Mirum Pharmaceuticals und Vivet Therapeutics gehen exklusiven weltweiten Options- und Lizenzvertrag für Vivets Gentherapie-Programme zur Behandlung der progressiven familiären intrahepatischen Cholestase ein - Seite 3

Mirum hat zur Erweiterung seiner Pipeline bei cholestatischen Lebererkrankungen die exklusive Option zur Entwicklung und Vermarktung von VTX-803 und VTX-802 für PFIC3 bzw. PFIC2 von Vivet Therapeutics erworben, nachdem das Unternehmen die präklinische Evaluierung und die IND/CTA-fähigen Studien absolviert hat.

Folgen Sie Mirum auf Twitter, Facebook, LinkedIn und Instagram.

Über Vivet Therapeutics

Vivet Therapeutics ist ein wachsendes Biotechnologie-Unternehmen in der klinischen Phase, das innovative Gentherapie-Behandlungen für seltene, vererbte Stoffwechselkrankheiten entwickelt.

Vivet baut eine diversifizierte Gentherapie-Pipeline auf, welche auf neuartigen rekombinanten adeno-assoziierten Virus (rAAV)-Technologien basiert, die durch Partnerschaften und exklusive Lizenzen der Fundación para la Investigación Médica Aplicada (FIMA), einer gemeinnützigen Stiftung des Centro de Investigación Medica Aplicada (CIMA) der Universität von Navarra in Pamplona, Spanien, entwickelt wurden.

VTX-801, Vivets führendes Programm, das sich aktuell mit der klinischen Studie GATEWAY in der IND-Entwicklung befindet, ist eine neuartige Gentherapie für die Wilson-Krankheit, die von der US-amerikanischen Behörde für Lebensmittel- und Arzneimittelsicherheit (Food and Drug Administration, FDA) und der Europäischen Kommission (EC) die Bezeichnung Orphan-Arzneimittel (Orphan Drug Designation, ODD) erhalten hat. Diese seltene genetische Erkrankung wird verursacht durch Mutationen im Gen, welches das ATP7B-Protein kodiert. Dies reduziert die Fähigkeit der Leber und anderer Gewebe, den Kupfergehalt zu regulieren, was zu schweren Leberschäden, neurologischen Symptomen und möglicherweise zum Tod führt.

Das zweite Produkt von Vivet für die Gentherapie, VTX-803 für PFIC3, erhielt im Mai 2020 die US-amerikanische und europäische Bezeichnung Orphan-Arzneimittel.

Vivet wird von internationalen Life-Science-Investoren getragen, darunter Novartis Venture Fund, Roche Venture Fund, HealthCap, Pfizer Inc., Columbus Venture Partners, Ysios Capital, Kurma Partners und Idinvest Partners.

Besuchen Sie uns auf www.vivet-therapeutics.com und folgen Sie uns auf Twitter unter @Vivet_tx und LinkedIn.

Über PFIC

Progressive familiäre intrahepatische Cholestase (PFIC) ist eine seltene Genstörung, die zu einer fortschreitenden Lebererkrankung führt, die typischerweise in Leberversagen mündet. Die Leberzellen von Menschen mit PFIC sind weniger in der Lage, Gallenflüssigkeit abzusondern. Die dadurch entstehende Ansammlung von Galle verursacht bei den Betroffenen eine Lebererkrankung. Die Anzeichen und Symptome von PFIC beginnen typischerweise im Kindesalter. Die Patienten haben einen starken Juckreiz, Gelbsucht, Wachstumsverzögerung (Gedeihstörung) und eine zunehmende Funktionsunfähigkeit der Leber (Leberversagen). Die Krankheit kommt schätzungsweise bei einer von 50.000 bis 100.000 Geburten in den Vereinigten Staaten und Europa vor. Es wurden sechs Typen von PFIC genetisch identifiziert, die sich alle ähnlich durch einen gestörten Gallenfluss und eine fortschreitende Lebererkrankung auszeichnen. Die PFIC2-Patientenpopulation repräsentiert etwa 60 % der PFIC-Patientenpopulation. PFIC2 wird durch eine Mutation im ABCB11-Gen hervorgerufen, das normalerweise für ein Gallensalzexportpumpenprotein kodiert, das Gallensäuren aus der Leber befördert.