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Newron Pharmaceuticals beantragt bei US-Zulassungsbehörde FDA ein Type A Meeting vor Entblindung der Daten der STARS-Studie - Seite 2

Nachdem die FDA die Anfrage und Unterlagen für das Treffen erhalten hat, wird das Type

A Meeting voraussichtlich innerhalb von 30 Tagen stattfinden. Newron wird über den Zeitplan zur Entblindung der Studiendaten und der Bereitstellung der Studienergebnisse informieren, sobald das finale Sitzungsprotokoll der FDA vorliegt, welches üblicherweise innerhalb von 30 Tagen nach dem Type A Meeting verfügbar ist.

Am 19. November 2019 erteilte die FDA Newrons Produktkandidaten Sarizotan zur Behandlung des Rett-Syndroms den Status als Therapie gegen eine seltene pädiatrische Krankheit (Rare Pediatric Disease Designation). Das Rett-Syndrom ist eine seltene neurologische Entwicklungsstörung und eine Erkrankung, die hauptsächlich Mädchen und Frauen betrifft, ohne dass derzeit zugelassene Behandlungen zur Verfügung stehen.

Über das Rett-Syndrom

Das Rett-Syndrom ist eine schwere neurologische Entwicklungsstörung, von der hauptsächlich Mädchen und Frauen betroffen sind. Die geschätzte Prävalenz liegt bei einer von 10.000 Frauen. Es stehen bislang keine zugelassenen Therapien zur Verfügung. Kennzeichnend für das Rett-Syndrom sind der Verlust erworbener fein- und grobmotorischer Fähigkeiten und die Entwicklung neurologischer, kognitiver und autonomer Funktionsstörungen, die zum Verlust der Fähigkeit zur Ausübung normaler Alltagsaktivitäten sowie der Geh- oder Kommunikationsfähigkeit führen. Das Rett-Syndrom ist außerdem mit einer verminderten Lebenserwartung verbunden. Etwa 25 Prozent der Todesfälle bei Patienten mit Rett-Syndrom stehen möglicherweise mit multiplen kardiorespiratorischen Arrhythmien im Zusammenhang, die von der Unreife des Hirnstamms und autonomem Versagen herrühren. Bei über 95 Prozent dieser Patienten liegt eine zufällige Mutation am MeCP2-Gen vor. Episoden von Apnoe, Hyperventilation und Atmungsstörungen treten bei ca. 70 Prozent der Patienten mit Rett-Syndrom in irgendeiner Lebensphase auf. Weitere Informationen über das Rett-Syndrom finden Sie auf www.rettsyndrome.org