Abeona Therapeutics gibt Finanzergebnisse und Geschäftserfolge des 4. Quartals 2017 bekannt - Seite 2

Umsatz: Der Umsatz betrug im 4. Quartal 2017 215.000 US-Dollar, verglichen mit 256.000 US-Dollar im 4. Quartal 2016. Der Umsatz in den zwölf Monaten zum 31. Dezember 2017 betrug 837.000 US-Dollar, verglichen mit 889.000 US-Dollar im gleichen Zeitraum 2016. Der Umsatz bestand aus einer Kombination von Lizenzgebühren für vermarktete Produkte, vornehmlich MuGard®, und der Realisierung abgegrenzter Umsatzerlöse mit Bezug auf Vorauszahlungen aus frühen Lizenzvereinbarungen.

Verlust pro Aktie: Der Verlust pro Aktie betrug im 4. Quartal 2017 0,19 US-Dollar, verglichen mit einem Verlust pro Aktie von 0,18 US-Dollar im Vergleichszeitraum 2016. Der Verlust pro Aktie betrug in den zwölf Monaten zum 31. Dezember 2017 0,66 US-Dollar, verglichen mit einem Verlust pro Aktie von 0,64 US-Dollar im gleichen Zeitraum 2016.

Aktuelle Geschäftserfolge von Abeona:

• 15. März 2018 Erhalt des Status als Arzneimittel für seltene Kinderkrankheiten (Rare Pediatric Disease Designation) für die ABO-202-Gentherapie bei infantiler neuronaler Ceroid-Lipofuszinose (CLN1)
• 12. Februar 2018 Erhalt des Status als Arzneimittel für seltene Leiden von der FDA (Orphan Drug Designation) für das ABO-202-Programm bei infantiler neuronaler Ceroid-Lipofuszinose (CLN1)
• 8. Februar 2018 Bericht mit den wichtigsten Daten zur Phase I/II-Gentherapie-Studie zum Sanfilippo-Syndrom Typ A (MPS IIIA) Die Ergebnisse zu ABO-102, die auf dem WORLDSymposium zu lysosomalen Erkrankungen präsentiert wurden, zeigten eine wesentliche zeit- und dosisabhängige Verringerung der zugrunde liegenden Krankheitspathologie, einschließlich verringerter GAG-Spiegel in der cerebrospinalen Flüssigkeit (CSF) und im Urin (Heparansulfat-Fragmente) sowie verringerte Lebervolumina
  -  Nachweis einer Verbesserung der kognitiven Leistungsfähigkeit sechs Monate nach der Behandlung in Kohorte 2 und ein Jahr nach der Behandlung in Kohorte 1
  -  Das Unternehmen erhält die Genehmigung von der FDA, das Aufnahmealter auf sechs Monate abzusenken.
• 7. Februar 2018 Bericht über erste Sicherheits- und Biopotenzsignale in Bezug auf die klinische Gentherapiestudie zum Sanfilippo-Syndrom (MPS IIIB)
  -  ABO-101 ist gut verträglich und zeigt frühe Biopotenzsignale mit erheblichen krankheitsspezifischen Heparansulfat (HS)-Reduktionen in der Rückenmarksflüssigkeit, im Urin und im Plasma sowie einen mehr als 300-fachen Anstieg der NAGLU-Enzymaktivität beim ersten Patienten 30 Tage nach der Injektion
• 29. Januar 2018 Erhalt des Status als fortschrittliche Therapie im Rahmen der regenerativen Medizin von der FDA (Regenerative Medicine Advanced Therapy) für EB-101 bei Epidermolysis bullosa.
• 20. Dezember 2017 Aufnahme des ersten Patienten in die klinische Studie der Phase I/II zu ABO-101 bei Sanfilippo-Syndrom Typ B (MPS IIIB)
• 9. November 2017 Aufnahme des ersten Patienten in der laufenden klinischen Studie der Phase I/II zum Sanfilippo-Syndrom Typ A (MPS IIIA)
• 16. Oktober 2017 Bekanntgabe einer Zuwendung in Höhe von 13,85 Mio. US-Dollar von führenden Sanfilippo-Syndrom-Stiftungen für die klinische Entwicklung von MPSIII-Gentherapien
• 11. Oktober 2017 Aufnahme der ersten zwei Patienten in der erweiterten Kohorte 3 der klinischen Studie der Phase I/II zum Sanfilippo-Syndrom (MPS IIIA)
• 6. Oktober 2017 Bekanntgabe der wichtigsten nach einem Jahr gesammelten Daten der ABO-102-Studie zum Sanfilippo-Syndrom Typ A (MPS IIIA) beim von der Alliance for Regenerative Medicine veranstalteten Cell & Gene Meeting on the Mesa.
• 4. Oktober 2017 Abeona hat den Grundstein für seine kommerzielle GMP-Produktionsanlage für Zell- und Gentherapien gelegt.

"2017 war ein transformatives Jahr für Abeona. Wir haben wesentliche Fortschritte mit Bezug auf unser Ziel gemacht, eine starke Führungsposition in der Entwicklung von Gentherapien für seltene Krankheiten sowie bei den diesbezüglichen Herstellungstechnologien und -möglichkeiten aufzubauen", sagte Executive Chairman Steven H. Rouhandeh. "Die Dynamik wird sich im Jahr 2018 fortsetzen, mit der fortdauernden Aufnahme von Patienten in die Hochdosis-Kohorte unserer klinischen Studie der Phase I/II zu ABO-102 bei Sanfilippo-Syndrom Typ A (MPS IIIA) neben dem klinischen und regulatorischen Fortschritt mit Bezug auf die Überführung unseres Programms zu Epidermolysis bullosa in eine Zulassungsstudie der Phase III und der zusätzlichen Arbeit an unserer firmeneigenen AIM(TM)-Vektorplattform.