällige
Mutation am MeCP2-Gen vor. Episoden von Apnoe, Hyperventilation und
Atemstörungen treten bei ca. 70 Prozent der Patientinnen mit Rett-Syndrom
in irgendeiner Lebensphase auf.
Weitere Informationen zum Rett Syndrom sind unter www.rettsyndrome.org
verfügbar.
Über Newron Pharmaceuticals
Newron (SIX: NWRN) ist ein biopharmazeutisches Unternehmen, das sich auf
www.rarediseaseday.org.
Über seltene Krankheiten
Die Europäische Union definiert eine Krankheit als selten, wenn sie weniger
als 1 von 2000 Bürgern betrifft. Gemäss EURORDIS wurden bisher über 6'000
verschiedene seltene Krankheiten identifiziert. Sie betreffen mehr als 60
Millionen Menschen allein in Europa und den USA. Aufgrund der geringen
Verbreitung der jeweiligen Krankheit sind medizinische Kompetenz rar, das
Wissen beschränkt, die Pflegeangebote unzureichend und die Forschung
begrenzt. Trotz ihrer grossen Gesamtzahl sind Patienten mit seltenen
Krankheiten die Waisen der Gesundheitssysteme, oft ohne Diagnose,
Behandlung und den Vorteilen der Forschung.
Newron betreibt die klinische Entwicklung des Wirkstoffs Sarizotan zur
Behandlung des Rett-Syndroms.
Über das Rett-Syndrom
Das Rett-Syndrom ist eine schwere neurologische Entwicklungsstörung, von
der hauptsächlich Mädchen und Frauen betroffen sind. Die geschätzte
Prävalenz beträgt eine von 10.000 bis eine von 20.000 Frauen. Es stehen
keine zugelassenen Therapien zur Verfügung. Kennzeichnend für das
Rett-Syndrom sind der Verlust erworbener fein- und grobmotorischer
Fähigkeiten und die Entwicklung neurologischer, kognitiver und autonomer
Funktionsstörungen, die zum Verlust der Fähigkeit zur Ausübung normaler
Alltagsaktivitäten sowie der Geh- oder Kommunikationsfähigkeit führen. Das
Rett-Syndrom ist ausserdem mit einer verminderten Lebenserwartung
verbunden. Etwa 25 Prozent der Todesfälle bei Patientinnen mit Rett-Syndrom
stehen möglicherweise mit multiplen kardiorespiratorischen Arrhythmien im
Zusammenhang, die von der Unreife des Hirnstamms und autonomem Versagen
herrühren. Bei über 95 Prozent dieser Patientinnen liegt eine zufällige
Mutation am MeCP2-Gen vor. Episoden von Apnoe, Hyperventilation und
Atemstörungen treten bei ca. 70 Prozent der Patientinnen mit Rett-Syndrom
in irgendeiner Lebensphase auf.
Weitere Informationen zum Rett Syndrom sind unter www.rettsyndrome.org
verfügbar.
Über Newron Pharmaceuticals
Newron (SIX: NWRN) ist ein biopharmazeutisches Unternehmen, das sich auf
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