Actelion erhält Marktzulassung der Europäischen Kommission für Ledaga (Chlormethin-Gel) zur Behandlung von MF-CTCL - Seite 3

MF-CTCL ist eine chronische und normalerweise langsam voranschreitende Erkrankung. Die Krankheit kann individuell jedoch sehr unterschiedlich verlaufen und bei manchen Patienten ein fortgeschrittenes Stadium erreichen. In etwa 34% der Fälle wird ein Fortschreiten der Erkrankung beobachtet, und in fortgeschrittenen Stadien können MF-CTCL-Zellen in andere Körpergewebe wie Leber, Milz und Lunge metastasieren.

Gemäss aktuellen Forschungserkenntnissen haben Patienten, deren MF-CTCL im Frühstadium diagnostiziert wird, eine normale Lebenserwartung. Bis zur Diagnose vergehen im Schnitt jedoch zwei bis sieben Jahre. Ein wichtiges Ziel bei der Behandlung von MF-CTLC ist die Verhinderung der Krankheitsprogression. Wenn es nicht gelingt, MF-CTLC im Frühstadium zu stabilisieren, so kann dies eine erhebliche Verschlechterung der mittleren Überlebensrate zur Folge haben.

ÜBER DIE STUDIE 201

Die Studie 201 war eine zwölf Monate dauernde multizentrische, randomisierte, gegenüber den behandelnden Ärzten verblindete, aktiv kontrollierte Studie bei Patienten mit MF-CTCL im Stadium I und IIA. Sie wurde an 13 Studienzentren in den USA zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von Chlormethin-Gel im Vergleich zu 0,02% Chlormethin-HCI in Form von Aquaphor^®-Salbe durchgeführt. Insgesamt wurden 260 Patienten im Verhältnis 1:1 randomisiert, und bis zu zwölf Monate lang einmal täglich entweder mit topisch anzuwendendem Chlormethin-Gel oder mit 0,02% Chlormethin-HCI in Form von Aquaphor^®-Salbe behandelt.

In dieser Studie wiesen 77% der Patienten innerhalb der EE-Population (efficacy evaluable population) , die mindestens 6 Monate mit Chlormethin-Gel behandelt wurden, eine klinische Reaktion auf der CAILS-Skala (Composite Assessment of Index Lesion Severity) auf, während nur 59% der Patienten, die mit dem Kontrollpräparat behandelt wurden, nachweislich auf die Behandlung ansprachen. Das Ansprechen auf die Behandlung war definiert als eine im Vergleich zum Ausgangswert mindestens 50-prozentige Verbesserung auf der CAILS-Skala.

19% der mit Chlormethin-Gel behandelten Patienten der EE-Population sprachen vollständig auf die Behandlung an, gegenüber 15% der mit dem Kontrollpräparat behandelten Patienten. Eine Abnahme des durchschnittlichen Schweregrades der Läsionen (gemäss CAILS) wurde erstmals nach vier Wochen beobachtet und setzte sich im Verlauf der Therapie fort. Im Hinblick auf die Zeit bis zum ersten bestätigten Wirkungseintritt schnitt Chlormethin-Gel (Ledaga) besser ab als das Vergleichspräparat.