Beyond Batten Disease Foundation gibt Vereinbarung mit Actelion Pharmaceuticals Ltd bekannt, um Arzneimittel für BBDF-101 zu entwickeln

Austin, Texas (ots/PRNewswire) - - Die Beyond Batten Disease Foundation (BBDF)
freut sich, eine Vereinbarung mit Actelion Pharmaceuticals Ltd, einem
Unternehmen der Janssen Pharmaceutical Company of Johnson & Johnson, über die
Bereitstellung von Zavesca® (Miglustat) für die Entwicklung von BBDF-101, einer
proprietären Kombination aus Miglustat und Trehalose zur Behandlung der
juvenilen Batten-Krankheit (CLN3), bekannt zu geben. Janssen wird das Medikament
für die klinischen Studien und das Extended-Access-Programm zur Verfügung
stellen sowie ein Zugriffsrecht auf Daten im Rahmen des Zavesca New Drug
Application (NDA) einräumen, um die Entwicklung von BBDF-101 zu unterstützen.

CLN3 gehört zu einer Gruppe von Krankheiten unter dem Namen neuronale
Ceroid-Lipofuscinosen (NCL). Es handelt sich um eine seltene, neurodegenerative
Erbkrankheit mit tödlichem Verlauf, für die es keine Behandlung gibt. Seit
seiner Gründung im Jahr 2008 hat sich die BBDF der Entwicklung von BBDF-101
gewidmet.

Trehalose ist ein natürlich vorkommendes Disaccharid, das von der US Federal
Drug Administration (FDA) als "Generally Regarded as Safe" (GRAS) eingestuft
ist. Trehalose wird üblicherweise als milder Süßstoff verwendet. Laborstudien
belegten jedoch die Fähigkeit von Trehalose, die pathologische Anhäufung von
zellulärem Abfall zu beseitigen, die bei lysosomalen Speicherkrankheiten und
einigen Formen von neurodegenerativen Erkrankungen bei Erwachsenen auftritt. Die
positiven Laborergebnisse veranlassten BBDF, die Finanzierung für die
Entwicklung von BBDF-101 als potenzielle Behandlung der CLN3-Krankheit
bereitzustellen.

In präklinischen Studien an Zellen von CLN3-Patienten und in Tiermodellen wurde
die durch Trehalose vermittelte Beseitigung von zellulärem Abfall und die
Hemmung der Krankheitsprogression nachgewiesen. Diese wurde durch die Zugabe von
Miglustat noch verstärkt. Miglustat konnte die chronische Entzündung lindern,
die Anhäufung schädlicher Ganglioside verhindern und ein konkurrierendes Enzym
(Trehalase) hemmen, wodurch die Trehalose-Exposition erhöht wurde. Die
potenzielle Wirksamkeit von BBDF-101 führte am 12. Dezember 2019 zu einer
Vereinbarung mit Theranexus (EPA: ALTHX), einem biopharmazeutischen Unternehmen,
das Arzneimittelkandidaten zur Behandlung neurologischer Erkrankungen
entwickelt. Gemäß der Vereinbarung wurde Theranexus eine weltweite
Exklusivlizenz zur Entwicklung und Vermarktung von BBDF-101 zur Behandlung der
CLN3-Krankheit gewährt.

BBDF und Theranexus planen, 2021 im Texas Children's Hospital (TCH) in Houston