Zur Behandlung der homozygoten familiären Hypercholesterinämie (HoFH)

Ultragenyx führt Evkeeza (Evinacumab) in Deutschland ein

Evkeeza ist das erste von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) und der Europäischen Kommission (EC) zugelassene Medikament einer neuen Klasse zur Behandlung einer seltenen erblichen Form erhöhten Cholesterins

BERLIN, Sept. 01, 2023 (GLOBE NEWSWIRE) -- Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (NASDAQ: RARE), ein biopharmazeutisches Unternehmen, das sich auf die Entwicklung neuer Therapien für seltene genetische Erkrankungen spezialisiert hat, gibt die Einführung von Evkeeza (Wirkstoff: Evinacumab) in Deutschland bekannt. Evkeeza wurde im Juni 2021 von der Europäischen Kommission zugelassen als adjuvante Therapie zu Diät und anderen Therapien zur Senkung des Lipoprotein-Cholesterins niedriger Dichte (low-density lipoprotein-cholesterol, LDL-C) zur Behandlung von Erwachsenen und Jugendlichen ab 12 Jahren mit homozygoter familiärer Hypercholesterinämie (HoFH). Ab dem 1. September 2023 ist Evkeeza in Deutschland verfügbar und voll erstattungsfähig. Als erster zugelassener monoklonaler Antikörper zur Inhibition des Angiopoietin-Like-3 Proteins (ANGPTL3) hat Evkeeza einen völlig neuen Wirkansatz. Evkeeza wird als intravenöse Infusion über die Dauer von 60 Minuten alle 4 Wochen verabreicht. Diese Therapie steht jetzt in Deutschland zur Verfügung.

“Die Neueinführung von Evkeeza zur Behandlung der homozygoten familiären Hypercholesterinämie in Deutschland ist das neueste Beispiel unseres Commitments, neue Behandlungsoptionen für Betroffene mit seltenen genetischen Erkrankungen zu entwickeln“, so Jane Cooper, Senior Vice President und Regional Head für Europa, den Mittleren Osten und Afrika bei Ultragenyx. „Wir sind stolz darauf, diese Behandlung in Deutschland anbieten zu können und werden mit Ärzten und Kostenträgern dafür arbeiten, bedürftigen Patienten den Zugang zu dieser potentiell lebensverändernden Therapie zu ermöglichen.“

ANGPTL3-Inhibitoren werden bereits in der neuesten Konsensus-Publikation der Europäischen Atherosklerose-Gesellschaft (European Atherosclerosis Society, EAS) zur Behandlung von HoFH-Patienten empfohlen, die mit Statinen, Ezetimib und PCSK9-Inhibitoren nicht die empfohlenen LDL-Zielwerte erreichen.

“Patienten mit HoFH sprechen meist nicht gut auf herkömmliche Therapien zur Senkung des LDL-Cholesterins an und sind dadurch nach wie vor einem extrem hohen kardiovaskulären Risiko ausgesetzt“, erläuterte Prof. Dr. Gerald Klose, Lipidologe und Gastroenterologe aus Bremen und Mitglied des wissenschaftlichen Beirats der Lipid-Liga. „In Kombination mit Diät und anderen LDL-Cholesterin-senkenden Therapien stellt Evinacumab eine potente Behandlungsoption für diese seltene Erkrankung dar und ermöglicht eine effektivere Kontrolle von LDL-Cholesterin und Triglyzeriden bei Patienten mit HoFH.“