Abeona Therapeutics präsentiert beim 13. WORLDSymposium(TM) 2017 aktuelle Ergebnisse der klinischen Phase 1/2-Studie zu ABO-102 zur Behandlung von MPS IIIA - Seite 3

 

Beurteilung der kognitiven Fähigkeiten: In der klinischen Studie wurden drei validierte Methoden bzw. Skalen zur Beurteilung der neurokognitiven Fähigkeiten und des Verhaltens eingesetzt: die Leiter International Performance Scale Third Edition (Leiter-3), die Vineland Adaptive Behavior Scale, Second Edition (Vineland-II) und die Mullen Scale of Early Learning. Die Beurteilung der kognitiven Fähigkeiten erfolgte zu Studienbeginn und sechs Monate nach der Injektion (n=2). Außerdem wird sie bei den Untersuchungen 12 Monate nach der Injektion vorgenommen. Diese Beurteilung ermöglicht die Untersuchung mehrerer Subdomänen, z. B. Feinmotorik, Sehschärfe, Ausdrucksfähigkeit, Sprachverständnis usw. Sechs Monate nach der Behandlung gab es bei der Untersuchung der ersten beiden Patienten in der niedrigen Dosisgruppe erste Anzeichen einer Stabilisierung der kognitiven Fähigkeiten. Die zwei Probanden zeigten bei der Untersuchung sechs Monate nach der Injektion Anzeichen für eine Stabilisierung oder Verbesserung (durchschnittlich 60 % über zwei Probanden) in mehreren Mullen-Subdomänen. Die Bewertungen des adaptiven Verhaltens gemäß der Vineland-Skala hatten sich ebenfalls stabilisiert. Bei beiden Probanden verbesserte sich die Fähigkeit, einzelne Elemente des nonverbalen Leiter-R-Intelligenztests durchzuführen, was zu besseren Normwerten führte.

"Die Daten zeigen eine frühzeitige und zuverlässige systemische Abgabe von ABO-102 und die erheblichen Reduzierungen von HS (GAG) im zentralen Nervensystem bestätigen nachweislich unseren Behandlungsansatz der intravenösen Verabreichung von ABO-102 für Patienten mit dem Sanfilippo-Syndrom", kommentierte Timothy J. Miller, Ph.D., President und CEO von Abeona Therapeutics. "Wir freuen uns sehr über die anhaltenden Biomarker-Signale in dieser Studie und über einen ersten positiven Trend bei der Beurteilung der neurokognitiven Fähigkeiten. Obwohl wir uns noch in einem sehr frühen Stadium in der Studie befinden, stimmen uns die ersten Ergebnisse sehr zuversichtlich und wir freuen uns darauf, weitere Patienten in die Studie aufzunehmen und den Ausbau durch zwei zusätzliche internationale Prüfzentren zu beschleunigen."