Catabasis

Die Aktie des Jahres! - Seite 2

Edasalonexent konnte schon in Phase 2 beeindruckende Ergebnisse zeigen. Quelle: catabasis.com

Catabasis leidet noch immer zu Unrecht an der erstmaligen Veröffentlichung der Ergebnisse aus Phase 2, bei der keine statistisch signifikante Verbesserung der mit Edasalonexent behandelten Kinder im Vergleich zur Placebo-Gruppe festgestellt wurde.

Wie sich mit der Zeit aber herausstellte und die obige Grafik eindrucksvoll zeigt, kam es mit längerfristiger Einnahme jedoch zu einer massiven Überlegenheit gegenüber Placebo. Und genau das ist es ja, was entscheidend ist.

Wie Du unter anderem der Unternehmenspräsentation entnehmen kannst, zeichnet sich Edasalonexent auch durch ein exzellentes Sicherheitsprofil und eine Reihe weiterer positiver Nebeneffekte aus.

Edasalonexent wahrscheinlich neue DMD-Standardtherapie
Auf Basis der im Endeffekt sehr, sehr guten Phase 2-Daten hat Catabasis im September einen finalen Phase 3-Trial gestartet. Als primärer Endpunkt wurde in Abstimmung mit der FDA und europäischen EMA die „North Star Ambulatory Assessment“ nach 52 Wochen definiert.

Damit ist die Wahrscheinlichkeit eines Studienerfolgs riesig. Im 2. Quartal 2020 sollen die aller Voraussicht nach positiven Daten vorliegen. Doch selbst für den sehr unwahrscheinlichen Fall, dass die Ergebnisse der Studie schwächer ausfallen als erwartet, dürfte Edasalonexent aufgrund fehlender Therapieoptionen genügend Argumente für eine Zulassung liefern.

Wir sind sehr erfreut, unsere Phase-3-PolarisDMD-Studie einzuleiten, da wir der Meinung sind, dass Edasalonexent gewaltiges Potenzial hat, der neue Standard für die Behandlung von Duchenne-Patienten zu werden, unabhängig von der Art der Mutation (…). (Joanne Donovan, M.D., Ph.D., Chief Medical Officer)

Auf ein Medikament wie Edasalonexent warten alle DMD-Betroffenen. Quelle: catabasis.com

Gigantisches Interesse von Familien und Ärzten
Das Interesse an der internationalen Zulassungsstudie für Edasalonexent ist angesichts der Bedeutung des Medikaments enorm. Catabasis hat daher sogar eine spezielle Trial-Seite geschaltet, in der jeder den Rekrutierungsstatus und weitere Informationen zum Studienverlauf abrufen kann.

Wir vernehmen riesiges Interesse und positives Feedback von Familien und Ärzten, was dem hohen Bedarf an unerfüllten Bedürfnissen in Duchenne und die Begeisterung für Edasalonexent widerspiegelt. (CEO Jill C. Milne, Ph.D.)

Die Phase-3-Erfolgswahrscheinlichkeit im Bereich der Kinderheilkunde liegt mit circa 75% statistisch gesehen überdurchschnittlich hoch. Im Fall Catabasis und Edasalonexent würden wir die Chancen nach den bisherigen Erkenntnissen auf über 90% einstufen.