Audentes Therapeutics meldet MHRA-Antragsbewilligung für die klinische Prüfung von AT132 zur Behandlung von X-chromosaler myotubulärer Myopathie - Seite 2

Informationen zu ASPIRO, der laufenden klinischen Phase-1/2-Studie zu AT132
ASPIRO ist als multizentrische, multinationale, offene Studie mit ansteigender Dosis angelegt, um die Sicherheit und die vorläufige Wirksamkeit von AT132 bei etwa 12 XLMTM-Patienten in einem Alter von unter fünf Jahren zu bewerten. Die Studie wird voraussichtlich neun AT132-behandelte Probanden und drei gleichzeitige Kontrollprobanden mit verzögerter Behandlung umfassen. Primäre Endpunkte umfassen Sicherheit (unerwünschte Nebenwirkungen und bestimmte Labormaßnahmen) und Wirksamkeit (Einschätzung der neuromuskulären und respiratorischen Funktion). Sekundäre Endpunkte umfassen die Krankheitslast und gesundheitsbezogene Lebensqualität, sowie Muskelgewebe-Histologie und -Biomarker. Die primäre Wirksamkeitsanalyse wird voraussichtlich bei 12 Monaten durchgeführt, wobei Zwischenauswertungen zu früheren Zeitpunkten erwartet werden. Nach der primären 12-Monats-Bewertung werden die Probanden voraussichtlich für weitere vier Jahre begleitet, um die langfristige Sicherheit, die anhaltende Wirkungsdauer und den Entwicklungsfortschritt zu beurteilen.

Informationen zu Audentes Therapeutics, Inc.
Audentes Therapeutics (Nasdaq: BOLD) ist ein Biotechnologie-Unternehmen mit Fokus auf der Entwicklung und Vermarktung von gentherapeutischen Produkten für Patienten mit schweren, lebensbedrohlichen seltenen Krankheiten.  Wir arbeiten zurzeit an vier Produktkandidaten: AT132 für die Behandlung von X-chromosomaler myotubulärer Myopathie (XLMTM), AT342 für die Behandlung vom Crigler-Najjar-Syndrom, AT982 für die Behandlung der Pompe-Krankheit und AT307 für die Behandlung vom CASQ2-Subtyp von catecholaminerger polymorpher ventrikulärer Tachykardie (CASQ2-CPVT). Wir sind ein fokussiertes, erfahrenes und leidenschaftliches Team, das sich dafür einsetzt, starke, globale Beziehungen mit Patienten, Forschung und medizinischen Gemeinschaften zu knüpfen.

Bitte besuchen Sie für weitere Informationen zu Audentes www.audentestx.com.

Zukunftsgerichtete Aussagen
Diese Pressemitteilung enthält zukunftsgerichtete Aussagen im Sinne der „Safe Harbour"-Bestimmungen des US-amerikanischen Private Securities Litigation Reform Act von 1995, einschließlich, aber ohne Beschränkung auf den voraussichtlichen Zeitplan für vorläufige Daten aus ASPIRO und das Potenzial von AT132, ein transformatives Produkt für die Behandlung von XLMTM zu sein. Bei allen Aussagen, mit Ausnahme von Aussagen, die sich auf historische Tatsachen beziehen, handelt es sich um Aussagen, die als zukunftsgerichtet angesehen werden können. Obgleich das Unternehmen der Auffassung ist, dass die in solchen zukunftsgerichteten Aussagen reflektierten Erwartungen gerechtfertigt sind, kann das Unternehmen keine zukünftigen Ereignisse, Ergebnisse, Aktionen, Aktivitäten, Leistungen oder Erfolge garantieren, und der Zeitablauf sowie die Ergebnisse von biotechnologischen Entwicklungen und potenzielle regulatorische Zulassungen sind zwangsläufig ungewiss. Zukunftsgerichtete Aussagen unterliegen Risiken und Ungewissheiten, die dazu führen können, dass die tatsächlichen Aktivitäten oder Ergebnisse des Unternehmens erheblich von denen abweichen, die den zukunftsgerichteten Aussagen zugrunde liegen, einschließlich Risiken und Ungewissheiten, die sich auf die Fähigkeit des Unternehmens beziehen, seine Produktkandidaten zu verbessern, regulatorische Zulassungen für seine Produktkandidaten zu erhalten und diese letztlich zu vermarkten, sowie auf den Zeitablauf und die Ergebnisse präklinischer und klinischer Studien, die Fähigkeit des Unternehmens, Entwicklungsaktivitäten zu finanzieren und Entwicklungsziele zu erreichen, die Fähigkeit des Unternehmens, geistiges Eigentum zu schützen sowie auf andere Risiken und Ungewissheiten, die unter der Überschrift „Risikofaktoren" in den Dokumenten beschreiben sind, die das Unternehmen von Zeit zu Zeit bei der Securities and Exchange Commission einreicht. Diese zukunftsgerichteten Aussagen gelten ausschließlich zum Datum dieser Pressemitteilung und das Unternehmen verpflichtet sich in keiner Weise dazu, zukunftsgerichtete Aussagen zu überarbeiten und zu aktualisieren, um Ereignisse oder Umstände nach der Veröffentlichung dieses Dokuments zu berücksichtigen.