Abeona Therapeutics erhält Orphan-Drug-Status in der Europäischen Union für ABO-101-Gentherapie zur Behandlung des Sanfilippo-Syndroms Typ B - Seite 3

Über das Sanfilippo-Syndrom (oder Mukopolysaccharidose): Mucopolysaccharidose (MPS) Typ III (das Sanfilippo-Syndrom) ist eine Gruppe von vier vererbbaren Erkrankungen, die jeweils auf einem Gendefekt beruhen. Die Gendefekte werden als Subtyp A, B, C oder D unterschieden und verursachen Enzymdefekte, die zu einer abnormen Speicherung von Glykosaminoglykanen (GAG oder Zucker) im Körpergewebe führen. MPS III gehört zu den lysosomalen Speicherkrankheiten, einer Gruppe von seltenen erblich bedingten Stoffwechselerkrankungen, die auf eine fehlerhafte oder unzureichende Funktion der Lysosomen zurückzuführen sind. Mukopolysaccharide (Glykosaminoglykane, GAG) sind lange Ketten von Zuckermolekülen, die zum Aufbau von Bindegewebe im Körper dienen. In einem kontinuierlichen Prozess im Körper werden verwendete Stoffe ersetzt und zum Abbau aufgespalten. Kindern, die an MPS III leiden, fehlt Heparanase, ein wichtiges Enzym für die Aufspaltung verwendeter Mucopolysaccharide. Die nur zum Teil aufgespaltenen Mucopolysaccharide verbleiben in den Zellen im Körper und führen zu fortschreitenden Schädigungen. Die vorherrschenden Symptome von MPS III werden durch die Speicherung von GAG im zentralen Nervensystem, einschließlich Gehirn und Rückenmark, und anderen Geweben verursacht, was zum Abbau der kognitiven Fähigkeiten, motorischen Störungen bis hin zum Tod führen kann. Es gibt keine Heilung für MPS III und die Behandlungen sind weitgehend unterstützende Therapien.

Über Abeona: Abeona Therapeutics Inc. ist ein biopharmazeutisches Unternehmen im Bereich der klinischen Forschung, das Gentherapien für seltene lebensbedrohliche Erbkrankheiten entwickelt. Zu den führenden Produktentwicklungen von Abeona gehören ABO-102 (AAV-SGSH) und ABO-101 (AAV-NAGLU). Dabei handelt es sich um AAV-basierte (Adeno-assoziierte Viren) Gentherapien zur Behandlung des Sanfilippo-Syndroms (MPS IIIA bzw. IIIB). Abeona entwickelt außerdem EB-101 (genetisch korrigierte Hauttransplantate) für rezessiv dystrophe Epidermolysis bullosa (RDEB), EB-201 für Epidermolysis bullosa (EB), ABO-201 (AAV-CLN3), eine Gentherapie für die Behandlung der juvenilen neuronalen Ceroid-Lipofuszinose (JNCL), ABO-202 (AAV-CLN1), eine Gentherapie zur Behandlung der infantilen neuronalen Ceroid-Lipofuszinose (INCL) sowie ABO-301 (AAV-FANCC) für Fanconi-Anämie (FA) und ABO-302 mit einer neuen CRISPR/Cas9-basierten Genkorrekturmethode für eine Gentherapie zur Behandlung seltener Blutkrankheiten. Abeona hat zudem eine Pipeline von plasmabasierten Proteintherapien, darunter SDF Alpha(TM) (Alpha-1-Protease-Hemmstoff) für die Behandlung der vererbbaren COPD mit dem proprietären ethanolfreien SDF(TM)-Verfahren (Salzdiafiltration). Weitere Informationen finden Sie unter www.abeonatherapeutics.com.