Vtesse sichert sich zusätzliche 17 Million US-Dollar in einer verlängerten Series-A-Finanzierungsrunde für die Unterstützung der weiteren Produktentwicklung und dehnt die laufende klinische Studie zu VTS-270 für die Behandlung der - Seite 2

und Chief Executive Officer von Vtesse, Inc. "Wir danken ihnen allen
für ihre fortwährenden Bemühungen bei der Verbreiterung der Basis
unserer klinischen Pivot-Studie und wir sind unseren Investoren sehr
dankbar für die fortlaufende Unterstützung des Unternehmens."

Über die klinische Phase-2b/3-Studie von Vtesse

Die laufende prospektive, randomisierte, doppelblinde,
placebokontrollierte Phase 2b/3-Studie zu VTS-270 von Vtesse wird
derzeit mit Patienten durchgeführt, die von der NPC-Krankheit
betroffen sind. Es handelt sich hierbei um eine dreiteilige Studie
zur Wirksamkeit und Sicherheit von VTS-270, das alle zwei Woche
intrathekal (IT) verabreicht wird. Geplant ist die Aufnahme von ca.
51 Patienten.

Im Mai hatte Vtesse bekannt gegeben
(http://www.vtessepharma.com/2016may23-press-release), dass der
Studienabschnitt zur Bestimmung der Dosierung abgeschlossen und das
Dosierungslevel (900 mg) für weitere Tests mit den Patienten, die für
die verbliebenen Teile der Studie aufgenommen werden sollen,
ausgewählt worden sei. Ein unabhängiger Ausschuss zur
Dosierungsbestimmung (Dose Selection Committee; DSC) hatte
festgelegt, dass die Dosierung ein ausgewogenes Gleichgewicht
zwischen Sicherheit, Verträglichkeit und Potenzial im Hinblick auf
die Wirksamkeit bieten soll. Signifikante Erfahrungen mit der
900-mg-Dosierung gibt es zudem aus der klinischen Studie der Phase
1/2.

Die Daten der klinischen Phase-1/2-Studie, die bei 14 Patienten
mit NPC erhoben worden waren, wurden Anfang des Jahres auf dem 2016er
World Symposium (http://www.worldsymposia.org/world-symposium/) zu
Lysosomalen Speicherkrankheiten (LSK) in San Diego in Kalifornien
vorgestellt. Die Gruppe, die in dieser intraindividuellen
Dosiseskalationsstudie mit VTS-270 behandelt wurde, hatte eine
Verringerung beim Fortschreiten der Krankheit bei monatlicher
Dosierung nach 12 Monaten bzw. 18 Monaten, gemessen am NPC
Neurological Severity Score (NSS), im Vergleich zur Kontrollgruppe
aus der abgestimmten Studie zur pathogenetische Entwicklung um rund
60 Prozent gezeigt. Veränderungen bei der Hörfähigkeit, die als ein
unerwünschtes Ereignis vorhergesagt wurden, sowie vorübergehende
Ataxie und vorübergehende Müdigkeit wurden im Verlauf der Studie
beobachtet.

Im Januar 2016 hatte Vtesse bekannt gegeben
(http://www.vtessepharma.com/blank), dass die US-amerikanische Food &
Drug Administration (FDA) VTS-270 für die Behandlung von NPC den
Status als "Breakthrough Therapy" erteilt hat. Die FDA und die
Europäische Arzneimittelbehörde (EMA) hatten VTS-270 zuvor den Status
als "Orphan Drug" erteilt.

Weitere Informationen im Hinblick auf die klinische Pivot-Studie