Incyte gibt japanische Zulassung von Pemazyre (Pemigatinib) für die Behandlung von Patienten mit myeloischen/lymphoiden Neoplasien (MLN) bekannt - Seite 2

MLNs mit FGFR1-Rearrangement sind eine Form von sehr seltenen hämatologischen Krebserkrankungen, die durch eine Chromosomenanomalie (Translokation) verursacht werden, bei der das Chromosom an der Position des FGFR1-Gens (Position 11 im kurzen Arm von Chromosom 8: Position 8p11) bricht und mit Fragmenten (Genen) anderer Chromosomen fusioniert. Verschiedene Partnergene bewirken eine konstitutive Aktivierung der FGFR1-Tyrosinkinase, die sich auf die Zellproliferation und das Überleben auswirkt. Diese Krebsarten werden je nach klinischem Erscheinungsbild weitgehend in zwei Phasen unterteilt: die chronische Phase, wenn sie als myeloproliferative Störung oder myelodysplastisches Syndrom diagnostiziert wird, oder die akute Phase, wenn sie als akute Leukämie diagnostiziert wird. Die Prognose ist ungünstig, und obwohl die allogene hämatopoetische Stammzelltransplantation als die einzige derzeit verfügbare Behandlungsoption gilt, mit der eine Heilung oder langfristige Remission erreicht werden kann, gibt es keine Standardbehandlung.

Über FIGHT-203

FIGHT-203 ist eine multizentrische Phase-2-Studie, an der Patienten ab 18 Jahren mit myeloischen/lymphatischen Neoplasien (MLN) mit einem Rearrangement des Fibroblasten-Wachstumsfaktor-Rezeptors 1 (FGFR1) teilnehmen. Die von Incyte gesponserte Studie untersuchte die Sicherheit und Wirksamkeit von Pemigatinib bei der Behandlung von Erwachsenen mit MLN mit FGFR1-Rearrangement. Die Patienten erhielten 13,5 mg Pemigatinib einmal täglich in 21-tägigen Zyklen, entweder in einem kontinuierlichen Schema (die zugelassene empfohlene Anfangsdosis für Patienten mit MLN mit FGFR1-Rearrangement) oder in einem intermittierenden Schema (14 Tage Einnahme, 7 Tage Pause, nicht zugelassenes Dosierungsschema bei MLN mit FGFR1-Rearrangement). Pemigatinib wurde so lange verabreicht, bis die Krankheit fortschritt oder eine inakzeptable Toxizität auftrat oder bis die Patienten eine allo-HSCT erhalten konnten. Weitere Informationen über die Studie finden Sie unter https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03011372.

Über Pemigatinib

Pemazyre ist ein Kinaseinhibitor, der in den Vereinigten Staaten für die Behandlung von Erwachsenen mit zuvor behandeltem, inoperablem, lokal fortgeschrittenem oder metastasiertem Cholangiokarzinom mit einer Fusion des Fibroblasten-Wachstumsfaktor-Rezeptors 2 (FGFR2) oder einem anderen Rearrangement indiziert ist, wie es durch einen von der FDA zugelassenen Test nachgewiesen wurde². Diese Indikation wird im Rahmen einer beschleunigten Zulassung auf der Grundlage der Gesamtansprechrate und der Dauer des Ansprechens zugelassen. Die weitere Zulassung für diese Indikation kann von der Überprüfung und Beschreibung des klinischen Nutzens in einer oder mehreren Bestätigungsstudien abhängig gemacht werden.