EQS-News

Evotec erhält Meilensteinzahlung für Start von Phase-I-Studie eines Bayer-Programms im Bereich Nierenerkrankungen - Seite 2

Über Semaphorin-3A
Semaphorin-3A („Sema3A“) ist ein extrazelluläres Leitprotein und ein bekannter Regulator des Aktinzytoskeletts. Veränderungen des Aktinzytoskeletts, insbesondere der Podozyten, sind zentrales pathophysiologisches Merkmal des Alport-Syndroms, einer seltenen genetischen Nierenerkrankung mit progressivem Verlust der Filtrationskapazität, der zu terminaler Niereninsuffizienz, progressivem Hörverlust und variabler Beeinträchtigung des Sehvermögens führt. Sema3A wird in verletzten menschlichen Nieren hochreguliert und ist an der Entstehung und Progression akuter und chronischer Nierenerkrankungen beteiligt. Der von Bayer in Zusammenarbeit mit Evotec entwickelte monoklonale Antikörper („mAb“) blockiert die Sema3A-Aktivität und stellt eine potentielle first-to-market-Behandlung gegen das Alport-Syndrom dar. Ihr Hauptziel besteht darin, den Krankheitsverlauf zu verlangsamen und das Auftreten einer terminalen Niereninsuffizienz hinauszuzögern. Darüber hinaus könnte sie möglicherweise auch einen positiven Einfluss auf den Hörverlust haben.

Über das Alport-Syndrom
Das Alport-Syndrom ist eine genetische Erkrankung, die durch Nierenerkrankungen, Hörverlust und Augenabnormalitäten gekennzeichnet ist. Die meisten betroffenen Personen erleben einen fortschreitenden Verlust der Nierenfunktion, der zu einer Niereninsuffizienz im Endstadium führen kann. Menschen mit Alport-Syndrom entwickeln auch häufig einen sensorineuralen Hörverlust im späten Kindesalter oder frühen Jugendalter. Die für diese Erkrankung charakteristischen Augenabnormalitäten führen selten zu Sehverlust. In 80% der Fälle wird das Alport-Syndrom X-chromosomal vererbt und durch genetische Veränderungen im COL4A5-Gen verursacht. In den verbleibenden Fällen kann es entweder autosomal rezessiv oder selten autosomal dominant vererbt werden. In diesen Fällen wird die Erkrankung durch genetische Veränderungen in den Genen COL4A3 oder COL4A4 verursacht. Die Diagnose der Erkrankung basiert auf der Familienanamnese der Erkrankung, klinischen Symptomen und spezifischen Tests wie einer Nierenbiopsie. Die Diagnose kann durch genetische Tests bestätigt werden.