DAX-0,50 % EUR/USD-0,17 % Gold+0,36 % Öl (Brent)-2,70 %

CLINUVEL PHARMACEUTICALS LTD (Seite 1194)



Begriffe und/oder Benutzer

 

Antwort auf Beitrag Nr.: 61.523.777 von MinusSinus am 19.09.19 18:01:06Ich sehe die FDA Zulassung auch nicht als Selbstläufer mit Wahrscheinlichkeiten von über 90 % an, wenn man sich an das "Gewürge" bei der Zulassung durch die EMA erinnert.

Auch die Nutzenbewertung nach § 35a SGB V in Deutschland klang damals nicht sehr euphorisch:

S.44/45 Dossierbewertung für Orphan Drugs /Afamelanotid

Hinsichtlich der Anzahl der Episoden, der Gesamtzahl der Tage mit phototoxischen Episoden und der Dauer in der längsten Episode besteht jeweils kein statistisch signifikanter Unterschied zwischen beiden Studienarmen. Es lässt sich lediglich ein numerischer, jedoch kein statistisch gesicherter Vorteil von Afamelanotid gegenüber Placebo erkennen.

3.3.1 Zusammenfassende Einschätzung zur Wirksamkeit

Über alle Parameter zu den Endpunkten der Wirksamkeit hinweg besteht konsistent ein numerischer Vorteil für Afamelanotid. Dieser ist jedoch allein für die patientenindividuelle Gesamtzeit mit direkter Sonnenlichtexposition zwischen 10:00 und 18:00 Uhr an Tagen ohne Schmerzen (Parameter des primären Endpunktes) statistisch signifikant.


3.4 Lebensqualität

3.4.1 Zusammenfassende Einschätzung zur Lebensqualitä

Vom pU dargestellt und als bewertungsrelevant angesehen sind die Daten zum Dermatology Quality of Life Index (DLQI). Dessen Gesamtwerte wurden an Tag 60, 120 und 180 ermittelt und jeweils mit den Baseline-Werten zu Tag 0 verglichen (Differenzbildung). Alle drei Differenzen unterscheiden sich zwischen beiden Behandlungsarmen statistisch nicht signifikant. Klinische Relevanz erhalten Änderungswerte bei inflammatorischen Hauterkrankungen ab einem absoluten Wert von 4. Dieser Wert wird – gemessen am Median der Änderungs-werte – im Afamelanotid-Arm zu allen drei Messzeitpunkten erreicht; im Placebo-Arm nur bei Tag 120 und 180.

Zusammengefasst fielen die Änderungen des Gesamtscores des DLQI – nach statistischer Adjustierung – in beiden Studienarmen nicht verschieden aus. Somit konnte kein Vorteil für Afamelanotid gezeigt werden.

https://www.g-ba.de/downloads/92-975-1358/2016-05-13_Nutzenb…

Fairerweise muss man sagen, dass diese Nutzenbewertung durchaus kontrovers disktutiert wurde und meines Erachtens zu Recht kristiert wurde, dass es hierbei am Verständnis für die Krankheit fehlte.
Clinuvel Pharmaceuticals | 15,92 €
3 Antworten?Die Baumansicht ist in diesem Thread nicht möglich.
Antwort auf Beitrag Nr.: 61.524.680 von kutzer1 am 19.09.19 19:51:36Ich finde eine 50/50-Chance ziemlich fair. Und wenn Misiu richtig liegt, wäre es doch umso besser.
Warum so dünnhäutig? Rote Zahlen? Fall-in-love-Investment? Auf Pump investiert?

Einfach mal etwas mehr Zurückhaltung und Toleranz für andere Meinungen und Tradingansätze.
Clinuvel Pharmaceuticals | 15,90 €
5 Antworten?Die Baumansicht ist in diesem Thread nicht möglich.
Antwort auf Beitrag Nr.: 61.524.737 von Bilanzgewinn am 19.09.19 19:59:26Kurze Info zum Punkt 3.4 - Lebensqualität und zum Nutzen von Afamelanotid

NEUIGKEIT ZUR PETITION
Drei Stunden Sonne - Neue Studien zu EPP unter Behandlung!

17. SEP. 2019 —

Normalerweise verspüren EPP-Patienten innerhalb von wenigen Minuten an der Sonne die ersten Symptome wie Brennen und Schmerzen. Unter Behandlung mit Afamelanotid können sie ein fast völlig normales Leben führen und sich stundenlang im Freien aufhalten.

Wie lange genau wurde jetzt in zwei Studien mit Patienten aus der Schweiz, den Niederlanden und USA erfasst, die am internationalen Kongress für Porphyrien vom 8.-11. September in Mailand vorgestellt wurden: Die Toleranz für phototoxische Reaktionen stieg dabei in der Schweizer Studie von Median 10 Minuten auf Median 180 Minuten. In den Niederlanden und USA, wo ein anderes Protokoll zum Erfassen der Zeit verwendet wurde, gaben viele Patienten an sich mehr als 360 Minuten im Freien aufhalten zu können ohne dass Symptome auftraten.

Diese Ergebnisse spiegeln nun endlich die Erfahrung der Patienten adäquat wieder! Anstatt nämlich wie in den früheren Studien Mittelwerte zu berechnen, bei denen Regentage und im Büro verbrachte Zeit den gemessenen Effekt natürlich massiv verdünnen, dokumentieren die Behandlungszentren jetzt das, was relevant ist für uns Patienten: Wie lange kann ich mich an sonnigen Tagen tatsächlich im Freien aufhalten ohne massive Verbrennung und Schmerzen zu erleiden - wenn ich die Zeit dazu habe und die Sonne auch scheint. Beide Manuskripte befinden sich in Vorbereitung zur Einreichung bei wissenschaftlichen Fachzeitschriften.

Diese Anpassung im Messverfahren stellt einen wichtigen Lernschritt dar, wie man den Effekt einer Behandlung bei EPP messen soll - da es noch nie zuvor eine wirksame Therapie für EPP gab, wusste man bei den ersten Studien auch nicht genau, wie der Effekt von Afamelanotid am besten zu erfassen ist. Umso wichtiger ist es bei seltenen Krankheiten auf die Patienten und ihre Betreuer zu hören, denn sie wissen am besten, ob eine Behandlung ihnen nutzt oder nicht. Wir hoffen, die Europäische Arzneimittelagentur und die FDA verstehen und anerkennen anhand dieser Daten jetzt endlich den Nutzen der Behandlung für uns Patienten und ändern ihre unwissenschaftlichen Schlussfolgerungen, die gegenwärtig den Zugang zur Therapie erheblich erschweren. Es kann nicht sein, dass Patienten keinen Zugang erhalten zur einzigen und nachweislich hochwirksamen Therapie für ihre Krankheit oder befürchten müssen, dass man ihnen dieses neue Leben im Licht und ohne Verbrennungen wieder wegnehmen wird.

Photo: International Porphyria Patient Network (IPPN) vor den Postern zum erfolgreichen Widerspruchsverfahren in England und dem Poster für akute hepatische Porphyrien im Science Slam - Style.

www.porphyria.network

https://www.change.org/p/licht-f%C3%BCr-alle-therapie-f%C3%B…
Clinuvel Pharmaceuticals | 15,90 €
1 Antwort?Die Baumansicht ist in diesem Thread nicht möglich.
Antwort auf Beitrag Nr.: 61.524.848 von bcgk am 19.09.19 20:11:23
Zitat von bcgk: Ich finde eine 50/50-Chance ziemlich fair. Und wenn Misiu richtig liegt, wäre es doch umso besser.
Warum so dünnhäutig? Rote Zahlen? Fall-in-love-Investment? Auf Pump investiert?

Einfach mal etwas mehr Zurückhaltung und Toleranz für andere Meinungen und Tradingansätze.
Schon wieder 50/50 merkst du wie dämlich du bist? Wenn man dich fragt wer das Wimbledon Finale gewinnt sagst auch 50/50 oder? 😂🤣😂🤣😂 und hast sogar Recht
Clinuvel Pharmaceuticals | 15,80 €
1 Antwort?Die Baumansicht ist in diesem Thread nicht möglich.
Antwort auf Beitrag Nr.: 61.524.848 von bcgk am 19.09.19 20:11:23Das 50:50 ist doch vollkommen geraten würde ich mal behaupten, oder?

….und nur weil man keine besseren Informationen hat ist 50:50 zwar vielleicht der naive, aber dennoch kein guter Schätzer für den Parameter p der Bernoulli-Verteilung 😎
Clinuvel Pharmaceuticals | 15,80 €
1 Antwort?Die Baumansicht ist in diesem Thread nicht möglich.
Antwort auf Beitrag Nr.: 61.524.944 von Prown am 19.09.19 20:22:03
Zitat von Prown: merkst du wie dämlich du bist?


Wie soll jemand, der offenkundig dämlich ist, merken, dass er dämlich ist? Kommt dir das bekannt vor?
Clinuvel Pharmaceuticals | 15,80 €
Antwort auf Beitrag Nr.: 61.524.506 von bcgk am 19.09.19 19:30:08
Zitat von bcgk: Wie ich bereits mehrfach äußerte, bin ich weder Biotech- noch CUV-Experte. Und ich bin doch überrascht, wie sehr subjektive, persönliche Ansichten hier diskreditiert werden. Etwas mehr Souveränität und Toleranz wäre da angebracht. Angesichts von 77 Followern in gerade mal 18 Monaten Boardzugehörigkeit, würde ich etwas mehr Vertrauen in meinen Geisteszustand erwarten.

Liebe Grüße.


😂😂😂😂😂😂😂😂😂😂😂😂 aber in der wirklichen Welt nicht einen Freund
Clinuvel Pharmaceuticals | 15,80 €
4 Antworten?Die Baumansicht ist in diesem Thread nicht möglich.
Antwort auf Beitrag Nr.: 61.524.953 von campino69dth am 19.09.19 20:22:42Ich verweise auf meinen Beitrag von 15:19 Uhr :)
Clinuvel Pharmaceuticals | 15,80 €
Antwort auf Beitrag Nr.: 61.524.851 von ODI01 am 19.09.19 20:12:36
Danke für den guten Beitrag, der auch genau die von mir angedeutete Problematik zeigt.

"Wir hoffen, die Europäische Arzneimittelagentur und die FDA verstehen und anerkennen anhand dieser Daten jetzt endlich den Nutzen der Behandlung für uns Patienten."

Entscheidend für die Zulassung ist, ob die Entscheider "reine Statistiker" sind oder ob ein wirkliches Verständnis für das Krankheitsbild besteht. Wer dem Produkt gegenüber negativ eingestellt ist, wird Gründe für die Ablehnung finden können. Wer tiefer blickt, wird sich m.E. für die Zulassung entscheiden. Für die Patienten hoffe ich, dass Clinuvel als nicht US-Unternehmen in Zeiten von zunehmenden Protektionismus und "America First" fair behandelt wird.

Als sicher oder hochwahrscheinlich würde ich das aber nicht einstufen.
Clinuvel Pharmaceuticals | 15,79 €
Antwort auf Beitrag Nr.: 61.524.965 von Prown am 19.09.19 20:23:52
Zitat von Prown: aber in der wirklichen Welt nicht einen Freund


Deine profunde Kenntnisse überzeugen uns einmal mehr. Besten Dank - im Namen des ganzen Forums - für deine zielführenden und differenzierten Beiträge. Vielleicht packst du beim nächsten Mal noch ein paar Smilies mehr drauf. Kommt dann noch (!) überzeugender rüber.
Clinuvel Pharmaceuticals | 15,79 €
 Durchsuchen


Beitrag zu dieser Diskussion schreiben