Santhera kündigt Publikation klinischer Langzeitdaten mit Vamorolone bei Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie an

Pratteln, Schweiz, 22. September 2020 – Santhera Pharmaceuticals (SIX: SANN) gibt die Veröffentlichung von neuen offenen, klinischen Langzeitdaten zur Verträglichkeit und Wirksamkeit von Vamorolone bei Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) durch ReveraGen Biopharma Inc. und dessen akademischen Partnern bekannt. Diese 18-Monats-Behandlungsdaten erweitern zuvor veröffentlichte 24-Wochen-Behandlungsdaten und zeigen mit Vamorolone eine Verringerung der unter einer Kortikosteroid-Standardtherapie am häufigsten auftretenden Nebenwirkungen und eine nachhaltige Wirksamkeit einschliesslich einer klinischen Verbesserung während der 18-monatigen Beobachtungszeit.

Diese Publikation im Journal PLOS Medicine [1] enthält von Fachkollegen begutachtete und detaillierte Open-Label-Daten bei Patienten mit DMD, die 18 Monate lang mit Vamorolone behandelt wurden. Die Cooperative International Neuromuscular Research Group (CINRG) führte eine multizentrische, offene 24-Wochen-Studie (VBP15-003; [2, 3]) mit einer Verlängerung von insgesamt 24 Monaten (VBP15-LTE; [4]) durch und untersuchte die Auswirkungen der Behandlung mit Vamorolone auf motorische Funktionen und hinsichtlich kortikosteroid-typischer Nebenwirkungen. Diese Publikation umfasst die 24-wöchige Phase-2a-Studie (VBP15-003) und die ersten 12 Monate der offenen Verlängerungsstudie (VBP15-LTE), somit insgesamt eine Gesamtbehandlungsdauer von 18 Monaten.

„Diese Langzeitstudie zeigte eine signifikante kontinuierliche klinische Verbesserung für alle Wirksamkeitsparameter über einen 18-monatigen Beobachtungszeitraum“, sagte Edward C. Smith, MD, Associate Professor of Pediatrics, Duke University, Durham (North Carolina, USA), klinischer Prüfer und Hauptverfasser der Publikation. „Die erhobenen Wirksamkeitsdaten mit Vamorolone zeigten vergleichbare Verbesserungen, wie sie in einer externen Kontrollgruppe mit Kortikosteroid-behandelten Patienten beobachtet wurden. Sowohl der 4-Stufen-Steig-Test als auch der 10-Meter-Lauf-/Geh-Test waren im Vergleich zu steroid-naiven Kontrollprobanden mit natürlichem Krankheitsverlauf signifikant verbessert.“

„Wichtig ist zudem die Beobachtung, dass Vamorolone keine Wachstumsverzögerung zeigte, wie sie bei Deflazacort und Prednison auftritt, und unter der Behandlung mit Vamorolone traten auch weniger vom Arzt gemeldete unerwünschte Nebenwirkungen wie Stimmungsschwankungen, übermässiger Haarwuchs und Cushingoid-Aussehen auf“, ergänzte Eric Hoffman, PhD, Vice President of Research bei ReveraGen BioPharma, Inc. und Mitverfasser der Studie.