Sernova – Patentierte Zelltaschen mit Schutzschild gegen die Immunabwehr ! (Seite 813)

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Sernova schreibt den ersten Patienten in die Cell Pouch-Studie ein

2018-12-20 16:18 ET - Pressemitteilung

Dr. Philip Toleikis berichtet

SERNOVA KÜNDIGT EINSTELLUNG DES ERSTEN PATIENTEN IN DER US-PHASE I / II UNTERSUCHUNG DES ZELLENBEUTELS ZUR BEHANDLUNG IN TYP 1-DIABETES AN

Sernova Corp. hat den ersten Patienten in einer Phase 1/2-Studie seines Cell Pouch für die klinische Inseltransplantation bei Typ-1-Diabetes angemeldet.

"Es gibt einen echten Bedarf an neuen Behandlungsmöglichkeiten im Bereich des Typ-1-Diabetes", kommentierte Dr. Piotr Witkowski, Chefermittler sowie Direktor des Pankreas- und Insel-Transplantationsprogramms an der University of Chicago School of Medicine. "Aufgrund des neuartigen Ansatzes von Sernova zur Demonstration der Vaskularisierung des Zellbeutels und der bemerkenswerten präklinischen und humanen Daten sind wir zuversichtlich, dass diese Studie eine neue funktionale therapeutische Option bei der Behandlung von Patienten mit Diabetes bieten wird. Wir erwarten, dass die Aufnahme abgeschlossen ist der ersten Patientenkohorte, die im Januar 2019 stattfinden wird, und die vollständige Einschreibung wird bis Mitte 2019 abgeschlossen sein, da wir die Patienten weiterhin für die Sernova-Studie untersuchen. "

"Der Beginn dieser Phase-1/2-Studie ist ein wichtiger Meilenstein für Sernova. Unser Team möchte unsere Forschungs- und Entwicklungsanstrengungen im Bereich Diabetes auf klinischer Ebene an der University of Chicago, einem weltweit führenden Unternehmen in der regenerativen Medizin, demonstrieren", kommentierte Dr Philip Toleikis, Präsident und Chief Executive Officer von Sernova. "In unserer Pilotstudie im Rahmen des Humanstudiums zeigte Sernovas regenerative Medizin, bei der therapeutische Zellen in Sernovas Cell Pouch involviert waren, vaskularisierte Inseln, die alle Hormone produzieren können, die zur Kontrolle des Blutzuckerspiegels erforderlich sind. Aufgrund dieser positiven ersten Ergebnisse erwarten wir Unser therapeutischer Ansatz wird die anhaltende Sicherheit und den therapeutischen Nutzen für Menschen mit Typ-1-Diabetes belegen. "

Das Unternehmen erwartet vorläufige Sicherheitsdaten aus der klinischen Studie von Sernova im ersten Halbjahr 2019 und vorläufige Daten zur Wirksamkeit im zweiten Halbjahr 2019.

Über die Studie

Das genehmigte Protokoll ist eine nicht-randomisierte, unblindige, einarmige, von der Firma gesponserte Studie der Phase 1/2, in der sich Diabetiker mit Hypoglykämie-Unwissenheit mit Einverständniserklärung in die Studie einschreiben. Die Teilnehmer werden dann mit Cell Pouches implantiert. Nach der Entwicklung vaskularisierter Gewebekammern innerhalb des Zellbeutels werden die Probanden dann durch Immunsuppression stabilisiert und eine Dosis gereinigter Inseln unter strengen Freisetzungskriterien in den Zellbeutel transplantiert.

Ein Sentinel-Beutel wird zur frühzeitigen Beurteilung der Inseltransplantation entfernt. Die Probanden werden für ungefähr sechs Monate für zusätzliche Sicherheits- und Wirksamkeitsmaßnahmen beobachtet. An diesem Punkt wird eine Entscheidung bezüglich der Transplantation einer zweiten Inseldosis mit anschließender Sicherheits- und Wirksamkeitskontrolle getroffen. Die Patienten werden dann ein Jahr lang weiter beobachtet. Das Hauptziel der Studie ist der Nachweis der Sicherheit und Verträglichkeit der Inseltransplantation in den Zellbeutel. Das sekundäre Ziel ist die Beurteilung der Wirksamkeit anhand einer Reihe definierter Maßnahmen.

Über Diabetes

Typ-1-Diabetes ist eine chronische Krankheit, die weltweit mehr als 42,5 Millionen Menschen betrifft, bei der das körpereigene Immunsystem die Bauchspeicheldrüsenzellen, die Insulin produzieren, angreift und zerstört, ein wichtiges Hormon, das dem Körper hilft, Glukose zu verwenden. Bis heute gibt es keine Heilung für Typ-1-Diabetes. Menschen, die mit der Krankheit leben, sind auf die Insulintherapie angewiesen, eine unvollständige Behandlungsmethode, die den ganzen Tag über eine sorgfältige Überwachung sowie mehrere berechnete Insulindosen erfordert, um ihren Blutzuckerspiegel zu regulieren. Eine falsche Berechnung oder unerwartete Variable, die zu hohen oder niedrigen Blutzucker-Episoden führt, sind tägliche Bedrohungen. Nur ein Drittel der Menschen mit Typ-1-Diabetes erreicht ihre langfristigen Blutzuckerwerte, wodurch sie einem Risiko für Typ-1-Diabetes-bedingte gesundheitliche Komplikationen ausgesetzt sind. Hypoglykämie-Unwissenheit, eine Untergruppe von Diabetes, bei der Personen einen kritischen Blutzuckerabfall ohne Warnsymptome erleben, macht mehr als 15 Prozent der Typ-1-Diabetes-Bevölkerung aus.

Über den Cell Pouch

The Cell Pouch ist ein neuartiges, proprietäres, skalierbares, implantierbares Makroeinkapselungsgerät, das für das langfristige Überleben und die Funktion von therapeutischen Zellen entwickelt wurde. Das Gerät ist so konzipiert, dass es sich in Gewebe einfügt, wodurch stark vaskularisierte Gewebekammern für die Transplantation und die Funktion von therapeutischen Zellen gebildet werden, die dann Proteine ​​und Hormone freisetzen, die zur Behandlung von Krankheiten erforderlich sind. Das Gerät hat zusammen mit therapeutischen Zellen gezeigt, dass es in kleinen und großen Tiermodellen für Diabetes eine langfristige Sicherheit und Wirksamkeit bietet, und es wurde gezeigt, dass es eine biologisch kompatible Umgebung für Insulin produzierende Zellen in Menschen bereitstellt.

[techinvestor69]

2018-12-20 16:18 ET - News Release

Dr. Philip Toleikis reports

SERNOVA ANNOUNCES ENROLLMENT OF FIRST PATIENT IN U.S. PHASE I/II STUDY OF CELL POUCH FOR TREATMENT IN TYPE 1 DIABETES

Sernova Corp. has enrolled the first patient in a phase 1/2 trial of its Cell Pouch for clinical islet transplantation in Type 1 diabetes.

"There is a real need for new treatment options in the field of Type 1 diabetes," commented Dr. Piotr Witkowski, principal investigator as well as director of the pancreatic and islet transplant program at the University of Chicago School of Medicine. "Due to Sernova's novel approach to demonstrate vascularization of the Cell Pouch, and remarkable preclinical and first-in-human data, we are hopeful this study will provide a new functional therapeutic option in the treatment of patients with diabetes. We expect completion of enrolment of the first patient cohort to be January, 2019, and full enrolment to be completed by mid-2019 as we continue to screen patients for the Sernova study."

"The initiation of this phase 1/2 trial is an important milestone for Sernova, as our team looks to showcase our research and development efforts in diabetes on a clinical level at the University of Chicago, a world leader in regenerative medicine," commented Dr. Philip Toleikis, president and chief executive officer of Sernova. "In our pilot first-in-human study, Sernova's regenerative medicine approach, involving therapeutic cells within Sernova's Cell Pouch, showed surviving vascularized islets able to produce all the hormones necessary to control blood glucose levels. Based on these positive initial results, we expect our therapeutic approach will demonstrate continued safety and therapeutic benefit to people suffering from Type 1 diabetes."

The company is expecting to report preliminary safety data from Sernova's clinical study in the first half of 2019 and preliminary efficacy data in the second half of 2019.

About the study

The approved protocol is a phase 1/2 non-randomized, unblinded, single-arm, company-sponsored trial, where diabetic subjects with hypoglycemia unawareness enroll into the study under informed consent. Participants are then implanted with Cell Pouches. Following the development of vascularized tissue chambers within the Cell Pouch, subjects are then stabilized on immunosuppression, and a dose of purified islets, under strict release criteria, is transplanted into the Cell Pouch.

A sentinel pouch will be removed for an early assessment of the islet transplant. Subjects will be followed for additional safety and efficacy measures for approximately six months. At this point, a decision will be made with regard to the transplant of a second islet dose with subsequent safety and efficacy follow-up. Patients will then be further followed for one year. The primary objective of the study is to demonstrate safety and tolerability of islet transplantation into the Cell Pouch. The secondary objective is to assess efficacy through a series of defined measures.

About diabetes

Type 1 diabetes is a chronic disease that affects more than 42.5 million globally, in which the body's immune system attacks and destroys the pancreatic cells that produce insulin, an essential hormone to help the body use glucose. To date, there is no cure for Type 1 diabetes. People living with the disease are dependent on insulin therapy, an imperfect treatment method that requires careful monitoring throughout the day along with multiple calculated doses of insulin to help regulate their blood sugar levels. A miscalculation or unexpected variable leading to high or low blood sugar episodes are daily threats. Only one-third of people with Type 1 diabetes achieve their long-term blood glucose targets, placing them at risk for Type 1 diabetes-related health complications. Hypoglycemia unawareness, a subset of diabetes in which individuals experience a critical drop in blood sugar without warning symptoms, represents more than 15 per cent of the Type 1 diabetes population.

About Cell Pouch

The Cell Pouch is a novel, proprietary, scalable, implantable macroencapsulation device designed for the long-term survival and function of therapeutic cells. The device is designed to incorporate with tissue, forming highly vascularized tissue chambers for the transplantation and function of therapeutic cells, which then release proteins and hormones as required to treat disease. The device, along with therapeutic cells, has been shown to provide long-term safety and efficacy in small and large animal models of diabetes, and has been proven to provide a biologically compatible environment for insulin-producing cells in humans.

About Sernova Corp.

Sernova is developing regenerative medicine therapeutic technologies using a medical device and immune protected therapeutic cells to improve the treatment and quality of life of people with chronic metabolic diseases, such as insulin-dependent diabetes, blood disorders, including hemophilia, and other diseases treated through replacement of proteins or hormones missing or in short supply within the body.

Quelle: www.stockwatch.com

[Popeye82]

www.sernova.com/press/#Press_Releases
www.pwitkowski.org/sernova?utm_campaign=c8f39a3137-EMAIL_CAM…
www.clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03513939

[Takado]

Antwort auf Beitrag Nr.: 59.410.098 von Popeye82 am 11.12.18 02:16:59

Soweit ich weiss, geht es bei sernova um typ1 und nicht um typ2.

[Popeye82]

Antwort auf Beitrag Nr.: 59.200.459 von Popeye82 am 12.11.18 21:44:44

www.nanalyze.com/2018/12/cure-for-diabetes/

[Takado]

Und die in can verkaufen. Bescheuert!

[E301173K]

LONDON, ONTARIO - 20. November 2018 - Sernova Corp. (TSX-V: SVA) (OTCQB: SEOVF) (FSE: PSH), ein Unternehmen im Bereich der regenerativen Medizin im klinischen Stadium, unterstreicht die Erfolge bei der Entwicklung einer neuartigen zellbasierten Therapie in Kombination mit Sernova Cell Pouch ™ zur Behandlung von Hämophilie A

Die therapeutische Bedeutung dieser Arbeit unterstützt das Konzept des HemAcure-Konsortiums, dass Faktor VIII menschliche Zellen aus einer Blutprobe von Patienten mit Hämophilie A, die in den Zellbeutel transplantiert wurden, genetisch korrigiert, die Blutgerinnung verbessern kann.

„Ich bin beeindruckt von den Erfolgen dieses internationalen Konsortiums innerhalb der begrenzten Zeit. Die technischen Teams arbeiteten eng zusammen, um diese Arbeit bei der Entwicklung eines weltweit einzigartigen Gentherapie-Ansatzes für die Behandlung von Hämophilie A in einem implantierten vaskularisierten medizinischen Gerät abzuschließen. “, Sagte Dr. David Lillicrap, Professor in der Abteilung für Pathologie und Molekulare Medizin an der Queen's University, Mitglied des Medical Advisory Board des World Federation of Hemophilia und HemAcure Scientific Advisory Board.

Eine Zusammenfassung der Erfolge des Konsortiums ist wie folgt:

• In Blut, das von Patienten mit Hämophilie A gespendet wurde, wurden die für das Faktor VIII-Gen zu korrigierenden endothelialen Auswuchszellen isoliert und in einem vom Konsortium entwickelten, speziellen Good Manufacturing Process (cGMP) -fähigen Medium erfolgreich gezüchtet.

• Unter Verwendung einer humanen Faktor VIII-Insertionstechnik wurden die Zellen korrigiert und die Produktion von Faktor VIII bestätigt.

• Ein vorläufiges Experiment zeigte, dass diese Zellen im Laufe der Zeit Faktor VIII im Blut freisetzen und die Blutgerinnung in einem Tiermodell der Hämophilie A als Vorbereitung für die Transplantation in den Zellbeutel verbessern könnten.

• Die korrigierten Zellen wurden im Produktionsmaßstab erfolgreich repliziert. Nach der Amplifikation behielten diese Zellen ihr normales gesundes Verhalten bei der Herstellung von Faktor VIII bei. Zusätzliche Sicherheitsmetriken wurden durch etablierte Tests erreicht.

• Die Zellen wurden anschließend kryokonserviert und von den europäischen Partnern nach Sernova in Nordamerika verschifft, wo sie durch Qualitätskontrolltests zur Vorbereitung der Transplantation gesund blieben.

• Der unter cGMP hergestellte Cell Pouch und im Anschluss an die Implantation in das Hämophilie-A-Tiermodell zeigte die Entwicklung vaskularisierter Kammern, die zur Aufnahme der korrigierten Zellen geeignet waren.

• Nach einer Transplantation in den Zellbeutel in einem Hämophilie-A-Tiermodell überlebte der Faktor VIII des Patienten die Zellen nach drei Monaten (die Dauer der Studie).

• Erste Ergebnisse zeigten, dass Faktor VIII, der aus den Zellen im Zellbeutel freigesetzt wurde, im Blut nachgewiesen wurde. Insbesondere zeigte er eine verbesserte Blutgerinnung im Vergleich zur Hämophilie A-Tierkontrolle, die keine korrigierten menschlichen Zellen erhielt.

• Die Schritte des Zellproduktionsprozesses wurden dokumentiert, um den cGMP-Herstellungsprozess für die korrigierten Zellen für die zukünftige klinische Verwendung zu entwickeln. Eine Gebrauchsanweisung wurde auch für die Implantation des cGMP-Zellbeutels und für die Transplantation von patientenkorrigierten Faktor VIII-produzierenden Zellen entwickelt, die für zukünftige Tests beim Menschen bei Patienten mit Hämophilie A einsetzbar sind.

Dr. Philip Toleikis, President und CEO von Sernova, fügte hinzu: „Diese Serie von Durchbrüchen zeigt Erfolg bei der Korrektur der eigenen Zellen eines Hämophilie-A-Patienten, um das fehlende Faktor-VIII-Protein herzustellen und die Blutgerinnung in einem Tiermodell für Hämophilie A in Vorbereitung auf den zukünftigen Menschen zu verbessern klinische Versuche."

Technische Ergebnisse werden weiterhin von Mitgliedern des HemAcure-Konsortiums auf wissenschaftlichen Konferenzen präsentiert und in wissenschaftlichen Publikationen verbreitet. Schritte sind außerdem die Fertigstellung der cGMP-Herstellung der Zellen mit den vom Konsortium entwickelten Werkzeugen und Methoden, die Optimierung der Zelldosierung im Zellbeutel, um optimale therapeutische Blutspiegel von Faktor VIII zu erreichen, und abschließende formale Studien zur Vorbereitung eines ersten klinische Studie am Menschen.

Das HemAcure-Webinar, in dem die Experten des Konsortiums einen Überblick über die Ergebnisse präsentieren, ist jetzt sowohl auf der Website von Sernova unter www.sernova.com als auch auf der Website des HemAcure-Projekts unter www.hemacure.eu verfügbar

Über HemAcure

Das übergeordnete Ziel des HemAcure-Projekts ist die Entwicklung und Verbesserung der Werkzeuge und Technologien für eine neuartige, auf Ex-Zellen zubereitete, zellbasierte Therapie zur Behandlung der Blutungserkrankung Hämophilie A (verursacht durch einen genetischen Mangel an Gerinnungsfaktor VIII (FVIII)) führen letztendlich zu einer verbesserten Lebensqualität der Patienten. Das Forschungs- und Innovationsprogramm der Europäischen Union für Horizont 2020 hat rund 5,5 Mio. EUR (8,5 CAD) für die Unterstützung des Projekts bereitgestellt. Mitglieder des internationalen Konsortiums sind das Universitätsklinikum Würzburg (Koordinationsinstitut), Deutschland, IMS - Integrierte Management, Heppenheim, Università del Piemonte Orientale „Amedeo Avogadro“, Novara, Italien, Loughborough University, Loughborough, Vereinigtes Königreich, ARTTIC International Management Services,ONDON, ONTARIO - 20. November 2018 - Sernova Corp. (TSX-V: SVA) (OTCQB: SEOVF) (FSE: PSH), ein Unternehmen im Bereich der regenerativen Medizin im klinischen Stadium, unterstreicht die Erfolge bei der Entwicklung einer neuartigen zellbasierten Therapie in Kombination mit Sernova Cell Pouch ™ zur Behandlung von Hämophilie A

Die therapeutische Bedeutung dieser Arbeit unterstützt das Konzept des HemAcure-Konsortiums, dass Faktor VIII menschliche Zellen aus einer Blutprobe von Patienten mit Hämophilie A, die in den Zellbeutel transplantiert wurden, genetisch korrigiert, die Blutgerinnung verbessern kann.

„Ich bin beeindruckt von den Erfolgen dieses internationalen Konsortiums innerhalb der begrenzten Zeit. Die technischen Teams arbeiteten eng zusammen, um diese Arbeit bei der Entwicklung eines weltweit einzigartigen Gentherapie-Ansatzes für die Behandlung von Hämophilie A in einem implantierten vaskularisierten medizinischen Gerät abzuschließen. “, Sagte Dr. David Lillicrap, Professor in der Abteilung für Pathologie und Molekulare Medizin an der Queen's University, Mitglied des Medical Advisory Board des World Federation of Hemophilia und HemAcure Scientific Advisory Board.

Eine Zusammenfassung der Erfolge des Konsortiums ist wie folgt:

• In Blut, das von Patienten mit Hämophilie A gespendet wurde, wurden die für das Faktor VIII-Gen zu korrigierenden endothelialen Auswuchszellen isoliert und in einem vom Konsortium entwickelten, speziellen Good Manufacturing Process (cGMP) -fähigen Medium erfolgreich gezüchtet.

• Unter Verwendung einer humanen Faktor VIII-Insertionstechnik wurden die Zellen korrigiert und die Produktion von Faktor VIII bestätigt.

• Ein vorläufiges Experiment zeigte, dass diese Zellen im Laufe der Zeit Faktor VIII im Blut freisetzen und die Blutgerinnung in einem Tiermodell der Hämophilie A als Vorbereitung für die Transplantation in den Zellbeutel verbessern könnten.

• Die korrigierten Zellen wurden im Produktionsmaßstab erfolgreich repliziert. Nach der Amplifikation behielten diese Zellen ihr normales gesundes Verhalten bei der Herstellung von Faktor VIII bei. Zusätzliche Sicherheitsmetriken wurden durch etablierte Tests erreicht.

• Die Zellen wurden anschließend kryokonserviert und von den europäischen Partnern nach Sernova in Nordamerika verschifft, wo sie durch Qualitätskontrolltests zur Vorbereitung der Transplantation gesund blieben.

• Der unter cGMP hergestellte Cell Pouch und im Anschluss an die Implantation in das Hämophilie-A-Tiermodell zeigte die Entwicklung vaskularisierter Kammern, die zur Aufnahme der korrigierten Zellen geeignet waren.

• Nach einer Transplantation in den Zellbeutel in einem Hämophilie-A-Tiermodell überlebte der Faktor VIII des Patienten die Zellen nach drei Monaten (die Dauer der Studie).

• Erste Ergebnisse zeigten, dass Faktor VIII, der aus den Zellen im Zellbeutel freigesetzt wurde, im Blut nachgewiesen wurde. Insbesondere zeigte er eine verbesserte Blutgerinnung im Vergleich zur Hämophilie A-Tierkontrolle, die keine korrigierten menschlichen Zellen erhielt.

• Die Schritte des Zellproduktionsprozesses wurden dokumentiert, um den cGMP-Herstellungsprozess für die korrigierten Zellen für die zukünftige klinische Verwendung zu entwickeln. Eine Gebrauchsanweisung wurde auch für die Implantation des cGMP-Zellbeutels und für die Transplantation von patientenkorrigierten Faktor VIII-produzierenden Zellen entwickelt, die für zukünftige Tests beim Menschen bei Patienten mit Hämophilie A einsetzbar sind.

Dr. Philip Toleikis, President und CEO von Sernova, fügte hinzu: „Diese Serie von Durchbrüchen zeigt Erfolg bei der Korrektur der eigenen Zellen eines Hämophilie-A-Patienten, um das fehlende Faktor-VIII-Protein herzustellen und die Blutgerinnung in einem Tiermodell für Hämophilie A in Vorbereitung auf den zukünftigen Menschen zu verbessern klinische Versuche."

Technische Ergebnisse werden weiterhin von Mitgliedern des HemAcure-Konsortiums auf wissenschaftlichen Konferenzen präsentiert und in wissenschaftlichen Publikationen verbreitet. Schritte sind außerdem die Fertigstellung der cGMP-Herstellung der Zellen mit den vom Konsortium entwickelten Werkzeugen und Methoden, die Optimierung der Zelldosierung im Zellbeutel, um optimale therapeutische Blutspiegel von Faktor VIII zu erreichen, und abschließende formale Studien zur Vorbereitung eines ersten klinische Studie am Menschen.

Das HemAcure-Webinar, in dem die Experten des Konsortiums einen Überblick über die Ergebnisse präsentieren, ist jetzt sowohl auf der Website von Sernova unter www.sernova.com als auch auf der Website des HemAcure-Projekts unter www.hemacure.eu verfügbar

Über HemAcure

Das übergeordnete Ziel des HemAcure-Projekts ist die Entwicklung und Verbesserung der Werkzeuge und Technologien für eine neuartige, auf Ex-Zellen zubereitete, zellbasierte Therapie zur Behandlung der Blutungserkrankung Hämophilie A (verursacht durch einen genetischen Mangel an Gerinnungsfaktor VIII (FVIII)) führen letztendlich zu einer verbesserten Lebensqualität der Patienten. Das Forschungs- und Innovationsprogramm der Europäischen Union für Horizont 2020 hat rund 5,5 Mio. EUR (8,5 CAD) für die Unterstützung des Projekts bereitgestellt. Mitglieder des internationalen Konsortiums sind das Universitätsklinikum Würzburg (Koordinationsinstitut), Deutschland, IMS - Integrierte Management, Heppenheim, Università del Piemonte Orientale „Amedeo Avogadro“, Novara, Italien, Loughborough University, Loughborough, Vereinigtes Königreich, ARTTIC International Management Services,ONDON, ONTARIO - 20. November 2018 - Sernova Corp. (TSX-V: SVA) (OTCQB: SEOVF) (FSE: PSH), ein Unternehmen im Bereich der regenerativen Medizin im klinischen Stadium, unterstreicht die Erfolge bei der Entwicklung einer neuartigen zellbasierten Therapie in Kombination mit Sernova Cell Pouch ™ zur Behandlung von Hämophilie A

Die therapeutische Bedeutung dieser Arbeit unterstützt das Konzept des HemAcure-Konsortiums, dass Faktor VIII menschliche Zellen aus einer Blutprobe von Patienten mit Hämophilie A, die in den Zellbeutel transplantiert wurden, genetisch korrigiert, die Blutgerinnung verbessern kann.

„Ich bin beeindruckt von den Erfolgen dieses internationalen Konsortiums innerhalb der begrenzten Zeit. Die technischen Teams arbeiteten eng zusammen, um diese Arbeit bei der Entwicklung eines weltweit einzigartigen Gentherapie-Ansatzes für die Behandlung von Hämophilie A in einem implantierten vaskularisierten medizinischen Gerät abzuschließen. “, Sagte Dr. David Lillicrap, Professor in der Abteilung für Pathologie und Molekulare Medizin an der Queen's University, Mitglied des Medical Advisory Board des World Federation of Hemophilia und HemAcure Scientific Advisory Board.

Eine Zusammenfassung der Erfolge des Konsortiums ist wie folgt:

• In Blut, das von Patienten mit Hämophilie A gespendet wurde, wurden die für das Faktor VIII-Gen zu korrigierenden endothelialen Auswuchszellen isoliert und in einem vom Konsortium entwickelten, speziellen Good Manufacturing Process (cGMP) -fähigen Medium erfolgreich gezüchtet.

• Unter Verwendung einer humanen Faktor VIII-Insertionstechnik wurden die Zellen korrigiert und die Produktion von Faktor VIII bestätigt.

• Ein vorläufiges Experiment zeigte, dass diese Zellen im Laufe der Zeit Faktor VIII im Blut freisetzen und die Blutgerinnung in einem Tiermodell der Hämophilie A als Vorbereitung für die Transplantation in den Zellbeutel verbessern könnten.

• Die korrigierten Zellen wurden im Produktionsmaßstab erfolgreich repliziert. Nach der Amplifikation behielten diese Zellen ihr normales gesundes Verhalten bei der Herstellung von Faktor VIII bei. Zusätzliche Sicherheitsmetriken wurden durch etablierte Tests erreicht.

• Die Zellen wurden anschließend kryokonserviert und von den europäischen Partnern nach Sernova in Nordamerika verschifft, wo sie durch Qualitätskontrolltests zur Vorbereitung der Transplantation gesund blieben.

• Der unter cGMP hergestellte Cell Pouch und im Anschluss an die Implantation in das Hämophilie-A-Tiermodell zeigte die Entwicklung vaskularisierter Kammern, die zur Aufnahme der korrigierten Zellen geeignet waren.

• Nach einer Transplantation in den Zellbeutel in einem Hämophilie-A-Tiermodell überlebte der Faktor VIII des Patienten die Zellen nach drei Monaten (die Dauer der Studie).

• Erste Ergebnisse zeigten, dass Faktor VIII, der aus den Zellen im Zellbeutel freigesetzt wurde, im Blut nachgewiesen wurde. Insbesondere zeigte er eine verbesserte Blutgerinnung im Vergleich zur Hämophilie A-Tierkontrolle, die keine korrigierten menschlichen Zellen erhielt.

• Die Schritte des Zellproduktionsprozesses wurden dokumentiert, um den cGMP-Herstellungsprozess für die korrigierten Zellen für die zukünftige klinische Verwendung zu entwickeln. Eine Gebrauchsanweisung wurde auch für die Implantation des cGMP-Zellbeutels und für die Transplantation von patientenkorrigierten Faktor VIII-produzierenden Zellen entwickelt, die für zukünftige Tests beim Menschen bei Patienten mit Hämophilie A einsetzbar sind.

Dr. Philip Toleikis, President und CEO von Sernova, fügte hinzu: „Diese Serie von Durchbrüchen zeigt Erfolg bei der Korrektur der eigenen Zellen eines Hämophilie-A-Patienten, um das fehlende Faktor-VIII-Protein herzustellen und die Blutgerinnung in einem Tiermodell für Hämophilie A in Vorbereitung auf den zukünftigen Menschen zu verbessern klinische Versuche."

Technische Ergebnisse werden weiterhin von Mitgliedern des HemAcure-Konsortiums auf wissenschaftlichen Konferenzen präsentiert und in wissenschaftlichen Publikationen verbreitet. Schritte sind außerdem die Fertigstellung der cGMP-Herstellung der Zellen mit den vom Konsortium entwickelten Werkzeugen und Methoden, die Optimierung der Zelldosierung im Zellbeutel, um optimale therapeutische Blutspiegel von Faktor VIII zu erreichen, und abschließende formale Studien zur Vorbereitung eines ersten klinische Studie am Menschen.

Das HemAcure-Webinar, in dem die Experten des Konsortiums einen Überblick über die Ergebnisse präsentieren, ist jetzt sowohl auf der Website von Sernova unter www.sernova.com als auch auf der Website des HemAcure-Projekts unter www.hemacure.eu verfügbar

Über HemAcure

Das übergeordnete Ziel des HemAcure-Projekts ist die Entwicklung und Verbesserung der Werkzeuge und Technologien für eine neuartige, auf Ex-Zellen zubereitete, zellbasierte Therapie zur Behandlung der Blutungserkrankung Hämophilie A (verursacht durch einen genetischen Mangel an Gerinnungsfaktor VIII (FVIII)) führen letztendlich zu einer verbesserten Lebensqualität der Patienten. Das Forschungs- und Innovationsprogramm der Europäischen Union für Horizont 2020 hat rund 5,5 Mio. EUR (8,5 CAD) für die Unterstützung des Projekts bereitgestellt. Mitglieder des internationalen Konsortiums sind das Universitätsklinikum Würzburg (Koordinationsinstitut), Deutschland, IMS - Integrierte Management, Heppenheim, Università del Piemonte Orientale „Amedeo Avogadro“, Novara, Italien, Loughborough University, Loughborough, Vereinigtes Königreich, ARTTIC International Management Services,

[Popeye82]

- In blood donated from patients with Hemophilia A, endothelial outgrowth cells to be corrected for the Factor VIII gene were isolated and grown successfully in a specialized Good Manufacturing Process (cGMP) compliant medium developed by the Consortium.
- Using a human Factor VIII gene insertion technique, the cells were corrected and confirmed to produce Factor VIII.
- A preliminary experiment showed these cells could release Factor VIII in the blood over time and improve blood clotting in an animal model of Hemophilia A, in preparation for transplant into the Cell Pouch.
- The corrected cells were proven to be successfully replicated through a production scale-up process. Following amplification, these cells maintained their normal healthy behavior in producing Factor VIII. Additional safety metrics were achieved using established tests.
- The cells were then cryopreserved and shipped from the European partners to Sernova in North America where they were shown to remain healthy through quality control testing in preparation for transplantation.
- The Cell Pouch, manufactured under cGMP, and following implantation in the Hemophilia A animal model showed development of vascularized chambers suitable to receive the corrected cells.
- Following transplantation into the Cell Pouch in a Hemophilia A animal model, the patient’s Factor VIII corrected cells survived at three months (the duration of the study).
- Initial results showed Factor VIII released from the cells in the Cell Pouch was detected in blood and notably, showed improved clotting when compared to the Hemophilia A animal control which did not receive human corrected cells.
- The steps of the cell production process were documented towards development of the cGMP manufacturing process for the corrected cells for future clinical use. An Instructions-for-Use document was also developed for implantation of the cGMP Cell Pouch and transplantation of patient corrected Factor VIII producing cells applicable for future human testing in patients with Hemophilia A.
http://www.sernova.com/press/?ID=239
http://www.hemacure.eu/the-project/
http://www.queensu.ca/
http://www.wfh.org/en/page.aspx?pid=492

[Popeye82]

Antwort auf Beitrag Nr.: 59.180.649 von Popeye82 am 09.11.18 16:58:16

https://lifesci.bluematrix.com/sellside/EmailDocViewer?encry…

[Takado]

Antwort auf Beitrag Nr.: 59.180.649 von Popeye82 am 09.11.18 16:58:16

Sehr interessant. Die sind aber noch ziemlich am Anfang, wenn ich das richtig verstehe. Optischer Sensor dauert noch 2 Jahre. Wenn er auch das erkennt, was er erkennen soll. Bin mir auch nicht klar, ob ich den Ansatz richtig verstanden habe. Meldet der Sensor nur den Insulinbedarf und er arbeitet mit einer Insulinpumpe zusammen?
Bei Sernova ist glaube ich der Ansatz, das Insulin produziert wird, und die Aufgabe der Bauchspeicheldrüse übernimmt.

Muss mir das nochmal genauer angucken. Aber Sernova scheint einen Vorsprung zu haben.