Zur Behandlung der homozygoten familiären Hypercholesterinämie (HoFH)

Ultragenyx führt Evkeeza (Evinacumab) in Deutschland ein - Seite 2

Über die homozygote familiäre Hypercholesterinämie (HoFH)

HoFH, auch als homozygote FH bezeichnet, ist die schwerste Form erblicher Hypercholesterinämie. Diese sehr seltene Erkrankung betrifft weltweit einen von 160.000 bis 300.000 Menschen. HoFH tritt auf, wenn zwei Kopien eines Gens, das familiäre Hypercholesterinämie (FH) verursacht, ererbt werden, eines von jedem Elternteil. Dies führt zu einer gefährlich hohen Konzentration (>400 mg/dl) an LDL-C, dem „schlechten“ Cholesterin. Betroffene mit HoFH sind einem hohen Risiko für vorzeitige Atherosklerose und kardiale Ereignisse schon im Kindesalter ausgesetzt und haben eine erhöhte kardiovaskuläre Mortalität.

Über Evkeeza (Evinacumab)

Evkeeza ist ein vollständig humaner monoklonaler Antikörper und die erste Therapie für HoFH mit einem neuartigen Wirkmechanismus: Ekveeza bindet und blockiert die Funktion des Angiopoietin-Like-3 Proteins (ANGPTL3), eines Proteins, das eine Schlüsselrolle im Lipidmetabolismus spielt. Patienten mit eingeschränkter Funktion des ANGPTL3-Gens (so genannte Loss-of-Function-Mutationen) haben signifikant niedrigere Konzentrationen bestimmter Lipide im Blut – darunter LDL-C – und ein wesentlich geringeres Risiko, eine koronare Herzkrankheit zu entwickeln. Durch die Inhibition von ANGPTL3 in Patienten mit HoFH senkt Evkeeza LDL-C und Triglyzeride. Evkeeza wird alle 4 Wochen als Infusion verabreicht.

Evkeeza wurde von der Europäischen Kommission als adjuvante Therapie zu Diät und anderen Therapien zur Senkung des Lipoprotein-Cholesterins niedriger Dichte (low-density lipoprotein-cholesterol, LDL-C) zur Behandlung von Erwachsenen und Jugendlichen ab 12 Jahren mit homozygoter familiärer Hypercholesterinämie (HoFH) zugelassen. Regeneron Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: REGN), entdeckte und entwickelte Evkeeza und vertreibt das Produkt in den USA, während Ultragenyx die Vermarktung von Evkeeza für HoFH in Ländern außerhalb der USA verantwortet.

Indikation

Im Europäischen Wirtschaftsraum ist Evkeeza als adjuvante Therapie zu Diät und anderen Therapien zur Senkung des LDL-C bei Erwachsenen und Jugendlichen ab 12 Jahren mit HoFH zugelassen. Eine Erweiterung der Zulassung auf Kinder ab 5 Jahren wurde kürzlich bei der European Medicines Agency beantragt.

Wichtige Sicherheitsinformationen zu Evkeeza (Evinacumab)

In einer Phase 3-Studie mit Evkeeza (R1500-CL-1629) an 65 Patienten mit HoFH waren die häufigsten unerwünschten Ereignisse Nasopharyngitis (13,7% der Patienten), Influenza-ähnliche Erkrankung (7,7%), Schwindel (6%), Rückenschmerzen und Übelkeit (jeweils 5,1%). Das schwerste beobachtete unerwünschte Ereignis war Anaphylaxie (0,9%).