Takeda präsentiert Pipeline-Update und Zielsetzung einer 50-prozentigen Umsatzsteigerung bis 2030 auf der 39. jährlichen J.P. Morgan Healthcare Conference - Seite 3

TAK-755

TAK-755 von Takeda könnte sich potenziell als richtungweisende Therapie für thrombotisch-thrombozytopenische Purpura (TTP) erweisen. Dabei handelt es sich um eine seltene und lebensbedrohliche Blutgerinnungsstörung, die durch niedrige oder fehlende ADAMTS13-Aktivität (ein Enzym, das für die Regulierung der normalen Blutgerinnung unverzichtbar ist) gekennzeichnet ist. Es besteht ein sehr hoher ungedeckter Bedarf an neuen Therapien für hereditäre und immunvermittelte TTP, und TAK-755 ist die erste und einzige ADAMTS13-Ersatztherapie, die sich derzeit für beide Arten von TTP in der Entwicklung befindet. Sollte es die Marktzulassung erhalten, könnte TAK-755 die einzige Ersatztherapie sein, die den ADAMTS13-Spiegel schnell und vollständig korrigiert, und damit die Morbiditäts- und Mortalitätszahlen positiv beeinflussen. Nach der etwaigen Marktzulassung könnte TAK-755 potenziell ein erstes Mittel seiner Klasse darstellen und zur bevorzugten Therapie für die Prophylaxe der hereditären TTP sowie eine erstklassige Therapie für die Behandlung immunvermittelter TTP werden. TAK-755 könnte die Behandlung einfacher gestalten, mit aus Plasma abgeleiteten Therapien und Plasmaaustausch verbundene unerwünschte Reaktionen vermeiden und potenziell eine zuhause durchführbare Therapie abgeben. Datenanalysen aus einer Phase-2-Studie zu immunvermittelter TTP werden derzeit für 2021 und aus einer zulassungsrelevanten Phase-3-Studie zu hereditärer TTP für 2022 erwartet.

TAK-007

TAK-007 wurde von Takeda und dem MD Anderson Cancer Center der University of Texas gemeinsam entwickelt. Dabei handelt es sich um eine Zelltherapie mit chimären Antigenrezeptor-(CAR) Killerzellen (NK), die mit IL-15 „bewaffnet“ sind und auf CD19-positive B-Zell-Malignome abzielen. TAK-007 soll eine allogene Therapie werden, was bedeutet, dass die NK-Zellen aus einem nicht mit dem Patienten verwandten gesunden Spender anstatt aus dem Patienten selbst entnommen werden. Demzufolge kann TAK-007 potenziell im Voraus hergestellt und bis zur Verwendung gelagert werden. CAR-NK CD19 von MD Anderson wird in einer Phase-1/2-Studie mit Patienten mit rezidiviertem oder refraktärem Non-Hodgkin-Lymphom (NHL) und chronischer lymphatischer Leukämie (CLL) untersucht. In der laufenden Phase-1/2-Studie wurde die CAR-NK-Therapie nicht mit dem schweren Zytokin-Freisetzungssyndrom (CRS) oder Neurotoxizität in Verbindung gebracht, die bei bestehenden CAR-T-Zelltherapien beobachtet wurden. Es könnte potenziell in einem ambulanten Umfeld verabreicht werden. Mit der Aufnahme von Patienten mit rezidivierten oder refraktären B-Zell-Malignomen in eine zulassungsrelevante Studie zu TAK-007 soll voraussichtlich 2021 begonnen werden. Derzeit gibt es keine zugelassenen CAR-NK-Therapien und keine allogenen Zelltherapien zur Behandlung von Krebs.