Incyte gibt bekannt, dass die US-Arzneimittelbehörde FDA Axatilimab für die Behandlung der chronischen Graft-Versus- Host-Krankheit als vorrangig eingestuft hat - Seite 2

Über Axatilimab

Axatilimab ist ein monoklonaler Antikörper, der auf den Rezeptor für den koloniestimulierenden Faktor 1 (CSF-1R) abzielt, ein Zelloberflächenprotein, von dem angenommen wird, dass es das Überleben und die Funktion von Monozyten und Makrophagen kontrolliert. In präklinischen Modellen hat sich gezeigt, dass die Hemmung der Signalübertragung durch den CSF-1-Rezeptor die Zahl der krankheitsvermittelnden Makrophagen und ihrer Monozytenvorläufer reduziert. Es hat sich gezeigt, dass diese eine Schlüsselrolle im fibrotischen Krankheitsprozess spielen, der Krankheiten wie chronischer GVHD und idiopathischer Lungenfibrose (IPF) zugrunde liegt. Phase-1/2-Daten von Axatilimab bei chronischer GVHD, die seine breite Wirksamkeit und Verträglichkeit belegen, wurden zuletzt auf der 63. Jahrestagung der American Society of Hematology vorgestellt und im Journal of Clinical Oncology veröffentlicht. Darüber hinaus wurden positive Topline-Ergebnisse und zusätzliche Daten aus der Phase-2-Studie AGAVE-201 bekannt gegeben, die in einer wissenschaftlichen Plenarsitzung auf der Jahrestagung 2023 der American Association of Hematology vorgestellt wurden. Axatilimab wurde von der amerikanischen Arzneimittelbehörde FDA als Orphan Drug für die Behandlung von Patienten mit chronischer GVHD und IPF anerkannt.

Im September 2021 schlossen Syndax und Incyte ein exklusives weltweites Lizenzabkommen für die gemeinsame Entwicklung und Vermarktung von Axatilimab ab. Axatilimab wird im Rahmen einer exklusiven weltweiten Lizenz von UCB entwickelt, die 2016 zwischen Syndax und UCB abgeschlossen wurde.

Über AGAVE-201 (NCT04710576)

Die globale Phase-2-Studie AGAVE-201 mit unterschiedlichen Dosierungen untersuchte die Wirksamkeit, Sicherheit und Verträglichkeit von Axatilimab bei 241 erwachsenen und pädiatrischen Patienten mit rezidivierender oder refraktärer aktiver chronischer GVHD, deren Erkrankung nach zwei vorherigen Therapien fortgeschritten war. Die Patienten wurden nach dem Zufallsprinzip in eine von drei Behandlungsgruppen eingeteilt, die eine unterschiedliche Dosis von Axatilimab untersuchten: 0,3 mg/kg alle zwei Wochen, 1,0 mg/kg alle zwei Wochen oder 3,0 mg/kg alle vier Wochen. Der primäre Endpunkt der Studie ist der Anteil der Patienten in jeder Dosisgruppe, die ein objektives Ansprechen gemäß den NIH Consensus Criteria 2014 für chronische GVHD am Tag 1 des Zyklus 7 erreichen. Zu den sekundären Endpunkten gehören die Dauer des Ansprechens, die prozentuale Verringerung der täglichen Steroiddosis, organspezifische Ansprechraten und validierte Bewertungen der Lebensqualität anhand der Modified Lee Symptom Scale.