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Stehen CRISPR Therapeutics, Editas Medicine und Intellia Therapeutics wirklich vor dem Aus oder lohnt sich jetzt der Einstieg?
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Die CRISPR-Genschere ist in aller Munde, denn durch ihre relativ einfache und universelle Anwendbarkeit sind die Hoffnungen groß, Erbkrankheiten nach der Geburt heilen zu können. Das ist ethisch im Gegensatz zum Eingriff in die Keimbahn bedenkenlos und könnte Krankheiten wie Hämophilie oder Sichelzellanämie wirklich heilen. Jüngste Forschungen werfen nun Zweifel auf, so dass Anleger verunsichert sind. Was sind die Hintergründe und sollte ich lieber die Finger von diesen Aktien lassen oder gerade jetzt zugreifen?
Wie die CRISPR-Genschere funktioniert
CRISPR (engl. Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats) sind Abschnitte sich wiederholender DNA, die man im Erbgut vieler Bakterien findet. Erstaunlich war, dass Bakterien dieses System als eine Art Immunabwehr vor allem gegen Phagen (Bakterienviren) nutzen.
Interessanterweise bauen Bakterien fremde DNA von z. B. Phagen ins eigene Erbgut in die CRISPR-Bereiche ein (wenn sie dann noch nicht tot sind). Dieser Bereich wird abgelesen und so ein RNA-Molekül gebildet, das im Zusammenspiel mit verschiedenen Proteinen zukünftig genau diese fremde DNA erkennt. Ein Enzym wie Cas9 zerschneidet dann die fremde DNA, wodurch Phagen nun keine Chance mehr haben, sich in diesen Bakterien zu vermehren.
Diese Nobelpreis-verdächtige Entdeckung zeigte, dass Bakterien Immunität gegen bestimmte Phagen erwerben und die so erworbene Immunität sogar weitervererben können. Das hatte niemand zuvor bei diesen einfachen Organismen erwartet.
Diese Vorlage der Natur hat man genutzt, um ein universelles System zu entwickeln, mit dem Gene umgeschrieben (editiert) werden können. Dazu konstruiert man eine geeignete RNA, die der gesuchten DNA-Sequenz entspricht.
Wenn die RNA diese gefunden hat, dockt sie dort an, um den DNA-Doppelstrang genau an dieser Stelle mit der gekoppelten Schere Cas9 zu durchschneiden. Das entsprechende Gen kann gezielt in seiner Funktion blockiert werden oder man tauscht einzelne Bausteine aus oder fügt neue Bausteine hinzu.
Neue Einsichten zur Anwendung im Menschen
Bisher wurde noch keine klinische Studie im Menschen begonnen, doch bereiten sich Unternehmen wie die Schweizer CRISPR Therapeutics (WKN:A2AT0Z) sowie die beiden amerikanischen Editas Medicine (WKN:A2AC4K) und Intellia Therapeutics (WKN:A2AG6H) genau darauf vor.
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Das verwendete Cas9-Protein stammt aus Bakterien der Gattungen Staphylococcus und Streptococcus, die beide typische Kommensale und häufig auch Krankheitserreger beim Menschen sind. Deshalb liegt die Vermutung nahe, dass auch viele Menschen Antikörper gegen diese Bakterien gebildet haben. Genau das wurde von Forschern der renommierten Stanford University untersucht und am 05.01.2018 online publiziert.
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