Liminal BioSciences meldet die Wiedervorlage einer Biologics License Application bei der US Food and Drug Administration für Ryplazim (Plasminogen) zur Behandlung kongenitaler Plasminogendefizienz

• Ergebnisse einer Phase 2/3-Zulassungsstudie erfüllen die ko-primären Endpunkte für eine optimierte Plasminogen-Aktivität im Talspiegel sowie für eine Reduzierung des Läsionsumfangs 
• Ryplazim (Plasminogen) kann unter Vorbehalt einer Bewilligung zur ersten FDA-genehmigten Therapie für die Behandlung kongenitaler Plasminogendefizienz werden

LAVAL, Quebec und CAMBRIDGE, England, 8.September 2020 /PRNewswire/ -- Liminal BioSciences Inc. (Nasdaq: LMNL) („Liminal BioSciences" oder das „Unternehmen"), ein auf klinischer Stufe aktives Biopharmazie-Unternehmen, gab heute bekannt, dass das Unternehmen durch seine US-amerikanische Tochtergesellschaft Prometic Biotherapeutics Inc., die Biologics License Application (BLA) für Ryplazim (Plasminogen) (Ryplazim) zur Behandlung kongenitaler Plasminogendefizienz (C-PLGD) erneut bei der US-amerikanischen Lebensmittel- und Arzneimittel-Überwachungsbehörde (U.S Food and Drug Administration, FDA) eingereicht habe.

„Die Wiedervorlage dieser BLA stellte einen wichtigen Meilenstein für Liminal BioSciences dar. Wir  sind der Meinung, dass sie ein bedeutsames Potenzial für Patienten und Familien birgt, die von kongenitaler Plasminogendefizienz betroffen sind", so Kenneth Galbraith, Chief Executive Officer von Liminal BioSciences. „Wir freuen uns darauf, weiterhin gemeinsam mit der FDA auf unser Ziel hinzuarbeiten, eine behördliche Zulassung zu erhalten und Ryplazimfür Patienten mit dieser seltenen Erbkrankheit in den USA zugänglich zu machen."

„C-PLGD ist eine seltene multiple Funktionsstörung, die sich schwerwiegend auf die Gesundheit und Lebensqualität der Betroffenen auswirken kann. Ohne eine genehmigte Behandlungsmethode stellt C-PLGD ein weltweit ungedecktes Bedarfsfeld dar", kommentierte Dr. Amy Shapiro, Chief Executive Officer und ko-medizinische Leiterin am Indiana Hemophilia & Thrombosis Center, Inc. sowie Hauptuntersuchungsleiterin der klinischen Zulassungsstudie, die die Wiedervorlage der BLA unterstützt.   

Im Rahmen einer klinischen Phase 2/3-Zulassungsstudie für die Behandlung von C-PLGD rekrutierte das Unternehmen 15 Patienten mit C-PLGD, einschließlich sechs pädriatischer Patienten, für eine 48-wöchige Ryplazim-Therapie. Für alle mit Ryplazim behandelten Patienten konnte innerhalb von zwölf Therapiewochen zumindest die angestrebte Steigerung der Ausgangswerte ihrer individuellen Plasminogenaktivität im Talspiegel erreicht werden. Zusätzlich konnte bei allen Patienten, die zum Zeitpunkt der Studienrekrutierung aktive sichtbare Läsionen aufwiesen, innerhalb von 48 Therapiewochen nach Therapiestart eine vollständige Heilung ihrer Läsionen beobachtet werden. Die im Rahmen der Studie festgestellten Nebenwirkungen wurden als gering beschrieben. Todesfälle unter den Patienten, schwerwiegende Nebenwirkungen oder Nebenwirkungen, die die Beendigung der Studie erforderlich machten, wurden nicht erwähnt.