Liminal BioSciences meldet die Wiedervorlage einer Biologics License Application bei der US Food and Drug Administration für Ryplazim (Plasminogen) zur Behandlung kongenitaler Plasminogendefizienz - Seite 2

„Wir sprechen allen Interessensvertretern, die uns mit unermüdlichem Einsatz bei der Erreichung dieses Meilensteins zur Seite standen, unseren Dank aus. Hierzu zählen unsere engagierten Teams in den Bereichen Herstellung, Qualitätskontrolle und klinische Forschung bei Liminal BioSciences sowie die Untersuchungsleiter der Studie und die Patienten und Familien, die das Entwicklungsprogramm für Ryplazim unterstützt haben. Wir haben uns dazu verpflichtet, Patienten die erste FDA-genehmigte Behandlungsoption für C-PLGD bereitzustellen, die sich positiv auf ihre Lebensqualität auswirken könnte", so Frau Moira Daniels, Leiterin der Abteilung für Qualitätssicherung und behördliche Belange bei Liminal BioSciences.

2017 erhielt das Unternehmen ein vollständiges Antwortschreiben (Complete Response Letter, CRL) in Antwort auf einer BLA-Vorlage für Ryplazim. Das Unternehmen vertritt die Meinung, dass die Wiedervorlage die in dem CRL erläuterten Mängel anspricht, die sich auf bestimmte Herstellungsverfahren bezogen. Zudem sieht das Unternehmen die abgeänderte BLA als eine Wiedervorlage der Klasse 2, die einen Prescription Drug User Fee Act (PDUFA)-Termin für eine FDA-Überprüfung und von der Behörde durchgeführte Maßnahmen innerhalb von sechs Monaten vom Zeitpunkt der Wiedervorlage unterstützt. Bis seitens der FDA bestätigt wird, dass sich die Wiedervorlage der im CRL erwähnten Anliegen annimmt, kann den aktuellen öffentlichen FDA-Richtlinien entnommen werden, dass dem Unternehmen das Fälligkeitsdatum für neue Maßnahmen innerhalb von 14 Tagen nach Erhalt der BLA-Wiedervorlage schriftlich mitgeteilt wird. Zu einem früheren Zeitpunkt wies die FDA Ryplazim als Arzneimittel für seltene Leiden und seltene pädiatrische Erkrankungen (Orphan Drug and Rare Pediatric Disease Designations) zur Behandlung von C-PLGD aus.

Im Rahmen der FDA-Programme für Kennzeichnungen als seltene pädiatrische Erkrankungen sowie durch Gutscheinprogramme kann die FDA einem Kostenträger, der eine Produktbewilligung für eine „seltene pädiatrische Erkrankung" erhält, d.h. für eine sich durch schwerwiegende und lebensbedrohliche Symptome auszeichnende Erkrankung, von der weniger als 200.000 US-Bürger betroffen sind, einen Beleg für eine vorrangige Überprüfung (priority review voucher, PRV) erteilen. Der FDA-Genehmigung für Ryplazim unterliegend kann sich das Unternehmen für den Erhalt eines Priority Review Vouchers qualifizieren, welcher folglich für den Erhalt einer vorrangigen Überprüfung für einen Zulassungsantrag eingelöst werden oder an ein anderes Unternehmen verkauft oder auf dieses übertragen werden kann.