Swissmedic erteilt Zulassung für CSLs HEMGENIX (Etranacogene Dezaparvovec) als erste Gentherapie für Hämophilie B - Seite 2

HEMGENIX erhielt bereits die Zulassung durch die US-amerikanische Food and Drug Administration (FDA), eine Autorisierung von Health Canada und die bedingte Marktzulassung von der Europäischen Kommission (EK) für die Europäische Union und den Europäischen Wirtschaftsraum sowie von der britischen Arzneimittel- und Gesundheitsprodukte-Regulierungsbehörde (MHRA).

Die mehrjährige klinische Entwicklung von HEMGENIX wurde von uniQure (Nasdaq: QURE) geleitet, und CSL übernahm die Trägerschaft für die klinischen Studien, nachdem das Unternehmen die weltweiten Vermarktungsrechte der Behandlung lizenziert hatte.

Über Hämophilie B
Hämophilie B ist eine lebensbedrohliche, seltene Erkrankung, die durch eine Mutation im F9-Gen verursacht wird und zu niedrigen Werten des funktionellen Blutgerinnungsfaktors IX führt. Menschen mit dieser Erkrankung sind besonders anfällig für Blutungen in Gelenken, Muskeln und inneren Organen, was zu Schmerzen, Schwellungen und Gelenkschäden führt. Aktuelle Behandlungen für mittelschwere bis schwere Hämophilie B umfassen lebenslange prophylaktische Infusionen von Faktor IX, um den niedrigen Spiegel dieses Blutgerinnungsfaktors vorübergehend zu ersetzen oder zu ergänzen.

Über HEMGENIX  
HEMGENIX ist eine Gentherapie, die die Häufigkeit abnormaler Blutungen bei Menschen mit Hämophilie B reduziert, indem sie dem Körper ermöglicht, kontinuierlich Faktor IX – das bei Hämophilie B fehlende Protein – zu produzieren. Es verwendet AAV5, einen nicht-infektiösen viralen Vektor, das sogenannte adeno-assoziierte Virus (AAV). Der AAV5-Vektor transportiert die natürlich vorkommende Padua-Genvariante des Faktor IX (FIX-Padua) zu den Zielzellen in der Leber, wodurch Faktor-IX-Proteine produziert werden, die 5x-8x aktiver sind als normal. Diese genetischen Anweisungen bleiben in den Zielzellen, werden aber in der Regel nicht Teil der eigenen DNA einer Person. Durch die neue genetische Anweisung wird  den Zellen ermöglicht,  stabile Mengen von Faktor IX zu produzieren.

Die medizinischen Innovationen bei Hämophilie B haben das Leben und die Behandlungsstandards der Patienten erheblich verbessert. Dennoch besteht ein ungedeckter medizinischer Bedarf: Selbst bei lebenslanger prophylaktischer Behandlung können wiederkehrende Blutungen, beispielsweise in den Gelenken, auftreten. Diese können das Gelenk schädigen, zu Verformungen und Schmerzen führen und im Falle einer Hirnblutung tödlich sein. Darüber hinaus verursacht die ständige Angst vor Blutungen weiterhin psychosozialen Stress und körperliche Einschränkungen. Die bisherige lebenslange prophylaktische Behandlung in Form regelmässiger Injektionen bedeutet auch für die meisten Patienten eine Verringerung der Lebensqualität.