Sarepta (SRPT)...Achtung HOCHSPEKULATIV: USD 19.44 am 8.6.2016 (Totalverlust oder Tenbagger?) (Seite 5)

eröffnet am 08.06.16 22:57:18 von
neuester Beitrag 23.03.20 20:59:08 von


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04.10.18 11:33:02
Antwort auf Beitrag Nr.: 58.787.912 von Cyberhexe am 24.09.18 23:36:02In der klinischen Studie zu Beginn dieses Jahres hat eine Gentherapie bei Duchenne-Muskeldystrophie zu einer höheren Konzentration des fehlenden Muskelproteins geführt, welches normalerweise bei Patienten mit Duchenne nicht vorhanden ist.

Die im Juni veröffentlichten Ergebnisse waren besser als erwartet, ließen aber dennoch eine wichtige Frage offen: Würde eine erhöhte Proteinkonzentration zu einer signifikanten Verbesserung der Muskelkraft bewirken?

Die Antwort - allerdings lediglich basierend auf den Daten von nur vier Patienten - ist ein klares Ja.

Alle vier Jungen, die mit der Gentherapie von Sarepta behandelt wurden, zeigten Verbesserungen in Muskelfunktion, Kraft, Gehfähigkeit und Geschicklichkeit. Fünf verschiedene Tests wurden zur Messung der Motorik verwendet, wobei die Nachbeobachtungszeit zwischen drei und neun Monaten dauerte. Die Ergebnisse waren bei ALLEN Tests durchweg positiv.

"Wir wollen sehr vorsichtig sein und diese Ergebnisse wegen des kleinen Datensatzes nicht überbewerten, aber wir denken, dass sie ermutigend sind", sagte Doug Ingram, CEO von Sarepta.

The Research Institute at Nationwide Children's Hospital, will host a webcast conference call from the 23rd International Annual Congress of the World Muscle Society (WMS) in Mendoza, Argentina, on Thursday, October 4, 2018 at 7:00 a.m. Eastern Time / 8:00 a.m. local Argentina time. The call will focus on an update regarding Sarepta’s Duchenne muscular dystrophy (DMD) micro-dystrophin gene therapy program and will be led by Dr. Mendell, a renowned researcher in the field of DMD.

Habe heute 1/3 (also 100 Stück...ja ich weiss, ich war zu wenig mutig!) zum Verkauf gestellt (Ultimo USD 162).
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07.01.19 23:07:09
Antwort auf Beitrag Nr.: 58.867.395 von Cyberhexe am 04.10.18 11:33:02


Tag 1 JPM19: SAREPTA




Sarepta Therapeutics offered a confusing regulatory update for its microdystrophin gene therapy targeting Duchenne muscular dystrophy (DMD) that raises the risk of a longer-than-expected timeline. The stock fell. The most optimistic approval scenario seems to be off the table: The Food and Drug Administration will not let Sarepta file for approval based only on its current, 24-patient study that uses research-grade product. Instead, the FDA wants the company to conduct another study that will treat DMD patients with its gene therapy manufactured at commercial scale. This “registration” study will start in the back half of the year.
Doug Ingram, Sarepta’s CEO, said the FDA’s conservative stance on gene therapy manufacturing was not a surprise. Sarepta is following the same regulatory path used by AveXis (now Novartis) to submit its spinal muscular atrophy gene therapy for approval, he said. But Ingram isn’t offering firm guidance on when its clinical trial(s) can be completed or how much data the FDA needs to see before allowing a filing. Sarepta might be able to file for FDA approval before the registration study with commercial-supply gene therapy is completed (this is what AveXis/Novartis did) but Ingram won’t commit, pending further FDA discussions. Investors hate uncertainty, even if the long-term story remains strong.
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27.02.19 15:31:49
Antwort auf Beitrag Nr.: 59.579.456 von Cyberhexe am 07.01.19 23:07:09Sarepta Therapeutics (SRPT) veröffentlicht heute ermutigende Ergebnisse einer frühen Studie von seinem zweiten Gentherapieprogramm, das auf eine seltene, muskelzerstörende Krankheit abzielt.
Eine einmalige Infusion eines korrektiven Gens, welches mit einem manipulierten Virus geliefert wird, produzierte aussagekräftige Mengen eines Proteins - durchschnittlich 51 Prozent - wodurch die Muskelfunktion verbessert werden kann, sagt das Unternehmen.
Die drei in der Studie behandelten Patienten haben eine Form der Muskeldystrophie, einer erblichen Erkrankung, die dazu führt, dass die Muskeln um die Hüften und Schultern geschwächt werden und mit der Zeit verkümmern. Mit der Proteinbildung via Genmodifikation hofft man, dieses degenerierenden Prozess aufzuhalten.

Vorbörslich legt SAREPTA zu auf ca. $150!

http://investorrelations.sarepta.com/static-files/1387b1e0-0…
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20.08.19 08:55:25
Leider hat Sarepta gestern einen CRL für Golodirsen erhalten:
https://investorrelations.sarepta.com/static-files/94fb2658-…

Jetzt heißt es erst einmal abwarten, welche nächsten Schritte mit der FDA abgesprochen werden.
Sarepta Therapeutics | 93,11 €
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15.12.19 08:29:51
Antwort auf Beitrag Nr.: 61.296.298 von opportoni am 20.08.19 08:55:25wow...die FDA hat die Entscheidung von August rückgängig gemacht und nun doch das Muskeldystrophie-Medikament von Sarepta Vyondys 53 zur Behandlung von Duchenne überraschend zugelassen. Das hätte ich so nicht erwartet!
Sarepta Therapeutics | 118,78 €
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23.12.19 10:33:27
Riesiger Deal mit Roche für die Vermarktung der DMD Gene Therapie von Sarepta ausserhalb der USA

upfront $1.15 Mrd., weitere $1.7 Mrd. Meilensteinzahlungen, plus royalties

in der upfront Zahlung ist auch ein Aktienkauf ($400 Mio.) für $158.59 :eek: pro Aktie drin

die $200 pro Aktie scheinen nur noch eine Frage der zeit zu sein (wenn nicht was riesig schief geht) :cool:

https://investorrelations.sarepta.com/news-releases/news-rel…
Sarepta Therapeutics | 130,00 €
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23.12.19 14:36:02
Antwort auf Beitrag Nr.: 62.219.465 von paul81 am 23.12.19 10:33:27Sarepta Therapeutics erhält von Roche 1,15 Milliarden Dollar in bar im Austausch für die internationalen Rechte an der Gentherapie SRP-9001 für Duchenne-Muskeldystrophie.
Im Rahmen der Vereinbarung erhält Roche die kommerziellen Rechte an der Duchenne-Gentherapie SRP-9001 gegen 750 Millionen Dollar in bar und 400 Millionen Dollar in Sarepta-Aktien, die zu einem Preis von 158,59 Dollar pro Aktie erworben werden.
Sarepta hat außerdem Anspruch auf weitere Zahlungen in Höhe von 1,7 Milliarden US-Dollar, die an zukünftige regulatorische und wirtschaftliche Meilensteine gebunden sind. Wird die Gentherapie ausserhalb der USA zugelassen, zahlt Roche an Sarepta "mid-teens" Lizenzgebühren auf die Verkäufe. Die beiden Unternehmen teilen sich auch alle weltweiten Entwicklungskosten zu gleichen Teilen. Sarepta behält alle Rechte an SRP-9001 in den USA.
Duchenne wird durch eine vererbte Mutation in einem Gen verursacht, das Dystrophin produziert, ein Protein, das notwendig ist, damit die Muskeln richtig funktionieren. Die Krankheit betrifft fast immer Jungen. Ohne Dystrophin bauen die Muskeln mit der Zeit ab, und deshalb verlieren Duchenne-Patienten allmählich ihre Fähigkeit zu gehen und zu atmen. Die Krankheit ist tödlich, oft schon in den späten Teenagerjahren oder Anfang 20.
Sarepta's SRP-9001 ist eine einmalige, krankheitsmodifizierende Gentherapie, die für die große Mehrheit der Duchenne-Patienten geeignet ist. Zwei andere Medikamentenhersteller, Solid Biosciences (SLDB) und Pfizer (PFE), arbeiten an ähnlichen Gentherapien.
Sarepta Therapeutics | 121,80 €
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23.12.19 14:37:35
Antwort auf Beitrag Nr.: 62.221.145 von Cyberhexe am 23.12.19 14:36:02
Zitat von Cyberhexe: Sarepta Therapeutics erhält von Roche 1,15 Milliarden Dollar in bar im Austausch für die internationalen Rechte an der Gentherapie SRP-9001 für Duchenne-Muskeldystrophie.
Im Rahmen der Vereinbarung erhält Roche die kommerziellen Rechte an der Duchenne-Gentherapie SRP-9001 gegen 750 Millionen Dollar in bar und 400 Millionen Dollar in Sarepta-Aktien, die zu einem Preis von 158,59 Dollar pro Aktie erworben werden.
Sarepta hat außerdem Anspruch auf weitere Zahlungen in Höhe von 1,7 Milliarden US-Dollar, die an zukünftige regulatorische und wirtschaftliche Meilensteine gebunden sind. Wird die Gentherapie ausserhalb der USA zugelassen, zahlt Roche an Sarepta "mid-teens" Lizenzgebühren auf die Verkäufe. Die beiden Unternehmen teilen sich auch alle weltweiten Entwicklungskosten zu gleichen Teilen. Sarepta behält alle Rechte an SRP-9001 in den USA.
Duchenne wird durch eine vererbte Mutation in einem Gen verursacht, das Dystrophin produziert, ein Protein, das notwendig ist, damit die Muskeln richtig funktionieren. Die Krankheit betrifft fast immer Jungen. Ohne Dystrophin bauen die Muskeln mit der Zeit ab, und deshalb verlieren Duchenne-Patienten allmählich ihre Fähigkeit zu gehen und zu atmen. Die Krankheit ist tödlich, oft schon in den späten Teenagerjahren oder Anfang 20.
Sarepta's SRP-9001 ist eine einmalige, krankheitsmodifizierende Gentherapie, die für die große Mehrheit der Duchenne-Patienten geeignet ist. Zwei andere Medikamentenhersteller, Solid Biosciences (SLDB) und Pfizer (PFE), arbeiten an ähnlichen Gentherapien.




Ausgangsfrage: Totalverlust oder Tenbagger?
Das wird wohl mehr wie ein Verzehnfacher!!
Sarepta Therapeutics | 121,80 €
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23.12.19 16:15:20
Kursreaktion aber sehr verhalten bei DEM Deal...🤔
Sarepta Therapeutics | 126,21 $
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25.02.20 20:27:59
Antwort auf Beitrag Nr.: 62.221.829 von Stoxtrayder am 23.12.19 16:15:20Morgen gibts Ergebnisse:

https://investorrelations.sarepta.com/news-releases/news-rel…
Sarepta Therapeutics | 114,13 $


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