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Wie Gilead Sciences auf Gen-Editing setzt - Seite 2
636 
0 KommentareDas Konzept des Editierens von Genen klingt wie Science Fiction, aber es mag näher an der Realität sein, als man denkt. So wird beispielsweise bei CRISPR Therapeutics, Editas Medicine und Intellia Therapeutics bereits Forschung in einem frühen Stadium durchgeführt, die auf einem Ansatz basiert, mit dem Bakterien die DNA eines eindringenden Virus durchtrennen, um eine Replikation zu verhindern. Dieser Ansatz – CRISPR/Cas9 – könnte schließlich verwendet werden, um Proteine zu regulieren, um verschiedene Krankheiten, einschließlich Krebs, anzugreifen.
CRISPR/Cas9 hat in den letzten Jahren viel Aufmerksamkeit erhalten, aber das Interesse von Gilead Sciences gilt nicht CRSPR/Cas9 (zumindest noch nicht).
Stattdessen ist Gilead Sciences an einem anderen Ansatz interessiert, den Sangamo Therapeutics mit der Zink-Finger-Nuklease (ZFN)-Technologie entwickelt. Am Donnerstag unterzeichnete Gilead Sciences eine Kooperationsvereinbarung mit Sangamo Therapeutics, um zu prüfen, ob ZFN zur Entwicklung allogener CAR-T-Gentherapien verwendet werden kann, die gebrauchsfertig eingesetzt werden können. Im Gegenzug zahlt Gilead Sciences Sangamo Therapeutics 150 Millionen US-Dollar in bar und bis zu 3 Milliarden US-Dollar bei Erreichen bestimmter Ziele. Sangamo Therapeutics wird mit Gilead Sciences zusammenarbeiten, um sowohl allogene als auch autologe Antikrebszelltherapien zu entwickeln.
Gegenwärtig sind CAR-T Therapien wie Yescarta von Gilead Sciences autolog, d. h. sie beruhen auf Zellen, die vom Patienten gewonnen wurden. Spezifisch müssen die T-Zellen eines Patienten entfernt werden, um sie dann an eine Einrichtung zu schicken, wo sie so umprogrammiert werden, dass sie Krebszellen entdecken, binden und zerstören. Es kann bis zu 20 Tage dauern, bis dieser Prozess abgeschlossen ist.
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ZFN arbeitet anders. Der Ansatz von Sangamo Therapeutics besteht darin, eine Nuklease anzubringen, die DNA an Zinkfinger-DNA-bindende Proteine schneiden kann, die bestimmte DNA-Sequenzen erkennen und sich an diese binden. Dieser Prozess ermöglicht es Sangamo Therapeutics, DNA an bestimmten Stellen zu schneiden, um die Proteinexpression auf eine Weise zu manipulieren, die die Weiterbildung von Krebs reduzieren kann. Wenn der Ansatz für eine Standardlösung genutzt werden kann, könnten Patienten sofort und vielleicht mit weniger Risiken behandelt werden.
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