Abeona Therapeutics präsentiert beim 13. WORLDSymposium(TM) 2017 aktuelle Ergebnisse der klinischen Phase 1/2-Studie zu ABO-102 zur Behandlung von MPS IIIA - Seite 2

Gemäß dem Studiendesign erhielten die Probanden eine einmalige intravenöse Injektion von ABO-102, um den viralen AAV-Vektor systematisch im ganzen Körper zu verteilen und eine gesunde Kopie des Gens, das die MPS IIIA-Erkrankung auslöst, einzuführen. Die Probanden werden zu verschiedenen Zeitpunkten nach der Injektion untersucht, um die Sicherheit sowie die ersten Anzeichen der biologischen Wirkung und klinischen Aktivität zu beurteilen, die darauf hindeuten, dass ABO-102 das gewünschte Gewebe im Körper einschließlich dem zentralen Nervensystem erfolgreich erreicht hat. Über folgende Beobachtungen wurde auf der WORLDSymposium(TM) Konferenz berichtet:

• Sicherheit: ABO-102 erwies sich bei den Patienten, denen die niedrige Dosis von 5E13 vg/kg ABO-102 injiziert wurde, als gut verträglich und es traten bisher, d. h. 650 Tage nach der Injektion, keine behandlungsbedingten schwerwiegenden unerwünschten Ereignisse (SUE) auf. Die Aufnahme von Patienten in die Hochdosisgruppe hat begonnen und bislang wurden keine schwerwiegenden unerwünschten Ereignisse (SUE) gemeldet.
  
  
• Biologische Wirkung: Gemäß veröffentlichter Studien zum natürlichen Krankheitsverlauf von MPS III weisen die untersuchten Patienten als Krankheitssymptom eine signifikant erhöhte Speicherung von GAG (Heparansulfat oder "HS") im Liquor cerebrospinalis (Gehirn-Rückenmarks-Flüssigkeit, CSF) und im Urin auf. Wie bereits bekannt gegeben, wurde bei allen Patienten in der niedrigen Dosisgruppe eine Verringerung von HS in der CSF um 25,6 % +/- 0,8 % gegenüber dem Ausgangswert festgestellt, was nahelegt, dass ABO-102 nach der intravenösen Verabreichung die Blut-Hirn-Schranke passiert hat. Bei der Nachuntersuchung sechs Monate nach der Injektion (n=2) war das HS-Volumen in der CSF weiter auf 63,1 % +/- 0,5 % der Ausgangswerte gesunken, was eine weitere Verbesserung bezüglich des Abbaus des zugrunde liegenden krankhaften Zuckerspeichers (GAG) vermuten lässt. Die vorgelegten Daten zeigten eine Reduzierung von Heparansulfat und der Gesamtzahl der GAG-Fragmente im Urin.
   
• Hepatosplenomegalie: Die Studie zum natürlichen Krankheitsverlauf mit 25 MPS III-Patienten (Truxal et. al., 2016, Mol. Genet. Metab.) zeigte zu Studienbeginn ein erhöhtes Leber- und Milzvolumen bei den Patienten (116 % gegenüber 88 %), das sich in der Beobachtungsphase von einem Jahr nicht änderte. Bei allen drei Probanden wurde 30 Tage nach der Injektion eine signifikante Reduzierung des Lebervolumens (17,1 % +/- 1,9 %) festgestellt. Bei der sechs Monate nach der Injektion durchgeführten Nachuntersuchung der Patienten der niedrigen Dosisgruppe (n=2) blieb dieser positive Effekt erhalten. Das Lebervolumen war weiter um 29,7 - 30,3 % und das Milzvolumen um 2,2 - 12,9 % gegenüber dem Ausgangswert gesunken.