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    Biotech Aktien:  614  0 Kommentare Seltene Krankheiten. Große Chancen.

    Orphan Drugs gelten als äußerst wachstumsstarkes Segment im Biotech-Sektor.

    Mehr als 7.000 seltene Erkrankungen sind weltweit bekannt. Jede einzelne Erkrankung ist selten – aber weltweit sind mehr als 300 Millionen Menschen von seltenen Krankheiten betroffen sind.

    Eine der am stärksten beeinträchtigenden Krankheiten ist die Duchenne-Muskeldystrophie (DMD).

    Dabei handelt es sich um eine verheerende genetisch bedingte Muskelerkrankung, die durch den Verlust von Dystrophin mit fortschreitendem Muskelschwund und damit verbundenen Muskelverletzungen verursacht wird, die zu Entzündungen und Fibrose führen und zu 100 % tödlich sind.

    DMD betrifft Jungen mit einer Inzidenzrate von 1 auf 3 500 Neugeborene, wobei in den Vereinigten Staaten etwa 18 000 und in Europa etwa 26 000 Jungen betroffen sind.

    Die größte Herausforderung bei der Behandlung von DMD-Patienten besteht darin, die Entzündung und die Schädigung der Muskelfasern zu verringern.

    Derzeit gibt es keine Heilung für DMD.

    Es gibt Behandlungen zur Linderung der Schmerzen und zur Verringerung einiger Entzündungen, z. B. Kortikosteroide. Diese haben jedoch auch erhebliche Nebenwirkungen wie Gewichtszunahme, verminderte Knochendichte und Wachstumsverzögerung.

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    Eine der größten Herausforderungen bei der Behandlung von DMD ist die Bewältigung der entzündungsbedingten Muskelschäden, die zum Fortschreiten der Krankheit beitragen.

     

    Antisense Therapeutics (ASX: ANP, WKN: 982306, ISIN: AU000000ANP4) setzt sich entschieden dafür ein, eine Therapie zu finden, die die Entzündung eindämmt, das Fortschreiten dieser verheerenden Krankheit aufhält und den Tausenden von betroffenen Jungen das Leben erleichtert.

    Antisense Therapeutics ist ein australisches Biotechnologieunternehmen, das Antisense-Pharmazeutika entwickelt und vermarktet. Die Produkte werden von Ionis Pharmaceuticals Inc. (NASDAQ: IONS, ISIN: US4622221004), einem etablierten Marktführer in der Entwicklung von Antisense-Medikamenten, einlizensiert.

    Ionis Pharmaceuticals ist ein weltweit führendes Unternehmen in der Entwicklung und Lizenzierung von Antisense-Medikamenten. Das Unternehmen hat derzeit über 30 Medikamente zur Behandlung zahlreicher Krankheiten in der Entwicklung, wobei der Schwerpunkt auf neurologischen, kardiometabolischen und seltenen Krankheiten sowie Krebs liegt.

    Antisense Therapeutics hat die Rechte an einer Pipeline von Antisense-Medikamenten von Ionis Pharmaceuticals erworben. Das wichtigste davon ist ATL1102, das sich in der letzten Phase der klinischen Studien befindet.

    Es wird erwartet, dass der DMD-Markt bis 2023 einen Wert von 4,1 Milliarden US-Dollar und bis 2023 von 10 Milliarden US-Dollar erreichen wird.

     

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    CEO: Stefan Müller



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    Stefan Müller
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    Stefan Müller, CEO und Gründer der DGWA - Deutsche Gesellschaft für Wertpapieranalyse GmbH, begann seine Kariere bei der Dresdner Bank AG im internationalen Wertpapierhandel. Anschließend leitete er als Senior Vice President beim Bankhaus Sal Oppenheim (der zum damaligen Zeitpunkt größten europäischen Privatbank) den globalen Eigenhandel. Ab 2005 war er geschäftsführender Mitgesellschafter bei Proprietary Partners AG, einer Schweizer Portfolio- und Assetmanagement Boutique. 2011 gründete er die DGWA GmbH. Herr Müller ist Aufsichtsrat der an der Frankfurter Börse notierten Agrarius AG, und war bei zahlreichen weiteren nationalen und internationalen Unternehmen als Director, Beirat oder Aufsichtsrat tätig. Vor seiner Karriere hat er u.a. die Business School INSEAD besucht und während seiner Laufbahn über 250 Kapitalmarkttransaktionen begleitet.
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    Verfasst von Stefan Müller
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