Santhera geht Vereinbarungen zur gentherapeutischen Forschung bei kongentialer Muskeldystrophie mit der Rutgers-Universität ein

Pratteln, Schweiz, 6. Mai 2020 – Santhera Pharmaceuticals (SIX: SANN) hat im Rahmen seines Programms zur Förderung der gentherapeutischen Forschung für die Behandlung von LAMA2-defizienter kongenitaler Muskeldystrophie (LAMA2 MD oder MDC1A) mit Rutgers, der State University of New Jersey, zwei Vereinbarungen unterzeichnet. Gemäss dieser Übereinkommen erwirbt Santhera die Rechte an geistigem Eigentum, das bei Rutgers für bestimmte Genkonstrukte entwickelt wurde, welche im Rahmen eines Kooperationsabkommens weiter untersucht werden sollen.

Santhera hat eine Lizenzvereinbarung mit Rutgers, der State University of New Jersey, abgeschlossen und ist eine Zusammenarbeit mit Prof. Peter Yurchenco, der als einer der Wegbereiter für einen neuartigen Gentherapie-Ansatz zur Behandlung von LAMA2 MD gilt, eingegangen. Diese Vereinbarungen ergänzen die laufende Zusammenarbeit von Santhera mit Prof. Markus Rüegg vom Biozentrum der Universität Basel [1]. Frühere gemeinsame Arbeiten von Prof. Rüegg und Prof. Yurchenco haben das Potenzial dieses Gentherapie-Ansatzes in Tiermodellen nachgewiesen.

Der von diesen führenden Experten entwickelte neuartige Gentherapie-Ansatz verwendet zwei Linker-Proteine, die sich aus Domänen zusammensetzen, die von den extrazellulären Matrixproteinen Agrin, Laminin und Nidogen abgeleitet sind [2-5]. In Tiermodellen für LAMA2 MD hat diese Herangehensweise zur Wiederherstellung der Muskelfaser-Basalmembranen, zur Rückgewinnung der Muskelkraft als auch Muskelgrösse, zu einer Zunahme des Gesamtkörpergewichts sowie zu einer deutlich verlängerten Überlebenszeit geführt und damit klare Hinweise auf ein krankheitsmodifizierendes Potenzial gezeigt [2].

Die abgestimmte Arbeit beider Kooperationspartner wird Santheras Bestreben, diesen innovativen Gentherapie-Ansatz auch Patienten mit LAMA2 MD zugänglich zu machen, weiter vorantreiben.

„Genersatz ist eine vielversprechende therapeutische Option für die Behandlung von LAMA2 MD“, sagte Peter D. Yurchenco, MD, PhD, Professor an der Rutgers Robert Wood Johnson Medical School, USA. „Wir haben an der kontinuierlichen Optimierung von Linkerproteinen gearbeitet, die aus extrazellulären Matrixproteinen abgeleitet werden. Dies wird dazu beitragen, einen solchen gentherapeutischen Ansatz im Hinblick auf eine klinische Anwendung weiter zu entwickeln.“