Mallinckrodt gibt Ergebnisse der Zwischenanalyse aus klinischer Phase-3-Studie für Therakos Plattform zur Behandlung von pädiatrischen Patienten mit steroidrefraktärer akuter Graft-versus-Host-Krankheit bekannt

-- Allgemeine Ansprechrate übertrifft das für die Halbzeit der Studie spezifizierte Ziel (n=25); Unternehmen entscheidet sich dafür, die Rekrutierung weiterer Patienten wie vom Protokoll vorgesehen einzustellen --

STAINES-UPON-THAMES, Vereinigtes Königreich, 22. Februar 2019 /PRNewswire/ -- Mallinckrodt plc (NYSE:MNK), ein führendes global tätiges Spezialpharmaunternehmen, gab heute die Zwischenergebnisse einer vom Unternehmen gesponserten einarmigem, Open-Label- und multizentrischen Phase-3-Studie bekannt, die die Wirksamkeit der Therakos Photopherese-Plattform zur Behandlung von steroidrefraktärer akuter Graft-versus-Host-Krankheit (aGvHD) bei pädiatrischen Patienten in Verbindung mit gelöstem Methoxsalen untersucht. Da die allgemeine Ansprechrate über dem für die Halbzeit der Studie spezifizierten Ziel liegt, verzichtet das Unternehmen auf eine weitere Rekrutierung von zusätzlichen Patienten für diese klinische Studie.

Die geplante Zwischenanalyse erfolgte zur Halbzeit der Patientenaufnahme (n=25) nach einem Therapiezeitraum von vier Wochen für die pädiatrischen Patienten (Altersgruppe 1 - 21 Jahren), um die Ansprechraten zu beurteilen. Die Analyse ergab eine allgemeine Ansprechrate von 74%. Das Unternehmen führte außerdem eine 12 Wochen-Ad-hoc-Analyse durch, die eine allgemeine Ansprechrate von 48% zeigte. Laut Studienprotokoll ist ein Abbruch der Studie möglich, wenn die allgemeine Ansprechrate zum Zeitpunkt der Vierwochen-Interimsanalyse bei mindestens 48% liegt. Elf schwere unerwünschte Zwischenfälle wurden gemeldet, was zum Ausschluss von zwei Patienten und zu zwei Todesfällen führte; keiner dieser Zwischenfälle wird als mit der Therakos Photopherese-Therapie assoziiert erachtet. Die Sicherheit und Wirksamkeit des THERAKOS CELLEX Photopherese-Systems zur Verwendung bei der Behandlung von pädiatrischen Patienten mit steroidrefraktärer aGvHD wurde von keiner Aufsichtsbehörde evaluiert.

„Mallinckrodt freut sich, dass wir bei dieser fragilen Patientenpopulation mit der Community im Bereich der pädiatrischen Transplantationsmedizin zusammenarbeiten konnten", erklärt Steven Romano, M.D., Executive Vice President und Chief Scientific Officer von Mallinckrodt. „Wir glauben, dass die vollständigen Details aus der Interimsanalyse der Studie - die veröffentlicht werden - einen wertvollen Beitrag zum Datenbestand dieses lebensgefährlichen Zustandsbilds leisten werden".