Abeona Therapeutics erhält Orphan-Drug-Status in der Europäischen Union für ABO-101-Gentherapie zur Behandlung des Sanfilippo-Syndroms Typ B - Seite 2

Über die Zuerkennung des Orphan-Drug-Status durch die Europäische Union (EU): Die Europäische Kommission erteilt den Orphan-Drug-Status, um Anreize für die Entwicklung von Arzneimitteln zur Behandlung, Prävention oder Diagnose seltener Erkrankungen oder Leiden zu schaffen, von denen nicht mehr als 5 von 10.000 Personen in der Europäischen Union betroffen sind. Die Zuerkennung des Orphan-Drug-Status bietet Abeona Anreize und Vorteile in der EU, darunter Protokollunterstützung, niedrigere Gebühren und Marktwettbewerbsschutz, sobald ABO-101 für die Behandlung von Patienten mit MPS IIIB zugelassen ist.

Über ABO-101 (AAV-NAGLU): ABO-101 ist die AAV-basierte (Adeno-assoziierte Viren) Gentherapie des Unternehmens zur Erstanwendung am Menschen für die Behandlung von MPS III (des Sanfilippo-Syndroms). Sie umfasst die einmalige intravenöse Applikation einer normalen Kopie des Naglu-Gens in Zellen des zentralen Nervensystems und der peripheren Organe mit dem Ziel, die Auswirkungen der genetischen Defekte, die die Erkrankung auslösen, umzukehren. Nach einer Einzeldosis von ABO-101 in präklinischen Sanfilippo-Modellen induzierte ABO-101 die Zellen im zentralen Nervensystem und den peripheren Organen zur Produktion des fehlenden Enzyms und zum Abbau des zugrunde liegenden krankhaften Zuckerspeichers (Glykosaminoglykane, GAG) in den Zellen. In präklinischen In-vivo-Wirksamkeitsstudien zur Sanfilippo-Syndrom-Behandlung konnten funktionale Vorteile nachgewiesen werden, die über mehrere Monate nach der Behandlung anhielten. Eine Einzeldosis von ABO-101 erzielte eine deutlich normalisierte Zell- und Organfunktion, beseitigte kognitive Störungen über mehrere Monate nach der Arzneimittelverabreichung hinweg, erhöhte die neuromuskuläre Funktion und normalisierte die Lebensdauer der Tiere mit MPS IIIB nach der Behandlung im Vergleich zu den beobachteten unbehandelten Tieren. Diese Ergebnisse wurden bei Untersuchungen in mehreren Labors erzielt, was darauf hindeutet, dass eine AAV-Behandlung für Patienten mit dem Sanfilippo-Syndrom geeignet sein könnte. Studien zur Sicherheit und Wirksamkeit von AAV-Gentherapien zur Behandlung des Sanfilippo-Syndroms wurden vor kurzem in mehreren, von Experten geprüften wissenschaftlichen Fachzeitschriften veröffentlicht.