Santhera und ReveraGen präsentieren Phase 2a/2b-Wirksamkeitsdaten und neue Verträglichkeitsdaten mit Vamorolone an kommenden Konferenzen

Pratteln, Schweiz, und Rockville, MD, USA, 23. September 2021 – Santhera Pharmaceuticals (SIX: SANN) und ReveraGen BioPharma, Inc. (US: privat) geben bekannt, dass sie auf der bevorstehenden World Muscle Society (WMS) 2021 Virtual Annual Conference und der The American Society for Bone and Mineral Research (ASBMR) 2021 Annual Meeting die positiven Ergebnisse der VISION-DMD-Zulassungsstudie und neue Analysen zur Sicherheit und Verträglichkeit bei Langzeitbehandlung mit Vamorolone vorstellen werden.

Kürzlich gaben Santhera und ReveraGen statistisch hochsignifikante und klinisch relevante Daten aus der zulassungsrelevanten Phase-2b-Studie VISION-DMD bei Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) bekannt [1-3]. In der ersten 24-wöchigen Phase dieser Studie zeigte Vamorolone im Vergleich zu Placebo statistisch signifikante und klinisch relevante Verbesserungen bei fünf funktionellen Messgrössen und über einen dreifachen Dosisbereich von 2 bis 6 mg/kg/Tag. Die Wirksamkeitsdaten bestätigen frühere Ergebnisse aus einer Phase-2a-Langzeitanschlussstudie, in der Vamorolone nach 30 Monaten Behandlung eine vergleichbare Wirksamkeit wie mit Kortikoiden behandelte DMD-Patienten zeigte [4]. Auf der Grundlage der klinischen Studienergebnisse, einschliesslich der Langzeitverträglichkeitsdaten von bis zu 30 Monaten, war Vamorolone in Dosen bis zu 6 mg/kg/Tag im Allgemeinen gut verträglich. Die Daten zeigen, dass die Behandlung mit Vamorolone die Entwicklung der Körpergrösse bewahrt und im Vergleich zu Prednison deutlich weniger nachteilige Auswirkungen auf Messparameter zur Knochengesundheit und auf Verhaltensänderungen hat [3-6]. Dieses einzigartige Nutzen-Risiko-Profil über einen weiten Dosisbereich könnte einen vielversprechenden therapeutischen Ansatz für die chronische Behandlung von DMD-Patienten darstellen, der ein individualisiertes und optimiertes Behandlungsschema ermöglicht.

Wirksamkeitsdaten und aktuelle Analysen zur Sicherheit und Verträglichkeit aus Studien mit Vamorolone werden im Folgenden vorgestellt:

World Muscle Society (WMS) 2021 Virtual Annual Conference (20. bis 24. September 2021)

“Vamorolone versus placebo and prednisone in Duchenne muscular dystrophy: Results from a 24-week double-blind randomized trial”
Late-breaking poster (LBP.11/EP 524, 23. September, 16:30-18:30 BST)

“Vamorolone versus corticosteroid real-world experience: Comparisons of 2-year treatment period with NorthStar UK Network and CINRG Duchenne natural history study”