Erste internationale Konsensuserklärung zum klinischen und therapeutischen Management von LHON im Journal of Neuro-Ophthalmology veröffentlicht - Seite 2

Thomas Meier, PhD, CEO von Santhera, erläuterte: "Dies ist das erste Mal, dass ein Konsensus für das Management von LHON entwickelt wurde, und dieses Paper wird das Verständnis für die Krankheit und Raxone - die erste zugelassene Behandlung für diese erbliche Form des Sehverlustes - deutlich fördern. Wir hoffen, dass uns diese Publikation den Weg ebnen wird für weitere Kooperationen mit Experten für Neuro-Ophthalmologie, um den Wissenstand und die klinischen Behandlungsergebnisse für diejenigen, die an dieser seltenen Krankheit leiden, weiter verbessern zu können."

Die Publikation steht Abonnenten des Journal of Neuro-Ophthalmology in elektronischer Form zur Verfügung. Das Abstract ist unter folgendem Link verfügbar: http://journals.lww.com/jneuro-ophthalmology/Abstract/publishahead/Int ...      

Über Leber hereditäre Optikusneuropathie und den therapeutischen Nutzen von Raxone
Leber hereditäre Optikusneuropathie (LHON) ist eine genetisch vererbte Augenerkrankung, die zu schwerem Sehverlust und Erblindung führt. Die Krankheit betrifft primär junge, ansonsten gesunde, männliche Erwachsene, welche einen schnell fortschreitenden, schmerzfreien Verlust der zentralen Sehschärfe erleiden und innert weniger Monate nach Auftreten der Symptome erblinden. Etwa 95% der Patienten weisen eine von drei möglichen Punktmutationen im mitochondrialen Gencode auf. Diese Mutationen bedingen eine Störung im Komplex I der mitochondrialen Atmungskette. Dadurch wird die zelluläre Energieproduktion (ATP) reduziert und gleichzeitig der oxidative Stress erhöht, was zur Fehlfunktion der retinalen Ganglionzellen im Auge und damit zu einem rasch fortschreitenden Sehverlust und zur Erblindung führt.

Raxone (Idebenon), ein synthetisches Benzoquinon und Kofaktor für das zelluläre Enzym NAD(P)H:quinone oxidoreductase (NQO1), umgeht die Störung im Komplex I, vermindert den oxidativen Stress, erhöht die Energieproduktion in den retinalen Ganglionzellen und fördert die Wiederherstellung des Sehvermögens der Patienten. 

Raxone ist ein oral verabreichtes Medikament in einer in der Europäischen Union, Norwegen, Island, Liechtenstein und Israel zugelassenen Tagesdosis von 900 mg zur Behandlung von Sehbeeinträchtigungen bei jugendlichen und erwachsenen Patienten mit LHON.

Über Santhera
Santhera Pharmaceuticals (SIX: SANN) ist ein auf die Entwicklung und Vermarktung innovativer Medikamente zur Behandlung seltener neuromuskulärer und mitochondrialer Krankheiten fokussiertes Schweizer Spezialitätenpharmaunternehmen. Das erste Produkt von Santhera, Raxone^® (Idebenon), ist in der Europäischen Union, Norwegen, Island, Liechtenstein und Israel zur Behandlung von Leber hereditärer Optikusneuropathie (LHON) zugelassen. Für Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) bei Patienten mit abnehmender Atmungsfunktion und ohne Glukokortikoid-Begleittherapie hat Santhera in der Europäischen Union und der Schweiz einen Antrag auf Marktzulassung gestellt. In Zusammenarbeit mit dem US National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS) entwickelt Santhera Raxone^® in einer dritten Indikation, primär progredienter Multipler Sklerose (PPMS), sowie Omigapil für Patienten mit kongenitaler Muskeldystrophie (CMD). Für alle diese Krankheiten besteht ein sehr hoher medizinischer Bedarf. Weitere Informationen zu Santhera sind verfügbar unter www.santhera.com.