Knopp Biosciences meldet positive Top-Line-Ergebnisse aus der Phase-2-Studie EXHALE mit oralem Dexpramipexol bei mittelschwerem bis schwerem eosinophilem Asthma

Knopp Biosciences LLC gab heute positive Ergebnisse einer Phase-2-Dosisfindungsstudie mit dem neuartigen oral verabreichten Medikament Dexpramipexol bei Patienten mit mittelschwerem bis schwerem eosinophilem Asthma bekannt.

In der EXHALE-Studie wurde der primäre Endpunkt erreicht, wobei Dexpramipexol als Ergänzung der Standardtherapie eine statistisch signifikante, dosisabhängige Senkung der absoluten Eosinophilenzahl (AEC) im Blut vom Ausgangswert bis zur zwölften Woche im Vergleich zu Placebo bewirkte. Der Grad der Veränderung der AEC im Blut stand im Einklang mit der Verringerung der Eosinophilen, die bereits in früheren klinischen Studien mit Dexpramipexol für andere Indikationen beobachtet worden war.

In der EXHALE-Studie korrelierte die Senkung der Eosinophilen im Blut durch oral verabreichtes Dexpramipexol mit einer klinisch bedeutsamen Verbesserung der Lungenfunktion im Vergleich zu den FEV1-Ergebnissen vor der Gabe eines Bronchodilatators.

Dexpramipexol wurde von den Patienten in allen getesteten Dosierungen gut vertragen. Vorläufige Analysen zeigten keine klinisch bedeutsamen Unterschiede in den Sicherheitsergebnissen zwischen der Dexpramipexol- und der Placebogruppe. Es traten keine schwerwiegenden unerwünschten Ereignisse auf, und 96 % der Studienteilnehmer schlossen die primäre Bewertungsphase ab. Die Hintergrund-Standardbehandlung bildeten inhalative Kortikosteroide in Kombination mit einem lang wirkenden Beta-2-Agonisten.

„Diese Phase-2-Ergebnisse unterstützen nachdrücklich die weitere Entwicklung von Dexpramipexol als potenziellen oralen First-in-Class-Wirkstoff für die Behandlung von eosinophilem Asthma“, so Michael Bozik, M.D., President und CEO von Knopp. „Wir erwarten, dass in zukünftigen Studien die Wirkungen des Medikaments auf schwere Asthma-Exazerbationen ermittelt und seine Auswirkungen auf die Lungenfunktion eingehender untersucht werden.“

EXHALE war eine randomisierte, doppelblinde Phase-2-Studie, in der die Wirksamkeit und Sicherheit von drei Dosierungsstufen von oralem Dexpramipexol im Vergleich zu Placebo bei der Senkung der Eosinophilenzahl im Blut über 12 Wochen bei 103 erwachsenen Patienten mit mittelschwerem bis schwerem eosinophilem Asthma untersucht wurde. Die Studie wurde in 28 US-amerikanischen Studienzentren durchgeführt. Knopp erwartet, die Ergebnisse der Studie auf einer der nächsten medizinischen Tagungen präsentieren zu können.