Santhera gibt Veröffentlichung von Daten zur Wirksamkeit, Sicherheit und Verträglichkeit von Vamorolon (AGAMREE) bei Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie in Neurology bekannt

• Die Resultate von 112 DMD-Patienten über die Studiendauer von 48 Wochen bestätigen die Aufrechterhaltung der Wirksamkeit und die Vorteile bei Sicherheit und Verträglichkeit der Behandlung mit Vamorolon
• AGAMREE hat bei Patienten, die von der Standardbehandlung mit Kortikosteroiden umgestellt wurden, Sicherheitsvorteile in Bezug auf die Wiederherstellung der Knochengesundheit und des Wachstums gezeigt
• Im Rahmen von klinischen Studien und Zugangsprogrammen wurden inzwischen mehr als 200 Patienten bis zu 84 Monate lang mit Vamorolon behandelt
• AGAMREE ist das einzige in der Europäischen Union (EU) zugelassene Medikament zur Behandlung aller DMD-Patienten ab einem Alter von 4 Jahren [1] und die erste in den USA, der EU und Grossbritannien zugelassene DMD-Therapie

Pratteln, Schweiz, 14. Februar 2024 – Santhera Pharmaceuticals (SIX: SANN) gibt die Veröffentlichung der Publikation "Efficacy and Safety of Vamorolone Over 48 Weeks in Boys With Duchenne Muscular Dystrophy" in der Fachzeitschrift Neurology [2] bekannt. Die Veröffentlichung berichtet über die Ergebnisse der 48-wöchigen Behandlung mit Vamorolon bei Patienten mit DMD in der VISION-DMD Studie. Sie bestätigt das langfristige Wirksamkeits- und Sicherheitsprofil sowie die im Allgemeinen gute Verträglichkeit von Vamorolon, in Übereinstimmung mit den Studienergebnissen nach 24 Wochen, die zuvor in JAMA Neurology [3] veröffentlicht wurden.

Die Veröffentlichung in Neurology besagt:

“Vamorolon ist ein dissoziatives Kortikosteroid, das selektiv an den Glukokortikoidrezeptor bindet und im Vergleich zu Prednison bei Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) eine ähnliche Wirksamkeit und geringere Sicherheitsbedenken gezeigt hat [3]. Diese Studie [VISION-DMD] wurde durchgeführt, um die Wirksamkeit und Sicherheit von Vamorolon über einen Zeitraum von 48 Wochen zu beurteilen und um Crossover-Teilnehmer zu untersuchen (Prednison zu Vamorolon; Placebo zu Vamorolon).

Insgesamt wurden 121 Teilnehmer mit DMD randomisiert. Vamorolon in einer Dosis von 6 mg/kg/d zeigte eine anhaltende Verbesserung für alle motorischen Messparameter bis Woche 48 (z.B. für den primären Endpunkt, der Geschwindigkeit der Aufstehbewegung [TTSTAND], in Woche 24 0,052 Aufstehbewegungen/Sekunde [kleinster quadratischer Mittelwert/LSM, Standardabweichung/SE 0,0130] gegenüber LSM 0,0446 [SE 0,0138] in Woche 48). Nach 48 Wochen zeigte Vamorolon in einer Dosis von 2 mg/kg/d ähnliche Verbesserungen wie 6 mg/kg/d für das North Star Ambulatory Assessment (NSAA) (Vamorolon 6 mg/kg/d-Vamorolon 2 mg/kg/d LSM [SE] 0,49 [1,14]; 95% CI -1,80 bis 2,78, p=0,67), aber weniger Verbesserungen für andere motorische Ergebnisse. Die Placebo-zu-Vamorolon wechselnde Gruppe (6 mg/kg/d) zeigte nach 20 Behandlungswochen rasche Verbesserungen, die sich dem Nutzen einer 48-wöchigen 6 mg/kg/d-Vamorolon-Behandlung für TTSTAND, Zeit zum Laufen/Gehen über 10 m und NSAA annäherten. Nach der Umstellung von Prednison auf 6 mg/kg/d Vamorolon kam es bei diesen Patienten zu einer signifikanten Verbesserung des linearen Wachstums, und zu einer raschen Umkehrung des Prednison-induzierten Rückgangs der Biomarker für den Knochenumsatz in beiden Umstellungsgruppen. Nach 24 Behandlungswochen kam es zu einem Anstieg des BMI, der sich dann in beiden Vamorolon-Gruppen stabilisierte.