Santhera gibt Veröffentlichung von Daten zur Wirksamkeit, Sicherheit und Verträglichkeit von Vamorolon (AGAMREE) bei Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie in Neurology bekannt - Seite 2

Die Verbesserungen der motorischen Ergebnisse, die mit 6 mg/kg/d Vamorolon nach 24 Behandlungswochen beobachtet wurden, blieben auch nach 48 Behandlungswochen erhalten. Vamorolon in einer Dosis von 6 mg/kg/d zeigte eine bessere Aufrechterhaltung der Wirkung im Vergleich zu Vamorolon in einer Dosis von 2 mg/kg/d für die meisten (3/5) motorischen Ergebnisse. Die knochenschädigenden Wirkungen von Prednison (Wachstumsverzögerung und Rückgang der Knochenbiomarker im Serum) waren reversibel, nachdem die Behandlung auf Vamorolon umgestellt wurde.”

AGAMREE ist das erste und einzige Arzneimittel für DMD, das in der EU uneingeschränkt zugelassen wurde. Nach der Zulassung in den USA im vergangenen Oktober und in Grossbritannien im Januar ist es die erste zugelassene Behandlung für Patienten mit dieser Krankheit in allen drei Gebieten.

Über AGAMREE (Vamorolon)
Vamorolon ist ein neuartiges Arzneimittel mit einem Wirkmechanismus, der auf der Bindung an denselben Rezeptor wie Glukokortikoide beruht, aber dessen nachgeschaltete Aktivität modifiziert und kein Substrat für die 11-β-Hydroxysteroid-Dehydrogenase (11β-HSD) Enzyme ist, das für die lokale Erhöhung im Gewebe und die kortikosteroid-assoziierte Toxizität in lokalen Geweben verantwortlich sein dürfte, und gilt daher als dissoziativer Entzündungshemmer [3-5]. Dieser Mechanismus hat das Potenzial, die Wirksamkeit von den Sicherheitsbedenken gegenüber Steroiden zu entkoppeln. Daher könnte Vamorolon eine Alternative zu den bestehenden Glukokortikoiden, der derzeitigen die Standardtherapie für Kinder und Jugendliche mit DMD, darstellen [3-5].

In der zulassungsrelevanten VISION-DMD-Studie erreichte Vamorolon den primären Endpunkt Geschwindigkeit der Aufstehbewegung (TTSTAND) im Vergleich zu Placebo (p=0,002) nach 24 Behandlungswochen und zeigte ein günstiges Sicherheits- und Verträglichkeitsprofil [4]. Die am häufigsten gemeldeten Nebenwirkungen waren cushingoides Aussehen, Erbrechen, Gewichtszunahme und Reizbarkeit. Im Allgemeinen waren die Nebenwirkungen von leichtem bis mittlerem Schweregrad.

Die derzeit verfügbaren Daten zeigen, dass Vamorolon im Gegensatz zu Kortikosteroiden das Wachstum nicht einschränkt [6] und keine negativen Auswirkungen auf den Knochenstoffwechsel hat, was durch normale Serummarker für Knochenbildung und -resorption belegt wird [7].

AGAMREE (Vamorolon), ein Arzneimittel für seltene Leiden, ist in den USA (prescribing information), der Europäischen Union (Zusammenfassung der Merkmale des Arzneimittels) und im Vereinigten Königreich für die Anwendung zugelassen.