Mirum Pharmaceuticals und Vivet Therapeutics gehen exklusiven weltweiten Options- und Lizenzvertrag für Vivets Gentherapie-Programme zur Behandlung der progressiven familiären intrahepatischen Cholestase ein - Seite 2

VTX-803 und VTX-802 sind zwei proprietäre AAV-Gentherapieprogramme von Vivet, die gegenwärtig in präklinischen Studien für die progressive familiäre intrahepatische Cholestase (PFIC) der Subtypen 3 und 2 ausgewertet werden. Man geht davon aus, dass eine erfolgreiche gentherapeutische Korrektur der defekten Funktionen des MDR3-Transporters und der Gallensalzexportpumpe (BSEP) für PFIC3 bzw. PFIC2 schließlich eine Heilung für Patienten mit diesen seltenen Lebererkrankungen bewirken könnte. Ein derartiger Ansatz birgt das Potenzial, die wichtigsten Einschränkungen der aktuellen Standardtherapie für PFIC3 und PFIC2 zu überwinden. Durch die Wiederherstellung der physiologischen Gallensekretion und die Verhinderung schwerer hepatischer Komplikationen der Erkrankungen könnte er langfristige Vorteile bieten und die damit verbundenen erheblichen Kosten aufwiegen.

Vivet hat von der US-amerikanischen Behörde für Lebensmittel- und Arzneimittelsicherheit (Food and Drug Administration, FDA) und der Europäischen Arzneimittelagentur (European Medicines Agency, EMA) die Bezeichnung Orphan-Arzneimittel für VTX-803 erhalten. Zusätzlich wurden 2019 präklinische Proof-of-Concept-Studien zu VTX-803 in Nature Communications veröffentlicht. Die Daten wiesen eine anhaltende und signifikante Umkehrung der PFIC3-Krankheits-Biomarker in einem Modell von PFIC3 nach.

Über Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Mirum Pharmaceuticals, Inc. ist ein biopharmazeutisches Unternehmen im klinischen Stadium, dessen Schwerpunkt auf der Entwicklung und Vermarktung einer Late-Stage-Pipeline neuartiger Therapien für schwächende Lebererkrankungen liegt. Maralixibat, der führende Produktkandidat von Mirum, ist ein oral zu verabreichendes Prüfpräparat, das für das Alagille-Syndrom (ALGS), die progressive familiäre intrahepatische Cholestase (PFIC) und die biliäre Atresie in Entwicklung ist. Mirum hat einen NDA-Antrag für Maralixibat zur Behandlung von cholestatischem Pruritus bei Patienten mit ALGS gestellt. Der NDA wurde von der US-amerikanischen Behörde für Lebensmittel und Arzneimittelsicherheit zur vorrangigen Prüfung akzeptiert, mit einem PDUFA-Aktionsdatum am 29. September 2021. Zudem wurde der Zulassungsantrag von Mirum für die Behandlung von pädiatrischen Patienten mit PFIC2 von der Europäischen Arzneimittelagentur zur Prüfung (Validierung) angenommen. Mirum entwickelt außerdem Volixibat, das ebenso ein oraler ASBT-Inhibitor ist, zur Behandlung von primär sklerosierender Cholangitis, intrahepatischer Cholestase in der Schwangerschaft und primär biliärer Cholangitis. Weitere Informationen erhalten Sie unter MirumPharma.com.