Santhera erhält positive CHMP-Beurteilung mit Zulassungsempfehlung für AGAMREE (Vamorolon) zur Behandlung von Duchenne-Muskeldystrophie - Seite 2

Die klinischen Nachweise für die Wirksamkeit und Sicherheit von AGAMREE (Vamorolon) im Zulassungsantrag stammen aus der positiven VISION-DMD-Zulassungsstudie und drei offenen Studien (einschliesslich Anschlussphase), in denen Vamorolon in Dosierungen zwischen 2 und 6 mg/kg/Tag über eine Gesamtbehandlungsdauer von bis zu 30 Monaten verabreicht wurde, sowie aus einer externen Vergleichsstudie (FOR-DMD [6]) und mehreren klinisch-pharmakologischen Studien. Die Studien wurden von Santhera’s Partner ReveraGen und 32 akademischen klinischen Studienzentren in 11 Ländern durchgeführt.

In der zulassungsrelevanten VISION-DMD-Studie behielten die mit Vamorolon behandelten Jungen im Durchschnitt ein ähnliches Wachstum wie die mit Placebo behandelten, während bei mit Prednison behandelten Jungen im Durchschnitt ein Wachstumsrückgang zu verzeichnen war. Bei der Umstellung von Prednison auf Vamorolon nach 24 Wochen Behandlung nahmen diese Jungen bis zum Ende der Studie im Durchschnitt wieder an Größe zu.

Im Gegensatz zu Kortikosteroiden führte Vamorolon in den klinischen Studien nach 48 Wochen weder zu einer Verringerung des Knochenstoffwechsels, gemessen durch Knochenbiomarker, noch zu einer signifikanten Verringerung der Knochenmineralisierung in der Wirbelsäule, gemessen durch Dual-Energy X-Ray Absorptiometry (DXA).

Santhera wird weiterhin Daten sammeln, um die langfristige Wirksamkeit und die Sicherheitsunterschiede von Vamorolon zu charakterisieren.

Ein Zulassungsentscheid der Europäischen Kommission wird innerhalb von etwa zwei Monaten nach dem positiven CHMP-Gutachten erwartet. Vorbehältlich der Genehmigung wird AGAMREE das erste und einzige von der EMA uneingeschränkt zugelassene Arzneimittel für die Behandlung von DMD sein, und die Marktzulassung wird in allen 27 Mitgliedstaaten der Europäischen Union sowie in Island, Liechtenstein und Norwegen gültig sein. Die mögliche Markteinführung von AGAMREE in der EU, beginnend in Deutschland, ist für das erste Quartal 2024 geplant.

In den USA hat die FDA den 26. Oktober 2023 als Zieltermin für die Entscheidung über den Zulassungsantrag für Vamorolon (gemäss dem Prescription Drug User Fee Act, PDUFA) festgelegt. Vorbehältlich der Genehmigung plant Santhera’s Lizenzpartner Catalyst Pharmaceuticals die Markteinführung von Vamorolon in den USA im ersten Quartal 2024.

Über AGAMREE (Vamorolon)
Vamorolon ist ein neuartiger Arzneimittelkandidat mit einem Wirkmechanismus, der auf der Bindung an denselben Rezeptor wie Glukokortikoide beruht, aber dessen nachgeschaltete Aktivität modifiziert und kein Substrat für die 11-β-Hydroxysteroid-Dehydrogenase (11β-HSD) Enzyme ist, das für die lokale Erhöhung im Gewebe und die kortikosteroid-assoziierte Toxizität in lokalen Geweben verantwortlich sein dürfte, und gilt daher als dissoziativer Entzündungshemmer [1-3]. Dieser Mechanismus hat das Potenzial, die Wirksamkeit von den Sicherheitsbedenken gegenüber Steroiden zu entkoppeln. Daher könnte Vamorolon eine Alternative zu den bestehenden Glukokortikoiden, der derzeitigen die Standardtherapie für Kinder und Jugendliche mit DMD, darstellen [1-3].