Santhera erhält FDA Fast-Track-Status für Raxone®/Catena® (Idebenone) zur Behandlung von Duchenne-Muskeldystrophie - Seite 2

Über Duchenne-Muskeldystrophie
Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) ist eine der am weitesten verbreiteten und schwerwiegendsten Formen von rasch fortschreitendem Muskelschwund. Die genetisch bedingte, degenerative Krankheit wird X-chromosomal rezessiv vererbt und tritt bei Knaben mit einer Inzidenz von bis zu 1 in 3 500 Lebendgeburten auf. Charakteristisch für DMD ist der Verlust des Proteins Dystrophin, der zu Zellschädigung, gestörtem zellulärem Kalziumhaushalt, erhöhtem oxidativen Stress und verminderter zellulärer Energieproduktion in Muskelzellen führt. Diese zellulären Schäden resultieren in fortschreitender Muskelschwäche und Muskelschwund im ganzen Körper und führen aufgrund von Herz- und Lungenversagen zu früher Morbidität und Mortalität. Zurzeit sind Glucocorticoid-Steroide die einzige Behandlungsmöglichkeit, um die Abnahme der Muskelkraft und -funktion unabhängig von der zugrundeliegenden Genmutation zu verlangsamen. Steroide wirken allerdings nur zum Teil und der klinische Nutzen ist wegen ihrer hinlänglich bekannten Nebenwirkungen beschränkt. Eine kürzlich veröffentlichte Studie zeigte, dass ~42% der DMD-Patienten im Alter von 10 oder mehr Jahren nie mit Steroiden behandelt wurden oder deren Einnahme abgebrochen haben. 

Über Idebenone in Duchenne-Muskeldystrophie
Raxone/Catena (Idebenone) ist ein synthetisches, kurzkettiges Benzoquinon und Substrat für das Enzym NAD(P)H:Quinone-Oxidoreduktase (NQO1), welches den mitochondrialen Elektronentransport stimuliert und die zelluläre Energieversorgung verbessert. Eine frühere randomisierte, Plazebo-kontrollierte Phase-II-Studie (DELPHI) zeigte eine positive Wirkungstendenz von Raxone/Catena auf frühe kardiale und respiratorische Funktionsparameter. Eine wichtige Erkenntnis der DELPHI-Studie war die Stabilisierung der PEF%p, einem Marker für die Kraft der Atemmuskulatur, bei Idebenone-behandelten Patienten im Gegensatz zu einer Abnahme in der Plazebo-Gruppe entsprechend dem natürlich zu erwartenden Krankheitsverlauf. Zusätzliche Analysen wiesen auf einen höheren Behandlungseffekt von Raxone/Catena auf die Atmungsfunktion bei nicht mit Glucocorticoid-Steroiden behandelten Pateinten hin.