Zulassungsantrag (MAA) in Europa bis Ende 2025
Savara schließt Einreichung des Zulassungsantrags (Biologics License Application, BLA) bei der US-amerikanischen Food and Drug Administration (FDA) für MOLBREEVI* zur Behandlung der autoimmunen pulmonalen Alveolenproteinose (aPAP) ab
-- Vorrangige Prüfung beantragt, Vorbereitungen für den kommerziellen Start im Gange --
-- MOLBREEVI hat das Potenzial, die erste und einzige zugelassene Therapie für aPAP in den USA und Europa zu sein --
-- Das Unternehmen ist weiterhin auf Kurs, um den Zulassungsantrag (MAA) in Europa bis Ende 2025 einzureichen --
LANGHORNE, Pennsylvania (USA)--(BUSINESS WIRE)--Mar. 26, 2025-- Savara Inc. (Nasdaq: SVRA) (das Unternehmen), ein biopharmazeutisches Unternehmen im klinischen Stadium, das sich auf seltene Atemwegserkrankungen konzentriert, gab heute bekannt, dass es die Einreichung des BLA bei der FDA für MOLBREEVI zur Behandlung von aPAP abgeschlossen hat.
"Die Einreichung des BLA ist ein wichtiger Meilenstein für das Unternehmen und die aPAP-Community", sagte Matt Pauls, Chairman und Chief Executive Officer von Savara. "Wir glauben, dass diese beispiellose Menge an Daten zeigt, dass MOLBREEVI den pulmonalen Gasaustausch und die klinischen Symptome im Zusammenhang mit dieser seltenen Lungenerkrankung verbessert. Im Rahmen der Einreichung wurde eine vorrangige Prüfung beantragt, die, falls sie gewährt wird, die Prüfung durch die FDA auf sechs Monate (von den üblichen zehn Monaten) nach Annahme des Antrags durch die Agentur verkürzen würde. Wir freuen uns darauf, unseren Dialog mit der FDA fortzusetzen und danken den Patienten und Ärzten, die an unseren klinischen Studien teilgenommen haben. Unsere kommerziellen Vorbereitungen sind auf Kurs, um eine mögliche Markteinführung Anfang 2026 zu unterstützen."
Die IMPALA-2-Studie erreichte ihren primären Endpunkt, wobei MOLBREEVI in Woche 24 im Vergleich zu Placebo eine statistisch signifikante Verbesserung der prozentual vorhergesagten Diffusionskapazität der Lunge für Kohlenmonoxid (DLCO), ein gut etabliertes Maß für den Lungengasaustausch, gegenüber dem Ausgangswert erzielte. Diese signifikante Verbesserung hielt in Woche 48 (ein sekundärer Endpunkt) an, was die Dauerhaftigkeit der Behandlungswirkung zeigt. Zusätzlich zur Verbesserung des Gasaustauschs lieferten die Studienergebnisse Hinweise auf den klinischen Nutzen, gemessen an Verbesserungen der Gesamt- und Aktivitätswerte des St. George's Respiratory Questionnaire (SGRQ) und der körperlichen Leistungsfähigkeit, gemessen durch einen Laufbandtest und ausgedrückt als Spitzen-METs (metabolische Äquivalente, ein etabliertes Maß für die körperliche Leistungsfähigkeit). MOLBREEVI zeigte Hinweise auf einen klinischen Nutzen für alle drei sekundären Endpunkte, wie statistisch signifikante Verbesserungen des SGRQ-Gesamtscores in Woche 24 und numerisch größere Verbesserungen in der MOLBREEVI-Gruppe im Vergleich zu Placebo für den SGRQ-Aktivitätswert und die Spitzen-METs in Woche 24 und 48 zeigten.
MOLBREEVI wurde in der IMPALA-2-Studie gut vertragen, wobei 97 % der Patienten die Doppelblindphase der Studie abschlossen und keine unerwünschten Ereignisse abgebrochen wurden, die als arzneimittelbedingt angesehen wurden.
Zusätzlich zu den Fast-Track- und Breakthrough-Therapie-Einstufungen hat MOLBREEVI von der FDA und der Europäischen Arzneimittelagentur (EMA) den Orphan-Drug-Status für die Behandlung von aPAP sowie von der britischen Zulassungsbehörde für Arzneimittel und Gesundheitsprodukte (MHRA) den Status Innovation Passport (IP) und Promising Innovative Medicine (PIM) erhalten.
Über die autoimmune pulmonale alveoläre Proteinose (aPAP)
aPAP ist eine seltene Lungenerkrankung, die durch die abnormale Ansammlung von Tensiden in den Lungenbläschen gekennzeichnet ist. Tenside besteht aus Proteinen und Lipiden und ist eine wichtige physiologische Substanz, die die Lungenbläschen auskleidet, um sie vor dem Zusammenbruch zu schützen. In einer gesunden Lunge wird überschüssiges Tensid von Immunzellen, den Alveolarmakrophagen, abgebaut und verdaut. Alveolarmakrophagen müssen durch den Granulozyten-Makrophagen-Kolonie-stimulierenden Faktor (GM-CSF) stimuliert werden, um bei der Beseitigung von Tensiden ordnungsgemäß zu funktionieren, aber bei aPAP wird GM-CSF durch Antikörper gegen GM-CSF neutralisiert, wodurch Makrophagen nicht in der Lage sind, das Tensid ausreichend zu beseitigen. Infolgedessen sammelt sich ein Überschuss an Tensid in den Lungenbläschen an, was zu einem gestörten Gasaustausch führt, was zu klinischen Symptomen von Atemnot führt, oft mit Husten und häufiger Müdigkeit. Bei den Patienten können auch Episoden von Fieber, Brustschmerzen oder Bluthusten auftreten, insbesondere wenn sich eine sekundäre Lungeninfektion entwickelt. Langfristig kann die Erkrankung zu schwerwiegenden Komplikationen führen, darunter Lungenfibrose und die Notwendigkeit einer Lungentransplantation.
Über Savara
Savara ist ein biopharmazeutisches Unternehmen, das sich auf seltene Atemwegserkrankungen in der klinischen Phase konzentriert. Unser Hauptprogramm, MOLBREEVI*, ist ein rekombinanter humaner Granulozyten-Makrophagen-Kolonie-stimulierender Faktor (GM-CSF) in der Phase-3-Entwicklung zur Behandlung der autoimmunen pulmonalen alveolären Proteinose (aPAP). MOLBREEVI wird über ein eFlow-Verneblersystem (PARI Pharma GmbH) verabreicht, das speziell für die Inhalation eines großen Moleküls entwickelt wurde. Unser Managementteam verfügt über umfangreiche Erfahrung in den Bereichen seltene Atemwegserkrankungen und Lungenmedizin, identifiziert ungedeckte Bedürfnisse und fördert Produktkandidaten effektiv zur Zulassung und Kommerzialisierung. Weitere Informationen finden Sie unter www.savarapharma.com und LinkedIn. ®
*MOLBREEVI ist der von der FDA und der EMA bedingt akzeptierte Handelsname für Molgramostim-Inhalationslösung. Es ist in keiner Indikation zugelassen. MOLBREEVI ist eine Marke von Savara Inc.
Zukunftsgerichtete Aussagen
Savara weist darauf hin, dass es sich bei den Aussagen in dieser Pressemitteilung, die keine Beschreibung historischer Tatsachen darstellen, um zukunftsgerichtete Aussagen im Sinne des Private Securities Litigation Reform Act von 1995 handelt. Zukunftsgerichtete Aussagen können durch die Verwendung von Wörtern identifiziert werden, die sich auf zukünftige Ereignisse oder Umstände beziehen, wie z. B. "erwarten", "beabsichtigen", "planen", "antizipieren", "glauben" und "werden". Zu diesen Aussagen gehören unter anderem Aussagen über das Potenzial von MOLBREEVI, die erste und einzige zugelassene Therapie für aPAP in den USA und Europa zu sein, den voraussichtlichen Zeitpunkt unserer Zulassungsantragstellung, unsere Überzeugung, dass die beispiellose Datenlage zeigt, dass MOLBREEVI den pulmonalen Gasaustausch und die klinischen Symptome im Zusammenhang mit dieser seltenen Lungenerkrankung verbessert, Aussagen zu den Auswirkungen der vorrangigen Prüfung und dass unsere kommerziellen Vorbereitungen auf dem richtigen Weg sind, um einen möglichen Start Anfang 2026 zu unterstützen. Savara erreicht möglicherweise keine der in solchen zukunftsgerichteten Aussagen genannten Punkte, und Sie sollten sich nicht in unangemessener Weise auf diese zukunftsgerichteten Aussagen verlassen. Diese zukunftsgerichteten Aussagen basieren auf den aktuellen Erwartungen von Savara und beinhalten Annahmen, die möglicherweise nie eintreten oder sich als falsch erweisen könnten. Die tatsächlichen Ergebnisse und der zeitliche Ablauf von Ereignissen können aufgrund verschiedener Risiken und Unsicherheiten erheblich von jenen abweichen, die in solchen zukunftsgerichteten Aussagen erwartet werden, einschließlich, aber nicht beschränkt auf die Risiken, die mit unserer Fähigkeit verbunden sind, MOLBREEVI für aPAP erfolgreich zu entwickeln, die behördliche Genehmigung dafür zu erhalten und zu vermarkten; die Risiken und Unsicherheiten im Zusammenhang mit den Auswirkungen weit verbreiteter Gesundheitsbedenken oder sich ändernder wirtschaftlicher oder geopolitischer Bedingungen; die Fähigkeit, die zukünftige Verwendung von Barmitteln und Reserven zu prognostizieren, die für Eventualverbindlichkeiten und Geschäftsvorgänge benötigt werden; die Verfügbarkeit ausreichender Ressourcen für den Betrieb von Savara und für die Durchführung oder Fortsetzung geplanter klinischer Entwicklungsprogramme; und der Zeitplan und die Fähigkeit von Savara, bei Bedarf zusätzliches Kapital zur Finanzierung des laufenden Betriebs zu beschaffen. Alle zukunftsgerichteten Aussagen werden in ihrer Gesamtheit ausdrücklich durch diese Warnhinweise eingeschränkt. Für eine detaillierte Beschreibung unserer Risiken und Unsicherheiten empfehlen wir Ihnen, unsere bei der SEC eingereichten Dokumente zu lesen, einschließlich unserer jüngsten Einreichungen auf Formular 8-K, Formular 10-K und Formular 10-Q. Sie werden davor gewarnt, sich in unangemessener Weise auf zukunftsgerichtete Aussagen zu verlassen, die nur zu dem Zeitpunkt gelten, an dem sie gemacht wurden. Savara übernimmt keine Verpflichtung, solche Aussagen zu aktualisieren, um Ereignisse oder Umstände widerzuspiegeln, die nach dem Datum ihrer Abgabe eingetreten sind, es sei denn, dies ist gesetzlich vorgeschrieben.
Quellversion auf businesswire.com anzeigen: https://www.businesswire.com/news/home/20250326110111/en/
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für Medien und Investor Relations Savara Inc.
Temre Johnson, Executive Director, Corporate Affairs
ir@savarapharma.com
Quelle: Savara Inc.
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TSIACOM schrieb am 28.05.2025 08:42 Uhr
