Erste Therapie gegen spinale Muskelatrophie (SMA) in Europa zugelassen (FOTO)

Cambridge/Massachusetts, USA, Ismaning (ots) -

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Die Europäische Kommission hat die Marktzulassung für die erste
Therapie zur Behandlung der 5q-assoziierten spinalen Muskelatrophie
(SMA) erteilt [1], welche die häufigste Form der SMA ist (ca. 95
Prozent aller Fälle). [2] Die seltene Erkrankung zählt zu den
häufigsten genetisch bedingten Todesursachen bei Säuglingen. Mit dem
neuen Wirkstoff Nusinersen wird SMA nun erstmals behandelbar.

"Wir freuen uns gemeinsam mit den SMA-Patienten und ihren Familien
in ganz Europa über die Zulassung der neuen Behandlungsmöglichkeit",
erklärte Michel Vounatsos, Chief Executive Officer von Biogen. "Es
ist uns viel daran gelegen, das Leben von SMA-Patienten zu
verbessern. Deshalb bekräftigen wir unser Versprechen, mit Ärzten und
medizinischen Fachkräften, Patientenorganisationen und nationalen
Behörden zusammenzuarbeiten, um sicherzustellen, dass der Zugang zu
dieser Therapie jenen Patienten, die davon profitieren könnten,
schnellstmöglich gewährt wird."

Der Wirkstoff Nusinersen ist die erste in der Europäischen Union
(EU) zugelassene Therapie der SMA. Die Prüfung durch die Europäische
Arzneimittel-Agentur (EMA) erfolgte im Rahmen eines beschleunigten
Beurteilungsverfahrens, das den Zweck hat, Patienten mit ungedecktem
Behandlungsbedarf einen schnelleren Therapiezugang zu ermöglichen.

SMA - lebensbedrohliche Erkrankung für Kleinkinder und Säuglinge

SMA ist eine seltene genetische Erkrankung. Sie ist gleichzeitig
eine der häufigsten genetisch bedingten Todesursachen bei
Kleinkindern und Säuglingen. SMA ist gekennzeichnet durch den Abbau
von Nervenzellen in der Wirbelsäule, die die Muskeln steuern. Der
Abbau dieser als Motoneuronen bezeichneten Nervenzellen führt zu
einer schweren, fortschreitenden Schwäche der Muskulatur. Bei der
schwersten, lebensbedrohlichen Form kommt es zu Lähmungen und
Ausfällen von Muskelgruppen, die an grundlegenden Lebensfunktionen
wie dem Atmen oder dem Schlucken beteiligt sind. Patienten mit dieser
Form erlangen zudem nie die Fähigkeit, ohne Hilfe zu sitzen. Bei
milderen Verlaufsformen ist die Erkrankung weniger stark ausgeprägt,
hat aber dennoch tiefgreifende Auswirkungen auf das Leben von
Betroffenen und Angehörigen.

Neue Hoffnung für SMA-Patienten und Angehörige

"Die klinischen Befunde - beispielsweise die signifikanten
Verbesserungen beim Erreichen von Meilensteinen der
Motorikentwicklung - sprechen für die Wirksamkeit und die Sicherheit
von Nusinersen bei einem breiten Spektrum an SMA-Patienten", so