Akcea gibt Bewilligung der Kostenübernahme für TEGSEDI (Inotersen) in Österreich zur Behandlung von hereditärer Transthyretin-Amyloidose mit Polyneuropathie bekannt

TEGSEDI ist das erste Antisense-Oligonukleotid-Medikament für hATTR-Patienten mit Polyneuropathie in Österreich, das als subkutane Injektion im heimischen Umfeld verabreicht werden kann

TEGSEDI ist jetzt in 15 Ländern kommerziell erhältlich

BOSTON, 22. Juli 2020 /PRNewswire/ -- Akcea Therapeutics, Inc. (NASDAQ: AKCA), ein Tochterunternehmen, das sich mehrheitlich im Besitz von Ionis Pharmaceuticals, Inc., befindet, gab heute bekannt, dass der Dachverband der Österreichischen Sozialversicherungsträger (oder DV) die Genehmigung für die bundesweite Kostenerstattung von TEGSEDI (Inotersen) zur Behandlung der hereditären Transthyretin-Amyloidose (hATTR-Amyloidose) bei erwachsenen Patienten mit Polyneuropathie der Stadien 1 oder 2 erteilt hat.

„Wir freuen uns, dass der Dachverband der Österreichischen Sozialversicherungsträger nach eingehender Bewertung von TEGSEDI den erheblichen ungedeckten medizinischen Bedarf bei hATTR-Amyloidose sieht und den nachgewiesenen Nutzen von TEGSEDI für Patienten, die mit dieser fortschreitenden und potenziell tödlichen Krankheit in Österreich leben, anerkennt", sagt Michael Pollock, SVP, Head of Europe bei Akcea. „Dies ist ein bedeutender Meilenstein für unser Team, und wir freuen uns, diese dringend benötigte Behandlungsform den in Frage kommenden Patienten in Österreich zugänglich machen zu können".

Die hATTR-Amyloidose ist eine unterschätzte, stark einschränkende und fortschreitende Erkrankung. Sie wird durch die Bildung von TTR-Proteinen ausgelöst, die sich aufgrund vererbter Mutationen abnorm falten. Kennzeichnend ist die Anlagerung von Amyloid-Fibrillen im gesamten Körper, auch im Nervengewebe, was gravierende Folgen für die Lebensqualität des Patienten haben kann.

TEGSEDI ist eine subkutane Injektion, die einmal wöchentlich zu Hause verabreicht wird. TEGSEDI bekämpft die mit hATTR-Amyloidose einhergehende Polyneuropathie gezielt am Ursprung, indem es das defekte Gen bei den betroffenen Patienten stummschaltet und die Produktion des abnormalen TTR-Proteins reduziert. Es ist das erste Medikament aus der Klasse der Antisense-Oligonukleotide, das in Österreich für hATTR-Amyloidose-Patienten mit Polyneuropathie zur Verfügung steht, und gleichzeitig die erste verfügbare Behandlung, die bequem in den eigenen vier Wänden erfolgen kann. 

„Viele Patienten in Österreich leben seit Jahren mit den fortschreitenden und gravierenden Auswirkungen dieser Krankheit, für die es nur eingeschränkte Behandlungsmöglichkeiten gibt, und ich freue mich, dass ich ihnen jetzt eine zusätzliche Option anbieten kann, die umfassend untersucht wurde", erklärt Professor Wolfgang Löscher von der Universitätsklinik für Neurologie an der medizinischen Universität Innsbruck. „Forschungsergebnisse deuten außerdem darauf hin, dass ein früherer Zugang zur Behandlung der hATTR-Amyloidose dazu beitragen kann, das Fortschreiten der Krankheit zu verlangsamen, was die jetzt bewilligte Kostenübernahme noch wichtiger für die hATTR-Amyloidose-Community in Österreich macht".

Die positive Empfehlung des Dachverbands der Österreichischen Sozialversicherungsträger zur Rückerstattung für TEGSEDI basierte auf den Ergebnissen der Phase-III-Studie NEURO-TTR bei hATTR-Amyloidose-Patienten mit Polyneuropathie-Symptomen. Die Daten aus der Studie zeigten, dass die Behandlung mit TEGSEDI für Patienten im Vergleich zu Patienten, die mit Placebo behandelt wurden, einen signifikanten Nutzen in beiden primären Endpunkten aufwies: dem Norfolk QoL-DN (Norfolk Quality of Life Questionnaire-Diabetic Neuropathy) und dem mNIS+7 (modified Neuropathy Impairment Score +7), ein Maß für das Fortschreiten neuropathischer Krankheiten. 

TEGSEDI war 2018 das erste auf RNA-ausgerichtete Therapeutikum das durch die Europäische Kommission für erwachsene Patienten mit hATTR-Amyloidose zugelassen wurde. TEGSEDI hat seither weltweit fortlaufend regulatorische Genehmigungen und Zulassungen zur Kostenübernahme erhalten, zuletzt in Italien und Portugal. 

INFORMATIONEN ZU TEGSEDI (INOTERSEN)
TEGSEDI ist von der amerikanischen Arzneimittelbehörde (FDA) für die Behandlung von Polyneuropathie infolge hereditärer Transthyretin (hATTR)-vermittelter Amyloidose bei Erwachsenen zugelassen. TEGSEDI wurde von Ionis Pharmaceuticals erforscht und entwickelt und ist das weltweit erste und einzige auf die RNA abzielende subkutane Arzneimittel zur Verringerung der Produktion des menschlichen Transthyretin (TTR)-Proteins. TEGSEDI ist auch zur Vermarktung in der Europäischen Union und Kanada für die Behandlung der hereditären Transthyretin-Amyloidose bei erwachsenen Patienten mit Polyneuropathie der Stadien 1 oder 2 zugelassen.

Die Zulassung basiert auf den Ergebnissen der NEURO-TTR-Studie, einer randomisierten (2:1), doppelblinden, placebokontrollierten, 15-monatigen internationalen Phase-III-Studie an 172 Patienten mit hATTR-Amyloidose und Symptomen einer Polyneuropathie. In der NEURO-TTR-Studie zeigte TEGSEDI gegenüber Placebo eine erhebliche Verbesserung in Bezug auf den neuropathischen Krankheitsverlauf und die Lebensqualität, gemessen am modifizierten Neuropathy Impairment Score +7 (mNIS+7) und am Gesamtscore des Norfolk QOL-DN (Norfolk Quality of Life Questionnaire-Diabetic Neuropathy). Die mit TEGSEDI behandelten Patienten wiesen einen ähnlichen Nutzen auf, unabhängig von Untergruppen wie Alter, Geschlecht, Ethnie, Region, Neuropathy Impairment Score (NIS), Val30Met-Mutationsstatus und Krankheitsstadium.

Die Zulassung basiert auch auf Daten aus der NEURO-TTR-Open Label Extension (OLE) Studie, einer fortlaufenden Studie mit Patienten, die an der NEURO-TTR-Studie teilgenommen haben. Die Studie untersucht die langfristige Sicherheit und Wirksamkeit von TEGSEDI.

Die vollständigen Informationen zur Verschreibung von TEGSEDI finden Sie unter www.TEGSEDI.com.

WICHTIGE INFORMATIONEN ZUR SICHERHEIT

BLACK-BOX-WARNUNG: THROMBOZYTOPENIE UND GLOMERULONEPHRITIS

Thrombozytopenie 

• TEGSEDI führt zu einer Reduzierung der Thrombozytenzahl, was zu einer plötzlich auftretenden, unvorhersehbaren und möglicherweise lebensbedrohlichen Thrombozytopenie führen kann. Ein Patient der klinischen Studie verstarb infolge einer intrakraniellen Blutung
• TEGSEDI ist für Patienten mit einer Thrombozytenzahl von unter 100 x 10⁹ /L kontraindiziert
• Die Thrombozytenzahl ist vor Beginn der Behandlung mit TEGSEDI zu ermitteln. Während der Behandlung sollte die Thrombozytenzahl wöchentlich kontrolliert werden, wenn die Werte bei 75 x 10⁹ /L oder mehr liegen, und häufiger, wenn die Werte unter 75 x 10⁹ /L liegen
• Sollte ein Patient Anzeichen oder Symptome einer Thrombozytopenie aufweist, ist schnellstmöglich die Thrombozytenzahl zu ermitteln. Der Patient sollte keine weitere TEGSEDI-Gabe erhalten, wenn die Thrombozytenzahl nicht von einem Arzt abgeklärt und als annehmbar erachtet wurde
• Nach Abbruch einer Behandlung (egal aus welchen Gründen abgebrochen wurde) ist die Thrombozytenzahl mindestens weitere 8 Wochen, oder, wenn sie unter dem Normalwert liegt, noch länger zu überwachen, um zu verifizieren, dass die Thrombozytenzahl 75 x 10⁹ /L nicht unterschreitet. 

Glomerulonephritis

• TEGSEDI kann eine Glomerulonephritis verursachen, die möglicherweise eine immunsuppressive Therapie erfordert und zu einem dialysepflichtigen Nierenversagen führen kann. Ein Patient in der klinischen Studie, bei dem eine Glomerulonephritis auftrat und der keine immunsuppressive Therapie erhielt, blieb dialysepflichtig. In klinischen Studien traten Fälle von Glomerulonephritis zusammen mit einem nephrotischen Syndrom auf, das sich durch Ödeme, Hyperkoagulabilität mit venöser oder arterieller Thrombose, und erhöhter Infektionsanfälligkeit äußern kann
• TEGSEDI darf generell nicht bei Patienten mit einem Protein-Kreatinin-Quotient im Urin (UPCR) von 1000 mg/g oder mehr zum Einsatz kommen
• Vor Beginn der Medikation mit TEGSEDI sollten das Serumkreatinin, die geschätzte glomeruläre Filtrationsrate (eGFR) und der Protein-Kreatinin-Quotient im Urin (UPCR) bestimmt und eine Urinanalyse durchgeführt werden. Während der Behandlung sind das Serumkreatinin, die eGFR-Urinanalyse und der UPCR alle 2 Wochen zu überwachen. TEGSEDI sollte nicht an Patienten verabreicht werden, bei denen ein UPCR von 1000 mg/g oder höher oder eine eGFR von unter 45 mL/Minute/1,73 m² festgestellt wird. Hier muss zunächst die Ursache abgeklärt werden
• Wenn sich nach Aussetzen der Dosis der eGFR-Wert auf ≥45 mL/Minute/1,73 m² erhöht und der UPCR auf unter 1000 mg/g sinkt, oder die Ursache für die eingeschränkte Nierenfunktion abgeklärt und behoben wurde, kann die wöchentliche Dosierung wieder aufgenommen werden. Bei Patienten mit einem UPCR von 2000 mg/g oder höher müssen weitere Untersuchungen auf akute Glomerulonephritis durchgeführt werden, wenn dies klinisch indiziert ist. Wenn eine akute Glomerulonephritis nachgewiesen wird, sollte TEGSEDI dauerhaft abgesetzt werden

TEGSEDI REMS-Programm

• Aufgrund des Risikos von schweren Blutungen infolge einer schweren Thrombozytopenie und des Risikos einer Glomerulonephritis, die beide eine häufige Überwachung erfordern, ist TEGSEDI nur über ein eingeschränktes Vertriebsprogramm namens TEGSEDI REMS Program im Rahmen der FDA-Vorschriften für eine Risikomanagementstrategie (Risk Evaluation and Mitigation Strategy, REMS) bei Arzneimitteln erhältlich

KONTRAINDIKATIONEN

TEGSEDI ist in folgenden Fällen kontraindiziert

• Bei Patienten, die eine Thrombozytenzahl von unter 100 x 10⁹ /L aufweisen
• Bei Patienten, bei denen TEGSEDI in der Vergangenheit eine akute Glomerulonephritis verursacht hat
• Bei Patienten, die in der Vergangenheit eine Überempfindlichkeitsreaktion gegen TEGSEDI gezeigt haben 

WARNHINWEISE UND VORSICHTSMASSNAHMEN

Thrombozytopenie

TEGSEDI führt zu einer reduzierten Anzahl von Thrombozyten, was zu einer plötzlich auftretenden, unvorhersehbaren und möglicherweise lebensbedrohlichen Thrombozytopenie führen kann. In Studie 1 traten bei 25% der mit TEGSEDI behandelten Patienten Thrombozytenzahlen von unter 100 x 10⁹ /L auf, im Vergleich zu 2% der Patienten unter Placebo. Thrombozytenzahlen von unter 75 x 10⁹ /L wiesen 14% der mit TEGSEDI behandelten Patienten auf. Bei den Placebo-Patienten hatte kein Patient diesen Wert. Ein Patient in einer klinischen Studie verstarb infolge einer intrakraniellen Blutung. Die Behandlung mit TEGSEDI darf nicht bei Patienten eingeleitet werden, deren Thrombozytenzahl bei unter 100 x 10⁹ /L liegt. Es gelten die empfohlenen Maßnahmen für Überwachung und Behandlung in Bezug auf die Thrombozytenzahl.

Zu den Symptomen einer Thrombozytopenie können ungewöhnliche oder anhaltende Blutungen (z. B. Petechien, spontane Blutergüsse, Hämatome, subkonjunktivale Blutungen, Zahnfleischbluten, Nasenbluten, Hämoptyse, unregelmäßige oder ungewöhnlich starke Menstruationsblutungen, Bluterbrechen, Blut im Urin, Hämatochezie, Melaena), Nackensteifheit oder atypische starke Kopfschmerzen gehören. Patienten und Pflegekräfte sollten angewiesen werden, auf Symptome einer Thrombozytopenie zu achten und entsprechend sofort ärztlichen Rat einzuholen.

 Glomerulonephritis und Nierentoxizität

TEGSEDI kann eine Glomerulonephritis verursachen, die zu einem dialysepflichtigen Nierenversagen führen kann. In Studie 1 trat bei drei Patienten (3%), die mit TEGSEDI behandelt wurden, eine Glomerulonephritis auf, bei den Placebo-Patienten trat keine Glomerulonephritis auf. Ein Patient erhielt keine immunsuppressive Behandlung und blieb dialysepflichtig. Bei Verdacht auf eine Glomerulonephritis ist eine umgehende Diagnosestellung mit schnellstmöglicher Einleitung einer immunsuppressiven Therapie erforderlich. Es gelten die empfohlenen Maßnahmen zur Überwachung und Behandlung der Nierenfunktion. TEGSEDI sollte nicht bei Patienten mit einem UPCR-Wert von 1000 mg/g oder höher angewendet werden. Wenn eine akute Glomerulonephritis nachgewiesen wird, sollte TEGSEDI dauerhaft abgesetzt werden.

TEGSEDI ist aufgrund des Risikos von schweren Blutungen infolge einer schweren Thrombozytopenie und des Glomerulonephritis-Risikos nur über ein eingeschränktes Programm, das TEGSEDI REMS Program, im Rahmen der FDA-Vorschriften für eine Risikomanagementstrategie (Risk Evaluation and Mitigation Strategy, REMS) bei Arzneimitteln erhältlich.

Schlaganfall und zervikozephale arterielle Dissektion

TEGSEDI kann einen Schlaganfall und eine zervikozephale arterielle Dissektion verursachen. In den klinischen Studien erlitt 1 von 161 (0,6%) mit TEGSEDI behandelten Patienten eine Karotisdissektion und einen Schlaganfall. Die Patienten sind über die Symptome eines Schlaganfalls und einer zervikozephalen arteriellen Dissektion aufzuklären, und müssen instruiert werden, bei Symptomen eines Schlaganfalls oder einer arteriellen Dissektion schnellstmöglich Hilfe zu suchen.

Entzündungs- und Immunreaktionen

Einige Antisense-Oligonukleotid-Medikamente, darunter TEGSEDI, führen zu entzündlichen und immunologischen Veränderungen. In den klinischen Studien traten bei Patienten, die mit TEGSEDI behandelt wurden, schwerwiegende entzündliche und immunologische Nebenwirkungen auf, darunter Immunthrombozytopenie und Glomerulonephritis sowie ein Fall von ANCA-positiver (Anti-Neutrophile cytoplasmatische Antikörper) systemischer Vaskulitis.

Leberschäden

In den klinischen Studien hatten 8% der mit TEGSEDI behandelten Patienten einen ALT-Wert (Alanin-Aminotransferase) von mindestens dem Dreifachen der Normalobergrenze (Upper Limit Of Normal, ULN), verglichen mit 3% der Patienten unter Placebo. 3% der mit TEGSEDI behandelten Patienten wiesen einen ALT-Wert von mindestens dem Achtfachen der ULN auf, im Vergleich zu keinem Patienten unter Placebo. Zu Beginn der Behandlung mit TEGSEDI sowie alle vier Monate während der Behandlung sind die ALT-, Aspartat-Aminotransferase- und Gesamtbilirubin-Werte zu überwachen. Wenn ein Patient klinische Anzeichen oder Symptome zeigt, die auf eine Leberfunktionsstörung hindeuten, sind umgehend Serumtransaminasen und Gesamtbilirubin zu bestimmen. Die weitere Behandlung mit TEGSEDI ist gegebenenfalls auszusetzen oder zu beenden.

Abstoßung eines Lebertransplantats

In einer klinischen Studie wurde über Fälle von Abstoßung des Lebertransplantats 2 - 4 Monate nach Beginn der TEGSEDI-Behandlung bei Patienten berichtet, deren Leber-Allotransplantate vor Beginn der TEGSEDI-Behandlung (über 10 Jahre lang) klinisch stabil waren. Nach dem Absetzen von TEGSEDI und der Verabreichung von Glucocorticoiden verbesserte sich der klinische Zustand der Patienten und die Transaminasenspiegel normalisierten sich.

Bei Patienten mit Lebertransplantationen sind monatlich die ALT-, AST- und Gesamtbilirubin-Werte zu überwachen. TEGSEDI ist bei Patienten, die Anzeichen einer Lebertransplantatabstoßung zeigen, abzusetzen.

Überempfindlichkeitsreaktionen/Bildung von Antikörpern

TEGSEDI kann Überempfindlichkeitsreaktionen auslösen. In den klinischen Studien brachen 6 der 161 (4%) mit TEGSEDI behandelten Patienten die Behandlung aufgrund einer Überempfindlichkeitsreaktion ab. Diese Reaktionen traten im Allgemeinen innerhalb von zwei Stunden nach Verabreichung von TEGSEDI auf. Nach dem Auftreten der Reaktionen wurden Antikörper gegen TEGSEDI nachgewiesen. Wenn Überempfindlichkeitsreaktionen auftreten, ist die Behandlung mit TEGSEDI abzubrechen und eine geeignete Therapie einzuleiten. Das Arzneimittel ist nicht bei Patienten anzuwenden, die in der Vergangenheit Überempfindlichkeitsreaktionen gegen TEGSEDI gezeigt haben.

Nicht interpretierbare Thrombozytenzahlen: Reaktion zwischen antithrombozytären Antikörpern und Ethylendiamintetraessigsäure (EDTA)

In Studie 1 trat bei 23% der mit TEGSEDI behandelten Patienten mindestens eine nicht interpretierbare Thrombozytenzahl aufgrund der Verklumpung der Blutplättchen auf, im Vergleich zu 13% der Patienten unter Placebo. Wenn der Verdacht einer EDTA-induzierten Thrombozytenverklumpung besteht, ist die Bestimmung der Thrombozytenzahl mit einem anderen Gerinnungshemmer (z. B. Natriumcitrat, Heparin) im Röhrchen für die Blutentnahme zu wiederholen. Die Thrombozytenzahl sollte so bald wie möglich erneut überprüft werden, wenn die Messung der Thrombozyten unklare Werte liefert. Die Verabreichung von TEGSEDI ist auszusetzen, bis eine akzeptable Thrombozytenzahl durch eine interpretierbare Blutprobe nachgewiesen wird.

Reduzierter Vitamin-A-Serumspiegel und empfohlene Supplementierung

Die Behandlung mit TEGSEDI führt zu einer Senkung des Vitamin-A-Serumspiegels. Patienten, die mit TEGSEDI behandelt werden, sollten eine Supplementierung der empfohlenen Tagesdosis Vitamin A einnehmen. Patienten sollten an einen Augenarzt überwiesen werden, wenn sie an Augensymptomen leiden, die auf einen Vitamin-A-Mangel hindeuten (z. B. Nachtblindheit).

NEBENWIRKUNGEN

Zu den häufigsten Nebenwirkungen, die bei mindestens 20% der mit TEGSEDI behandelten Patienten beobachtet wurden und häufiger auftraten als bei den Patienten unter Placebo, zählten Reaktionen an der Injektionsstelle, Übelkeit, Kopfschmerzen, Müdigkeit, Thrombozytopenie und Fieber. Schwerwiegende Nebenwirkungen traten häufiger bei den mit TEGSEDI behandelten Patienten (32%) als bei mit Placebo behandelten Patienten (21%) auf.

WECHSELWIRKUNGEN MIT ANDEREN ARZNEIMITTELN

Aufgrund des Risikos einer Thrombozytopenie sollte TEGSEDI zusammen mit Thrombozytenaggregationshemmern (einschließlich rezeptfreier Arzneimittel, die die Thrombozytenzahl senken können) oder Antikoagulanzien nur mit Vorsicht angewendet werden. Aufgrund des Risikos einer Glomerulonephritis und Nierentoxizität sollte TEGSEDI zusammen mit nephrotoxischen Arzneimitteln und anderen potenziell die Nierenfunktion beeinträchtigenden Arzneimitteln nur mit Vorsicht angewendet werden.

Die vollständigen Verschreibungsinformationen einschließlich der Black-Box-WARNUNG finden Sie auf TEGSEDIhcp.com.

INFORMATIONEN ZUR HEREDITÄREN TRANSTHYRETIN-VERMITTELTEN (hATTR) AMYLOIDOSE
Die hereditäre ATTR-Amyloidose ist eine schwere, fortschreitende und lebensbedrohliche Erkrankung, die durch die abnorme Bildung des TTR-Proteins und die Aggregation von TTR-Amyloidablagerungen in verschiedenen Geweben und Organen im gesamten Körper, einschließlich der peripheren Nerven, des Herzens und des Darmtrakts, verursacht wird. Die progressive Akkumulation von TTR-Amyloidablagerungen in diesen Organen führt häufig zu einer bleibenden peripheren sensomotorischen Neuropathie, autonomen Neuropathie und/oder Kardiomyopathie sowie zu weiteren Krankheitsmanifestationen. Die hereditäre ATTR-Amyloidose verursacht eine signifikante Morbidität mit fortschreitender Verschlechterung der Lebensqualität, was die Aktivitäten des täglichen Lebens stark beeinträchtigt. Die Krankheit schreitet oft rasch voran und kann zu einem vorzeitigen Tod führen. Die durchschnittliche Überlebensdauer nach der Diagnose beträgt 4,7 Jahre. Zusätzliche Informationen zur hereditären ATTR-Amyloidose, darunter auch eine komplette Liste mit Organisationen, die die weltweite hATTR-Amyloidose-Community unterstützen, finden Sie unter www.hattrchangethecourse.com oder auf www.hATTRGuide.com.

INFORMATIONEN ZU AKCEA THERAPEUTICS, INC.
Akcea Therapeutics, Inc., eine Tochtergesellschaft im Mehrheitsbesitz von Ionis Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: IONS), ist ein biopharmazeutisches Unternehmen, das sich auf die Entwicklung und Vermarktung von Medikamenten zur Behandlung von Patienten mit schweren und seltenen Krankheiten konzentriert. Akcea vermarktet TEGSEDI (Inotersen) und WAYLIVRA (Volanesorsen) und entwickelt eine ausgereifte Pipeline neuartiger Medikamente, darunter AKCEA-APO(a)-L_Rx, Vupanorsen (AKCEA-ANGPTL3-L_Rx), AKCEA-APOCIII-L_Rx, und AKCEA-TTR-L_Rx, die das Potenzial haben, mehrere Erkrankungen zu behandeln. Alle sechs Medikamente wurden von Ionis entdeckt, einem führenden Anbieter von Antisense-Therapeutika, entdeckt und basieren auf der proprietären Antisense-Technologie von Ionis. TEGSEDI ist in den USA, in der EU, in Kanada und in Brasilien zugelassen. WAYLIVRA ist in der EU zugelassen. Akcea hat seinen Hauptsitz in Boston, Massachusetts, und baut eine Infrastruktur auf, um seine Medikamente weltweit zu vermarkten. Zusätzliche Informationen zu Akcea finden Sie unter www.akceatx.com und auf Twitter über @akceatx. 

ZUKUNFTSGERICHTETE AUSSAGEN
Diese Pressemitteilung enthält zukunftsgerichtete Aussagen über die Geschäftstätigkeit von Akcea Therapeutics, Inc. Alle Aussagen, die Akceas Ziele, Erwartungen, finanziellen oder anderen Vorhersagen, Absichten oder Überzeugungen beschreiben, einschließlich des kommerziellen Potenzials der in Entwicklung befindlichen Medikamente von Akcea, sind zukunftsgerichtete Aussagen und sollten als mit Risiken behaftete Aussagen betrachtet werden. Solche Aussagen unterliegen bestimmten Risiken und Ungewissheiten, insbesondere denen, die mit dem Prozess der Entdeckung, Entwicklung und Vermarktung von Arzneimitteln, die sicher und wirksam für den Einsatz als Humantherapeutika sind und den Unternehmungen, ein auf derartige Medikamente gestütztes Geschäft aufzubauen, einhergehen. Die zukunftsgerichteten Aussagen von Akcea beinhalten auch Annahmen, die, falls sie sich nicht bewahrheiten oder als nicht richtig erweisen, dazu führen könnten, dass die Ergebnisse des Unternehmens wesentlich von den in solchen zukunftsgerichteten Aussagen ausgedrückten oder implizierten Ergebnissen abweichen. Die zukunftsgerichteten Aussagen von Akcea reflektieren die im guten Glauben gefasste Einschätzung der Geschäftsführung, basieren jedoch nur auf Tatsachen und Faktoren, die Akcea derzeit bekannt sind. Wir weisen Sie insbesondere darauf hin, dass unsere zukunftsgerichteten Aussagen von den laufenden und sich entwickelnden Umständen im Zusammenhang mit der COVID-19-Pandemie abhängig sind, die einen wesentlichen negativen Einfluss auf unser Geschäft, unseren Betrieb und zukünftige finanzielle Ergebnisse haben können. Angesichts dieser Umstände wird darauf hingewiesen, sich nicht auf diese zukunftsgerichteten Aussagen zu verlassen. Diese und andere Risiken im Zusammenhang mit den Programmen von Akcea werden in Akceas Quartalsberichten auf Formular 10-Q und in den Jahresberichten auf Formular 10-K, die bei der SEC hinterlegt sind, zusätzlich detailliert beschrieben. Kopien dieser und anderer Dokumente sind beim Unternehmen erhältlich.

Sofern aus dem Zusammenhang keine andere Bedeutung hervorgeht, beziehen sich in dieser Pressemitteilung „Ionis", „Akcea", das „Unternehmen", die „Unternehmen", „wir", „unsere" und „uns" auf Ionis Pharmaceuticals und/oder Akcea Therapeutics.

Ionis Pharmaceuticals ist eine Marke von Ionis Pharmaceuticals, Inc. Akcea Therapeutics, TEGSEDI und WAYLIVRA sind Marken von Akcea Therapeutics, Inc.

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