Santhera informiert über den Zeitrahmen des Zulassungsantrags für Raxone® für die Indikation Duchenne-Muskeldystrophie in Europa - Seite 2

Über Idebenon bei Duchenne-Muskeldystrophie
Charakteristisch für Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) ist der Verlust des Proteins Dystrophin, der zu Zellschädigung, gestörtem zellulärem Kalziumhaushalt, erhöhtem oxidativem Stress und verringerter zellulärer Energieproduktion in Muskelzellen führt. Diese zellulären Schäden resultieren in fortschreitender Muskelschwäche und Muskelschwund und führen aufgrund von Atmungsversagen zu früher Morbidität und Mortalität.
Idebenon ist ein synthetisches Benzoquinone und Kofaktor für das zelluläre Enzym NAD(P)H:quinone oxidoreductase (NQO1). Der Wirkstoff kann den mitochondrialen Elektronentransport stimulieren, den oxidativen Stress vermindern und die zelluläre Energieversorgung verbessern.
DELOS war eine Phase-III, doppelblinde, Plazebo-kontrollierte Studie über 52 Wochen mit 64 Patienten ohne Glukokortikoid-Begleittherapie, welche entweder Idebenon (900 mg/Tag) oder entsprechendes Plazebo erhielten. Die Studie erreichte den primären Endpunkt, eine Veränderung der maximalen exspiratorischen Atemflussrate (Peak Expiratory Flow, PEF) und zeigte, dass Idebenon den Verlust der Atmungsfunktion verzögern kann.
Idebenon war in der DELOS-Studie gut verträglich und die Gesamthäufigkeit von Nebenwirkungen vergleichbar zu Plazebo.
Die statistisch signifikanten und klinisch relevanten Resultate der Phase-III-DELOS-Studie wurden veröffentlicht von Buyse et al., The Lancet 2015, 385:1748-1757; McDonald et al., Neuromuscular Disorders 2016, 26: 473-480 und Buyse et al., Pediatric Pulmonology 2017, 52:580-515.
Der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) der Europäischen Arzneimittelbehörde (EMA) und das Schweizerische Heilmittelinstitut Swissmedic prüfen derzeit einen Zulassungsantrag (Marketing Authorization Application) für Idebenon unter der Marke Raxone^® bei DMD-Patienten mit abnehmender Atmungsfunktion und ohne Glukokortikoid-Begleittherapie.   

Über Santhera
Santhera Pharmaceuticals (SIX: SANN) ist ein auf die Entwicklung und Vermarktung innovativer Medikamente zur Behandlung seltener neuromuskulärer und mitochondrialer Krankheiten fokussiertes Schweizer Spezialitätenpharmaunternehmen. Das erste Produkt von Santhera, Raxone^® (Idebenon), ist in der Europäischen Union, Norwegen, Island und Liechtenstein zur Behandlung von Leber hereditärer Optikusneuropathie (LHON) zugelassen. Für Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) bei Patienten mit abnehmender Atmungsfunktion und ohne Glukokortikoid-Begleittherapie hat Santhera in der Europäischen Union und der Schweiz einen Antrag auf Marktzulassung gestellt. In Zusammenarbeit mit dem US National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS) entwickelt Santhera Raxone^® in einer dritten Indikation, primär progredienter Multipler Sklerose (PPMS), sowie Omigapil für Patienten mit kongenitaler Muskeldystrophie (CMD). Für alle diese Krankheiten besteht ein sehr hoher medizinischer Bedarf. Weitere Informationen zu Santhera sind verfügbar unter www.santhera.com.