Swissmedic erteilt Zulassung für CSLs HEMGENIX (Etranacogene Dezaparvovec) als erste Gentherapie für Hämophilie B - Seite 3

Die neue Gentherapie für Patienten mit Hämophilie B bietet die Möglichkeit, diesen ungedeckten Bedarf anzugehen, indem sie Patienten langfristig von der Last häufiger Infusionen und Blutungsereignisse befreien kann.

Über die zulassungsrelevante HOPE-B-Studie
Die zulassungsrelevante Phase-III-HOPE-B-Studie ist eine laufende, multinationale, offene, einarmige Studie zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit von HEMGENIX. Insgesamt 54 erwachsene Patienten mit Hämophilie B – klassifiziert als mittelschwer bis schwer betroffen –, die eine prophylaktische Faktor-IX-Ersatztherapie benötigten, wurden in eine prospektive, sechsmonatige oder längere Beobachtungsphase eingeschrieben. Während dieser Beobachtungsphase setzten sie ihre aktuelle Standardtherapie zur Ermittlung einer annualisierten Blutungsrate (ABR) fort. Nach der sechsmonatigen Vorlaufphase erhielten die Patienten eine einzelne intravenöse Verabreichung von HEMGENIX in der Dosis von 2x10¹³ gc/kg. Patienten wurden nicht von der Studie ausgeschlossen aufgrund vorbestehender neutralisierender Antikörper (NAbs) gegen AAV5.

Insgesamt 54 Patienten erhielten im Rahmen der zulassungsrelevanten Studie eine einzelne Dosis HEMGENIX, wobei 53 Patienten mindestens 18 Monate Nachbeobachtung abschlossen. Der primäre Endpunkt in der HOPE-B-Studie war die ABR 52 Wochen nach Erreichen eines stabilen Faktor-IX-Expressionsniveaus (Monate 7 bis 18) im Vergleich zur sechsmonatigen Vorlaufphase. Für diesen Endpunkt wurde die ABR von Monat 7 bis Monat 18 nach der Infusion gemessen, um sicherzustellen, dass der Beobachtungszeitraum eine stabile Faktor-IX-Transgenexpression darstellt. Zu den sekundären Endpunkten gehörte die Bewertung der Faktor-IX-Aktivität.

Die Wirksamkeitsergebnisse 18 Monate nach der Behandlung mit HEMGENIX zeigten eine Überlegenheit gegenüber der vorherigen kontinuierlichen routinemässigen Faktor-IX-Prophylaxe. Die  jährliche Gesamtblutungsrate sank signifikant um 64%und 96% aller Patienten benötigten keine routinemässige Faktor-IX-Prophylaxe mehr.

Es wurden keine schwerwiegenden unerwünschten Arzneimittelwirkungen gemeldet und keine Inhibitoren gegen Faktor IX festgestellt.

Langzeitdaten über 36 Monate, die auf der 65. Jahrestagung und Ausstellung der American Society of Hematology (ASH) 2023 vorgestellt wurden, bestätigen weiterhin die potenziell langanhaltende Wirksamkeit und Sicherheit von HEMGENIX sowie den anhaltenden Nutzen dieser Behandlung für Menschen, die mit Hämophilie B leben.