Antisense Therapeutics 466 0 Kommentare Rückmeldung der US-amerikanischen Arzneimittelbehörde FDA zum Typ C-Gespräch zu ATL1102 in den USA

- Klarheit in Bezug auf die weitere Vorgangsweise betreffend einer Phase-IIb/III-Studie einschließlich der möglichen Untersuchung höherer Dosierungen

- Das Unternehmen wird auf Basis der FDA-Rückmeldung einen Antrag auf ein beschleunigtes Zulassungsverfahren stellen

1. Juni 2021 - Antisense Therapeutics Limited [ASX: ANP | US OTC: ATHJY | FWB: AWY], (das Unternehmen) hat heute unter Bezugnahme auf das Typ C-Beratungsgespräch mit der US Food and Drug Administration (FDA) am 19. April 2021 bekannt gegeben, dass das Unternehmen das offizielle Sitzungsprotokoll im Hinblick auf die weitere Entwicklung von ATL1102 für die Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) in den Vereinigten Staaten erhalten hat.

Die Rückmeldung hat bestätigt, dass die Ergebnisse der von ANP am Royal Children's Hospital im australischen Melbourne durchgeführten offenen Phase-II-Studie in einer Dosierung von 25 mg pro Woche ausreichend sind, um größere Studien zu unterstützen. Unter der Voraussetzung, dass ANP geeignete Empfehlungen zur Sicherheitsüberwachung berücksichtigt, könnte die FDA die Untersuchung höherer Dosierungen von ATL1102 über eine Dosis von 25 mg pro Woche hinaus in Betracht ziehen, sofern eine angemessene Begründung erfolgt.

Wichtig ist vor allem, dass laut Feststellung der FDA das vorgeschlagene Design der Phase IIb/III-Studie (als einzelne, randomisierte, doppelblinde plazebokontrollierte Studie) und der primäre Endpunkt (PUL 2.0) akzeptabel erscheinen. Die sekundären Endpunkte Muskelkraft, bewertet durch MyoGrip, MyoPinch und die vorausgesagte forcierte Vitalkapazität (FVC), erscheinen ebenso angemessen wie die 52-wöchige Studiendauer, die nicht gehfähige Patientenpopulation und die Anzahl der Probanden im Verhältnis zu den statistischen Annahmen im Hinblick auf die Kraft. Die FDA hat angeregt, dass ANP ein Studienprotokoll mit den eingangs skizzierten Merkmalen zur Überprüfung einreicht.

Was die nicht-klinischen Anforderungen betrifft, so erwartet die FDA vom Unternehmen die Durchführung einer neunmonatigen Toxikologiestudie an Affen zur Unterstützung der Phase-IIb/III-Studie. Die Behörde hat jedoch erklärt, dass ANP aufgrund des Schweregrads der Indikation die 12-monatige klinische Phase-IIb/III-Humanstudie vor der Einreichung einer neunmonatigen Toxikologiestudie einleiten kann, sofern ein Entwurf des Studienberichts eingereicht wird, bevor die Dauer der Verabreichung an die Patienten sechs Monate überschreitet.