Morphosys: Setzen auf marktreife Partnerprojekte und dicke Meilensteine (Seite 781)

[fuzzy-logic]

Ergänzung:

Kannst du dir vorstellen, dass die Wahrscheinlichkeit, dass es in diesem Stadium der Erkrankung wo es" normalerweise stetig nur bergab geht", Ärzte solche Entwicklungen erkennen?

[fuzzy-logic]

@lupus2000 :

Voraussetzung für die Teilnahme an dieser Studie war: patients that have not been previously treated with Janus kinase inhibitors (JAKi).

Was meinst du, in welchem Stadium der Erkrankung sich die Patienten zum Zeitpunkt der Studienaufnahme befinden bzw. befunden haben?

Hältst du es für eher wahrscheinlich oder eher unwahrscheinlich, dass man nach 24-wöchiger Behandlung/Beobachtung Untersuchungsergebnisse hat, die einen Hinweis auf die Wirkung des/der Präparate geben - obwohl noch kein read out stattgefunden hat?

[lupus2000]

Bei einem vernünftigen Studiendesign* bekommen die Ärzte tatsächlich nix mit. Außer, es gibt Heilerfolge in einer Indikation, wo es normalerweise stetig nur bergab geht.

* also nicht wie bei BNT162b2, wo das Placebo eine andere Farbe und Konsistenz hatte

[Matba]

Antwort auf Beitrag Nr.: 73.877.623 von Radiesel2008 am 19.05.23 16:50:14

Zitat von Radiesel2008: Naja - das würde ja bedeuten, Placebo hat den gleichen Effekt wie Pela. Das halte ich für Blödsinn. Wenn das was bewirkt wird bei einigen Patienten und es auffällt, dann kann man 1 und 1 zusammenrechnen und davon ausgehen, dass die Patienten eher Pela bekommen haben.

Nein, das würde es nicht bedeuten! Es bedeutet nur, dass insofern die Standardtherapie mit Ruxolitinib auch manchmal wirkt und zu einer Verbesserung der Messwerte führt (und davon gehe ich aus), man nicht erkennen kann, ob die Verbesserung durch die Standardtherapie mit Placebo oder durch die Standardtherapie mit Pela zustande kommt. Und ebenso wenig lässt sich erahnen, ob bei der Patient bei einer Verschlechterung des Gesundheitszustands vorher Pela bekommen hat oder nicht.

Und na klar: Ein Placebo wirkt (bis auf den Placeboeffekt) nicht. Pela könnte hingegen etwas bewirken und ich bin auch fest davon überzeugt, dass es etwas bewirkt. Die Studienergebnisse aus Phase 2 deuten zumindest stark darauf hin. Was man jetzt mit der Studie herausfinden will ist, ob und wie viel häufiger oder länger mit Pela eine Verbesserung des Gesundheitszustands eintritt, ob und welche Nebenwirkungen dabei auftreten und ob es letztlich für die Patienten empfehlenswert ist, die Standardtherapie in Kombination mit Pela durchzuführen.

Die 400 Studienteilnehmer verteilen sich übrigens auf 184 verschiedene Kliniken. Geht man von einer gleichmässigen Verteilung aus, sind in einer Klinik im Schnitt nur 2-3 Patienten.

[indigoblau]

Antwort auf Beitrag Nr.: 73.878.559 von indigoblau am 19.05.23 19:57:34

Wenn MOR so wenig Perspektive hätte, würden die sich gar nicht damit beschäftigen... das ist so klar wie Klossbrühe

[indigoblau]

Antwort auf Beitrag Nr.: 73.877.611 von archie1974 am 19.05.23 16:48:51

Das schöne an Mor ist doch, dass selbst wenn Pela scheitern sollte, die Aktie noch lange nicht "fertig ist".... es ist keine Fokussierung auf einen Kandidaten---- also das Rückschlagpotential ist nicht bei 99 % aber die Chancen WENN Pela was wird sind dafür um so grösser...meines Erachtens ein grandioses Chancen Risiko V._----

muss jeder selber wissen... die schlechten Einstufungen der einschlägigen Analysten (und ihre offensichtliche niedrig angesetztes Ziel) ist für mich eine Kontraindikator....gleichzeitig positionieren sie sich selber....eindeutiger geht es doch gar nicht mehr---

[fuzzy-logic]

Und noch eine kleine Nebensächlichkeit am Rande:

An der NASDAQ hat MOR heute ein neues 52-Wochen-Hoch erreicht - es soll ja Leute geben, für die solche events wichtig sind.

[fuzzy-logic]

Zitat Mata: Wenn die Studie doppelt verblindet ist, weiß niemand, ob der Patient das Medikament bekommt oder nicht. Bei dieser Studie bekommen die Patienten entweder (1) das Standardmedikament Ruxolitinib mit Pelabresib oder (2) Ruxolitinib mit Placebo. Was auch immer die Ärzte im Verlauf der Studie "wahrnehmen", sie wissen trotzdem nicht, welche Patient Pelabresib verabreicht bekam und welcher nicht.

Mit diesem Teil deiner Aussage gehe ich inhaltlich konform.

Diesem Teil deiner Aussage kann ich dann aber nicht mehr zustimmen: Am Ende gibt es Patienten, bei denen die Therapie wirkt und welche bei denen sie nicht wirkt. Beide Zustände können aber sowohl bei Verabreichung von Ruxolitinib mit Pelabresib als auch bei Verabreichung von Ruxolitinib mit Placebo erreicht werden. Was sollen die Ärzte da wahrnehmen?

Der Einfachheit halber kopiere ich einfach mal einen link zu der Studie ein:

https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT04603495

Aufgrund des Studiendesigns erkennst du, dass sowohl die Dauer der Behandlung als auch die Teilnehmerzahl (400), und natürlich auch,wie die Ergebnisse im Anschluss an die Behandlung gemessen werden (MRI oder CT).

Auch wenn der Arzt*in nicht weiß, welcher Studienteilnehmer welche Präparate erhalten hat, kann er - sofern die Ergebnisse eine deutliche Signifikanz ausweisen - Rückschlüsse ziehen.

Diese können dann noch nicht den Anspruch erheben "wissenschaftlich gesichert" zu sein, sind aber deutlich mehr als nur ein "Bauchgefühl".

[Radiesel2008]

Antwort auf Beitrag Nr.: 73.877.497 von Matba am 19.05.23 16:24:40

Naja - das würde ja bedeuten, Placebo hat den gleichen Effekt wie Pela. Das halte ich für Blödsinn. Wenn das was bewirkt wird bei einigen Patienten und es auffällt, dann kann man 1 und 1 zusammenrechnen und davon ausgehen, dass die Patienten eher Pela bekommen haben.

[archie1974]

Antwort auf Beitrag Nr.: 73.877.497 von Matba am 19.05.23 16:24:40

Matba, Du hast vollkommen recht.
Auch die Ärzte wissen nicht, wer Placebo und wer Pelabresib bekommt.
Es gibt zwar Fälle von verblindeten Studien, bei denen Ärzte anhand der Nebenwirkungen "Vermutungen" anstellen könnten, wer was bekommt, aber das ist hier m.E. nicht der Fall.
Zudem läuft die Studie über viele Zentren verteilt, sodass die "Vermutungen" der Ärzte noch sinnvoll gepoolt werden müssten, um da irgendeine Tendenz abzulesen.
Nein. Hier weiß noch niemand Bescheid.

Der einzige recht klare Hinweis auf die Wirksamkeit entspringt der Phase 2- Manifest Studie.
Und hier muss ich auch yok widersprechen:
Angenommen der SVR 35 hätte in Manifest nur bei 45% gelegen, wäre die geschätzte Wahrscheinlichkeit einer erfolgreichen Phase 3 sicherlich geringer als sie es nun ist bei SVR 35 von 68%.