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BB BIOTECH AG: Disruptive Technologien verändern einen ganzen Sektor - Seite 3

Aufgrund einer spezifischen genetischen Prädisposition ist die schwere Form der Sichelzellanämie mit rund 50 000 Patienten in den USA dominant. Beta-Thalassämie, auch Mittelmeeranämie genannt, erscheint dagegen eher in Südeuropa, während sie in den USA in ihrer schweren Form bei rund 1000 Patienten auftritt. Bei dieser Therapie handelt es sich um eine vollständige Heilung nach einer einmaligen Gabe. Die Marktzulassung der ersten Arznei auf der Basis von Genomeditierung würde die Behandlung dieser Krankheit revolutionieren. Dementsprechend gross ist die Preissetzungsmacht für dieses Produkt, das nur einmal verabreicht werden muss. In der zweiten Jahreshälfte 2022 werden Crispr und Vertex Pharma als erste Firmen Zulassungsdaten und einen Zulassungsantrag stellen. Schafft das Produkt wie erwartet 2023 den Sprung auf den Markt, kann es jährliche Spitzenumsätze im Milliardenbereich erzielen.

Als gentechnische Verfahren für die Medikamentenentwicklung haben RNA-basierte Therapeutika wie siRNA und ASO (Antisense-Oligonukleotide) in den letzten Jahren die Marktzulassung in Nischenindikationen erhalten. Unsere Portfoliofirma Alnylam ist führend bei den siRNA-basierten Medikamenten und sollte zur Jahresmitte klinische Ergebnisse für ihr bereits zugelassenes Produkt Onpattro vorlegen. Im Erfolgsfall würde sich die Anwendung von bislang 50 000 Patienten mit ATTR-Amyloidose und Polyneuropathie auf weitere bis zu 300 000 Patienten mit ATTR-Kardiomyopathie erweitern. Bei ATTR handelt es sich um eine seltene Erkrankung, bei der ein bestimmtes Protein im Körper nicht abgebaut wird und sich in Organen ablagert.

Künstliche Intelligenz schafft neue Grundlagen

Das Rational Drug Design ist ein neuartiger Ansatz, der mit künstlicher Intelligenz (KI) und maschinellem Lernen die molekularen Bewegungen von Proteinmolekülen hinsichtlich ihrer Rolle beim Entstehen einer Krankheit analysiert. Unsere Beteiligung Relay Therapeutics hat drei Krebsmedikamente in der klinischen Phase I, welche bei krankheitsauslösenden Proteinen ansetzen, die bislang nicht zugänglich als Zielmoleküle für Therapien galten. Black Diamond Therapeutics, eine andere Portfoliofirma von BB Biotech, nutzt maschinelle Lernverfahren für Krebstherapien, die unabhängig von spezifischen Tumorarten ihre Wirkung entfalten.