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Galapagos, Editas, Ionis und ProQR jagen Vertex im Kampf um den Milliardenmarkt Mukoviszidose - Seite 2
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0 KommentareNeue Entwicklungen der Vertex-Jäger
Ernsthaft gefährlich wird Vertex inzwischen die holländische Galapagos (WKN:A0EAT9), die mit Partner AbbVie (WKN:A1J84E) mehrere Kandidaten gegen Mukoviszidose als Kombinationstherapie entwickelt. Mit der angestrebten Dreifachtherapie sollen, wie von Vertex ebenfalls geplant, nahezu 90 % aller Mukoviszidose-Patienten behandelbar sein.
Bisherige Ergebnisse der Kombinationstherapien von Galapagos in Bronchialzellen haben gezeigt, dass diese signifikante Verbesserungen bewirkten und sogar bessere Wirkung als Orkambi von Vertex hatten. Diese Ergebnisse führen deshalb auch zum Beginn einer Phase I-Studie der Dreifachkombi jetzt in Kürze, deren Daten dann Mitte 2018 vorliegen sollen.
Der Wirkstoff GLPG2222 hatte 2017 für gute Phase I-Daten gesorgt, und sein backup GLPG2851 geht nun in die Klinische Phase I. Zudem wird GLPG2737 zusammen mit Orkambi von Vertex in Klinischer Phase II getestet. Eine zweite Phase I-Studie mit einer weiteren Dreifachkombi hat bereits begonnen, und erste Daten sollen auf einer der folgenden Konferenzen gezeigt werden.
Ein weiterer grundsätzlich ernst zu nehmender Anwärter auf die Mukoviszidose-Krone ist Ionis Pharmaceuticals (WKN:A2ACMZ), deren Wirkstoff IONIS-ENAC-2.5Rx allerdings noch in der präklinischen Phase ist und daher noch keine Gefahr für Vertex bedeutet. Zu lang und holperig ist der Weg bis zur Zulassung.
Ebenso in der Präklinik ist auch noch Editas Medicine (WKN:A2AC4K), die wie CRISPR Therapeutics an einem Verfahren arbeiten, das mutierte CFTR-Gen mit der Genschere CRISPR-Cas9 so zu verändern, dass es wieder dem Wildtyp entspricht und damit voll funktionstüchtige Chloridkanäle produziert.
Die Entnahme von Zellen und deren Editierung mittels Genschere außerhalb des Patienten wird vermutlich auch in Klinischen Tests eines Tages funktionieren, doch bei CF müsste CRISPR-Cas9 in die Patienten und dort die Gene editieren. Das ist heute sowohl rein technologisch noch nicht effizient durchführbar und zudem besteht eine große Gefahr aufgrund von unerwünschten Immunreaktionen.
Der letzte hier genannte Anwärter ist die holländische ProQR Therapeutics (WKN:A12B97), deren CEO Daniel de Boer einen Sohn mit Mukoviszidose hat, dem er durch Gründung dieser Firma im Jahr 2012 helfen will. Der Wirkstoff basiert auf einem RNA-Molekül namens Eluforsen, das auf eine Mutation abzielt, die in 85 % aller Mukoviszidose-Patienten zu finden ist.
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