Pädiatrisches Prüfkonzept für ATL1102 bei DMD bei der Europäischen Arzneimittelagentur eingereicht

 

-          PIP eingereicht, Rückmeldung der PDCO wird für das 2. Quartal 2021 erwartet

-          Herstellung von klinischem Material im Gange

-          CRO-Auswahlprozess im Gange

 

25 Feb 2021 - Antisense Therapeutics Limited [ASX:ANP | US OTC:ATHJY | FWB:AWY], (das Unternehmen) freut sich mitzuteilen, dass das pädiatrische Prüfkonzept (PIP) für die Entwicklung von ATL1102 für Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) beim Pädiatrieausschuss (PDCO) der Europäischen Arzneimittelagentur (EMA) eingereicht worden ist. Ein pädiatrisches Prüfkonzept ist ein Entwicklungsplan, der sicherstellen soll, dass die notwendigen Daten durch Studien an Kindern gewonnen werden, um die Zulassung eines Medikaments für Kinder zu unterstützen. Das PIP richtet sich an das gesamte pädiatrische Entwicklungsprogramm für ATL1102 bei DMD.

 

Der PIP-Antrag für ATL1102 bei DMD betrifft die geplante klinische Phase-IIb-Studie für ATL1102 bei nicht-ambulanten DMD-Patienten, die in Europa durchgeführt werden soll. Das Unternehmen ist bestrebt, das Design der Phase-IIb-Studie durch den PIP und erste Rückmeldungen der PDCO zu bestätigen, bevor voraussichtlich im zweiten Quartal 21 der Antrag für die Phase-IIb-Studie eingereicht wird.

 

Das Unternehmen plant die Durchführung einer multizentrischen, randomisierten, doppelblinden, placebokontrollierten Studie mit ATL1102 bei nicht-ambulanten Patienten, die ATL1102 über 12 Monate in zwei Dosisstufen erhalten sollen. Die Studie soll als potenziell ausschlaggebende (zulassungsfähige) Untersuchung mit anschließender Open-Label-Erweiterungsphase durchgeführt werden. Weitere Studiendetails werden bekannt gegeben, sobald das Unternehmen die Rückmeldung des PIP erhalten und seinen Studienantrag eingereicht hat.

 

Das Unternehmen hat mit der Herstellung des Wirkstoffs ATL1102 für die Phase-IIb-Studie begonnen und plant, dieses Material im 2. Quartal 21 zu einem injizierbaren Produkt formulieren zu lassen.

 

Parallel dazu ist das Unternehmen dabei, eine geeignete erfahrene Contract Research Organisation (CRO) [Auftragsforschungsinstitut] für die Durchführung der Phase IIb-Studie auszuwählen. Die CRO wird für die Erbringung von Dienstleistungen im Rahmen der klinischen Studie verantwortlich sein, wie z. B. Auswahl und Einrichtung des Prüfzentrums, Patientenrekrutierung, Überwachung der klinischen Studie, Datenmanagement, Statistik, medizinische Überwachung, Arzneimittelüberwachung und Qualitätskontrollprozesse.