Morphosys: Setzen auf marktreife Partnerprojekte und dicke Meilensteine (Seite 780)

[fuzzy-logic]

@yok : alles richtig, nur die Aussage: Würde MOR einen Versuch machen, über Feedback von den Ärtzen einen vorzeitigen Readout zu generieren, wäre das nicht nur illegal, sondern es würde auch den Fortgang der Studie verändern und dadurch die wissenschaftliche Validität der Studie gefährden. Käme das heraus, könnte die FDA die Zulassung verweigern, hättest du um den Satz: da sie Profis sind, kämen ihnen dieser Gedanke erst gar nicht.

[yok]

So viel Diskussion wollte ich eigentlich nicht ankicken, es zeigt aber, wie viel Folklore hier unterwegs ist. Eine doppelt verblindete Studie ist verblindet, bis sie entblindet wird. Die Studien haben nur deshalb so viele Teilnehmer, damit über statistische Auswertung eine valide Aussage gemacht werden kann (evidence-based medecine). Die Analyse eines Arztes, der vielleicht 5 Patienten hat, ist wenig werthaltiger als ein Bekannter, der sagt, bei mir gingen die Symptome weg, nachdem ich xy genommen habe, also ist es wirksam. Würde MOR einen Versuch machen, über Feedback von den Ärtzen einen vorzeitigen Readout zu generieren, wäre das nicht nur illegal, sondern es würde auch den Fortgang der Studie verändern und dadurch die wissenschaftliche Validität der Studie gefährden. Käme das heraus, könnte die FDA die Zulassung verweigern.

[archie1974]

Antwort auf Beitrag Nr.: 73.880.215 von morleidender am 20.05.23 11:03:38

Richtig. Mit Ruxolitinib allein haben in den Zulassungsstudien 29% bzw. 41% der Probanden den Endpunkt SVR35 erreicht.

[morleidender]

Antwort auf Beitrag Nr.: 73.877.623 von Radiesel2008 am 19.05.23 16:50:14

Zitat von Radiesel2008: Naja - das würde ja bedeuten, Placebo hat den gleichen Effekt wie Pela. Das halte ich für Blödsinn. Wenn das was bewirkt wird bei einigen Patienten und es auffällt, dann kann man 1 und 1 zusammenrechnen und davon ausgehen, dass die Patienten eher Pela bekommen haben.

Könnte doch auch gut sein Ruxolitinib macht allein (und mit Placebo) bei einigen Patienten Verbesserungen, oder?

[archie1974]

Stadium der Erkrankung:
Neu diagnostiziert

Die beiden Endpunkte sind

1. SVR35 . Die Reduktion der Milzgröße wird per MRT bzw. CT gemessen. Anforderung mindestens 35% Reduktion nach 24 Wochen. Also ein eher objektives Kriterium.

2. TSS50. Der Total Symptom Score wird wahrscheinlich per Fragebogen ermittelt, auf dem die Patienten das Ausmaß ihrer Symptome quantifizieren müssen. Dieser Score muss mindestens 50% fallen. Eher subjektiv.

[lupus2000]

Antwort auf Beitrag Nr.: 73.879.255 von fuzzy-logic am 19.05.23 22:35:27

Wenn es mir ernst ist mit der Verblindung, gebe ich einem Arzt, der vielleicht 30 Patienten in der fraglichen Indikation betreut, nur 2 Studienplätze. Entgegen seiner Annahme sind das dann auch keinesfalls zwingend ein Behandelter und einer aus der Kontrollgruppe. Können 2 Wirkstoff-Kandidaten sein oder 2 Placebo-Empfänger. Rein zufällig verteilt halt.

Er wird eigentlich immer seinen Patienten aus der Studie, der sich am besten hält, mit seinen 28 weiteren Patienten vergleichen und darauf auf Therapieerfolg oder -misserfolg schließen.

Das ist aber reines Bauchgefühl und tatsächlich null aussagekräftig. Bei den 28 gibt es vielleicht auch einen mit spontaner Remission und schon beobachtet er scheinbar keinen Vorteil, selbst wenn es einen gibt.

[lupus2000]

Finde ich jetzt auf die Schnelle nicht. Ist schon so lange her.

War im Zuge der Probleme mit dem Studien-Dienstleister bekannt geworden, dass das Placebo teils reine Kochsalzlösung enthielt und sich daher vom gelblich-öligen Impfstoff rein optisch schon unterscheiden ließ:

https://www.spiegel.de/wissenschaft/medizin/biontech-pfizer-…

[archie1974]

Antwort auf Beitrag Nr.: 73.878.982 von lupus2000 am 19.05.23 21:35:29

Zitat von lupus2000: Bei einem vernünftigen Studiendesign* bekommen die Ärzte tatsächlich nix mit. Außer, es gibt Heilerfolge in einer Indikation, wo es normalerweise stetig nur bergab geht.

* also nicht wie bei BNT162b2, wo das Placebo eine andere Farbe und Konsistenz hatte

Hast Du zu biontech eine Quelle? Finde nichts dazu!?

[fuzzy-logic]

Ergänzung:

Kannst du dir vorstellen, dass die Wahrscheinlichkeit, dass es in diesem Stadium der Erkrankung wo es" normalerweise stetig nur bergab geht", Ärzte solche Entwicklungen erkennen?

[fuzzy-logic]

@lupus2000 :

Voraussetzung für die Teilnahme an dieser Studie war: patients that have not been previously treated with Janus kinase inhibitors (JAKi).

Was meinst du, in welchem Stadium der Erkrankung sich die Patienten zum Zeitpunkt der Studienaufnahme befinden bzw. befunden haben?

Hältst du es für eher wahrscheinlich oder eher unwahrscheinlich, dass man nach 24-wöchiger Behandlung/Beobachtung Untersuchungsergebnisse hat, die einen Hinweis auf die Wirkung des/der Präparate geben - obwohl noch kein read out stattgefunden hat?